Nusinersen natríum stungulyf: Vonin um vöðvarýrnun í hrygg
Hvernig það virkar
Nusinersen natríumer meðferð með antisense oligonucleotide (ASO) sem beinist að SMN2 geninu.
Með því að breyta splæsingarferlinu eykur það framleiðslu á virkni SMN prótein, nauðsynleg fyrir lifun og starfsemi hreyfitaugafrumna.
Lyfið er gefið beint í heila- og mænuvökva með mænuástungu, sem tryggir að það nái á áhrifaríkan hátt til viðkomandi svæða.
Klínískur ávinningur
SMA tegund I:
- Eykur tveggja ára lifunartíðni úr sögulegu 50% í yfir 80%.
- Bætir hreyfifærni eins og sjálfstæða setu og höfuðstjórnun.
- Minnkar ósjálfstæði við öndunarvélar.
SMA tegund II og III:
- Hægir á framgangi sjúkdómsins.
- Viðheldur eða bætir hreyfigetu útlima og öndunarstarfsemi.
- Meðferð fyrir einkenni (t.d. hjá nýburum) getur leitt til nær eðlilegs hreyfiþroska.
Langtímaáhrif:
- Gögn úr fimm ára eftirfylgni sýna stöðuga framför í hreyfifærni án marktækrar hnignunar.
Alþjóðleg nálægð:
- Frá því að FDA samþykkti lyfið árið 2016 hafa yfir 100.000 sjúklingar í yfir 60 löndum notið góðs af því, sem nær til allra gerða SMA.
Sönnunargögn úr rannsóknum
Klínískar rannsóknir (t.d. EMBRACE, ENDEAR, CHERISH) sem fela í sér 274 sjúklingar sýna fram á verulegar umbætur:
- Viðbrögð við mótoráfanga: 51% betri en samanburðarhópar (p
- HINE-2 stigabót: 26% betri en samanburðarhópurinn (p
Rannsóknir á unglingum og fullorðnum sýna einnig bætta hreyfifærni (t.d. HFMSE, RULM) eftir 26 mánuði.
Verðlagning hjá BIOOCUS
ÉgUpphafleg meðferðarlota (4 sprautur)200.000 dollara heildarpakki, þar á meðal:
- Lyfjakostnaður: 50.000 dollarar fyrir hverja sprautu.
- Gjald fyrir sprautu, deild og skoðun.
- Flugvallarflutningar og kælikeðjuflutningar.
EftirmeðferðSjúklingar geta tekið fjórða skammtinn með sér heim í kælikeðjuboxi við 2-8°C og fengið stuðning við viðhaldsskammta á fjögurra mánaða fresti.
ÉgAlþjóðlegur kostnaðarsamanburður
| Land/svæði | Kostnaður á hverja inndælingu (USD) | Samtals fyrir 4 hleðsluskammta (USD) | Kostnaður fyrsta árs (USD) | Athugasemdir |
| BIOOCUS, Kína | 50.000 | 200.000 | 200.000 (upphaflegt) | Innifalið er þjónusta í heild sinni |
| Bandaríkin | 125.000 | 500.000 | 750.000 (6 sprautur) | Engir styrkir |
| Ástralía | 87.500 (Engin niðurgreiðsla) | 350.000 | 525.000 (6 sprautur) | PBS niðurgreitt
|
SparnaðurVerðlagning BIOOCUS býður upp á allt að 60% kostnaðarlækkun samanborið við óniðurgreidd verð í Bandaríkjunum og Ástralíu.
Alhliða umönnun fyrir alþjóðlega sjúklinga
Við veitum framúrskarandi stuðning fyrir alþjóðlega sjúklinga sem leita sér meðferðar í Kína og tryggjum óaðfinnanlega og þægilega upplifun.
Fyrir meðferð
- Læknisfræðileg ráðgjöfSérsniðnar meðferðaráætlanir byggðar á sjúkraskrám.
- SérfræðingateymiFjölgreinagreining til að tryggja nákvæmni.
- FlutningarAðstoð við vegabréfsáritanir, skipulagning innborgunar og flugáætlanagerð.
Meðan á meðferð stendur
- Gisting og ferðalögHóteldvöl og flugvallarrúta skipulagð.
- LæknisþjónustaMeðferð á kínversku kjarnorkulæknisfræðilegu heilbrigðisstjórnunarmiðstöðinni, sem býr yfir háþróaðri tækni og hæfu starfsfólki.
- InnspýtingaráætlunGefið á dögum 1, 14 og 28, með eftirliti í 6 klukkustundir eftir inndælingu til að tryggja öryggi.
Eftir meðferð
- Skammtur til að taka með sér heimFjórða innspýtingin er í kælikeðjukassa.
- Áframhaldandi stuðningurAðstoð við viðhaldsskammta á fjögurra mánaða fresti, þar með talið öflun og sendingu.
Viðbótarþjónusta
- SamskiptiUppsetning á WhatsApp og WeChat fyrir auðvelda samskipti.
- VIP-aðgangurHraðari læknisþjónusta í gegnum sérstök teymi.
- Daglegar þarfirAðstoð við gistingu, samgöngur, veitingastaði, verslun og faglega þýðingu.
Submit An Free Inquiry
Our medical team will make an evaluation for you, based on the information you provided. This procedure is free of charge.