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Injection de nusinersen sodique : l’espoir pour l’amyotrophie spinale
Comment ça marche
Nusinersène Sodiumest une thérapie par oligonucléotides antisens (ASO) qui cible le gène SMN2.
En modifiant son processus d'épissage, il stimule la production de fonctions Protéine SMN, essentiels à la survie et au fonctionnement des motoneurones.
Le médicament est administré directement dans le liquide céphalo-rachidien par ponction lombaire, ce qui garantit qu'il atteigne efficacement les zones affectées.
Bénéfices cliniques
SMA de type I:
- Augmente le taux de survie à 2 ans, qui était historiquement de 50 %, à plus de 80 %.
- Améliore les fonctions motrices telles que la position assise autonome et le contrôle de la tête.
- Réduit la dépendance aux respirateurs.
SMA de type II et III:
- Ralentit la progression de la maladie.
- Maintient ou améliore la mobilité des membres et la fonction respiratoire.
- Un traitement pré-symptomatique (par exemple, chez les nouveau-nés) peut conduire à un développement moteur quasi normal.
Impact à long terme :
- Les données de suivi sur cinq ans montrent des améliorations stables de la fonction motrice, sans déclin significatif.
Portée mondiale:
- Depuis son approbation par la FDA en 2016, plus de 100 000 patients dans plus de 60 pays en ont bénéficié, couvrant tous les types d'amyotrophie spinale.
Preuves issues de la recherche
essais cliniques (par exemple, EMBRACE, ENDEAR, CHERISH) impliquant 274 patients démontrer améliorations significatives:
- Réponse motrice majeure : 51 % de mieux que les groupes témoins (p
- Amélioration du score HINE-2 : 26 % de mieux que les témoins (p
Des études menées auprès d'adolescents et d'adultes montrent également une amélioration des scores de fonction motrice (par exemple, HFMSE, RULM) après 26 mois.
Tarifs chez BIOOCUS
jeCycle de traitement initial (4 injections)Forfait complet de 200 000 $, comprenant :
- Coût du médicament : 50 000 $ par injection.
- Frais d'injection, d'hospitalisation et d'examen.
- Transferts aéroport et services de transport frigorifique.
Après le traitementLes patients peuvent emporter la quatrième dose à domicile dans une boîte isotherme à 2-8°C et bénéficier d'un soutien pour les doses d'entretien tous les 4 mois.
jeComparaison internationale des coûts
| Pays/Région | Coût par injection (USD) | Total pour 4 doses de charge (USD) | Coût de la première année (USD) | Notes |
| BIOOCUS, Chine | 50 000 | 200 000 | 200 000 (initial) | Comprend tous les services |
| États-Unis | 125 000 | 500 000 | 750 000 (6 injections) | Aucune subvention |
| Australie | 87 500 (Sans subvention) | 350 000 | 525 000 (6 injections) | Subventionné par le PBS
|
ÉconomiesLes tarifs de BIOOCUS permettent de réaliser jusqu'à 60 % d'économies par rapport aux tarifs non subventionnés aux États-Unis et en Australie.
Soins complets pour les patients internationaux
Nous offrons un soutien exceptionnel aux patients internationaux qui souhaitent se faire soigner en Chine, en leur assurant une expérience fluide et confortable.
Avant le traitement
- Consultation médicale: Plans de traitement personnalisés basés sur les dossiers des patients.
- Équipe d'expertsDiagnostic multidisciplinaire pour plus de précision.
- LogistiqueAssistance pour l'obtention des visas, coordination des dépôts et organisation des vols.
Pendant le traitement
- Hébergement et voyageSéjours à l'hôtel et transferts aéroport organisés.
- soins médicauxTraitement au Centre chinois de gestion de la santé en médecine nucléaire, doté d'une technologie de pointe et d'un personnel qualifié.
- Calendrier d'injection: Administré les jours 1, 14 et 28, avec une observation post-injection de 6 heures pour des raisons de sécurité.
Après le traitement
- Dose à emporterQuatrième injection effectuée dans un emballage isotherme.
- Soutien continuAssistance pour les doses d'entretien tous les 4 mois, y compris l'approvisionnement et l'expédition.
Services supplémentaires
- CommunicationConfiguration de WhatsApp et WeChat pour faciliter les contacts.
- Accès VIPServices médicaux accélérés grâce à des équipes dédiées.
- Besoins quotidiens: Assistance pour l'hébergement, le transport, la restauration, les achats et la traduction professionnelle.
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