CAR-T meðferð við vöðvaslensfári (MG)

Lenfslensfár (Myasthenia Gravis, MG) er langvinnur sjálfsofnæmissjúkdómur í tauga- og vöðvastarfsemi sem orsakast af sjálfsmótefnum (aðallega mótefnum gegn asetýlkólínviðtaka, AchRAb) sem skerða samskipti milli tauga og vöðva, sem leiðir til sveiflukennds máttleysis, lokbrá, kyngingarörðugleika og í alvarlegum tilfellum lífshættulegrar öndunarbilunar. Fyrir sjúklinga með þrálátan MG sem bregðast hefðbundnum ónæmisbælandi lyfjum, IVIG, FcRn-hemlum og komplementhemlum eru meðferðarmöguleikar enn takmarkaðir.

Tvöföld skotmarks CD19/BCMA CAR-T meðferð BIOOCUS er byltingarkennd sjálfsfrumumeðferð sem útrýmir nákvæmlega sjúklegum B-frumum og plasmafrumum sem bera ábyrgð á framleiðslu sjálfsmótefna og býður upp á möguleika á djúpri og varanlegri bata í erfiðum meðferðarhæfum MG.

CAR-T meðferð við MG er háþróuð, persónuleg ónæmismeðferð þar sem eigin T-frumur sjúklingsins eru erfðabreyttar til að tjá kímæríska mótefnavakaviðtaka (CAR) sem miða bæði á CD19 (á B-frumum) og BCMA (á plasmafrumum). Eftir fjölgun í rannsóknarstofu eru þessar tvíþættu CAR-T frumur gefnar aftur inn í sjúklinginn, þar sem þær tæma sértækt sjálfvirku ónæmisfrumurnar sem knýja MG, og þar með lækka AchRAb gildi og endurheimta taugavöðvastarfsemi.

Þessi tvíþætta aðferð nær bæði til frumu- og vessaþátta sjálfsofnæmissvarsins og veitir víðtækari endurstillingu ónæmiskerfisins samanborið við einhliða eða hefðbundnar meðferðir.

• Hraður og viðvarandi bati á einkennumMarktæk minnkun á vöðvaþreytu, lokun, tvísýni, dysartriu og máttleysi í útlimum.
• Djúp B-frumu- og plasmafrumutæmingMarktæk og varanleg lækkun á AchRAb og heildarfjölda B-eitilfrumna.
• Bætt klínísk stigVeruleg aukning í megindlegri vöðvaslensfárslækkun (QMG) og athöfnum daglegs lífs (ADL).
• Hagstæð öryggisupplýsingarVel þolað án þess að frumuboðefni losuðust eða taugaeituráhrif hafi sést hjá meðhöndluðum tilfellum.
• Möguleiki á langtíma bataMinnkar eða útilokar þörfina fyrir langvarandi ónæmisbælingu.
• Sérsniðið og nákvæmtNotar eigin frumur sjúklingsins, sem lágmarkar höfnunarhættu.

1. Hvítblæðisfrumnun– Söfnun T-frumna sjúklingsins með útlægri blóðskilun.
2. Erfðatækni– T-frumur eru breyttar til að tjá CD19 og BCMA CAR og ræktaðar í GMP-aðstöðu.
3. Meðferð (ef þörf krefur)– Stutt eitilfrumueyðing til að hámarka CAR-T ígræðslu.
4. CAR-T innrennsli– Ein innrennsli í bláæð af CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1×10⁶/kg).
5. Eftirlit og eftirfylgni– Reglulegt mat á CAR-T útbreiðslu, AchRAb gildum, B-frumufjölda, QMG/ADL stigum og líffærastarfsemi í allt að 12+ mánuði.

• Nýstárleg tvíþætt CD19/BCMA CAR-T vettvangur sem er sérstaklega hannaður fyrir sjálfsofnæmissjúkdóma.
• Framleiðsla á GMP í heimsklassa og reynslumikið teymi með sérþekkingu á bæði blóðsjúkdómum og þrálátum sjálfsofnæmissjúkdómum.
• Alhliða alþjóðlegur sjúklingastuðningur: fjöltyngd samræming, flugvallarrúta, gisting og langtíma eftirfylgni.
• Sannað ferli í CAR-T meðferð við sjálfsofnæmissjúkdómum (þar á meðal SLE) og sérsniðinni meðferðaráætlun.
• Heildarmeðferð, allt frá mati fyrir meðferð til eftirlits eftir innrennsli.