Миастения Грависын (MG) CAR-T эмчилгээ
Тойм
Миастения Гравис (MG) нь мэдрэл ба булчингийн хоорондох холбоог алдагдуулж, хэлбэлзэлтэй сулрал, птоз, дисфаги, хүнд тохиолдолд амь насанд аюултай амьсгалын дутагдалд хүргэдэг аутоэсрэгбие (голчлон ацетилхолины рецепторын эсрэгбие, AchRAb)-аас үүдэлтэй архаг аутоиммун мэдрэлийн булчингийн эмгэг юм. Уламжлалт дархлаа дарангуйлагч, IVIG, FcRn дарангуйлагч, комплемент дарангуйлагч үр дүнгүй болсон тэсвэртэй MG-тэй өвчтөнүүдийн хувьд эмчилгээний сонголт хязгаарлагдмал хэвээр байна.
BIOOCUS-ийн хос зорилтот CD19/BCMA CAR-T эмчилгээ нь эмгэг төрүүлэгч В эсүүд болон аутоэсрэгбие үүсгэдэг плазмын эсүүдийг нарийн устгадаг, эмчлэхэд хэцүү MG-ийн гүн бөгөөд удаан хугацааны ремиссия хийх боломжийг олгодог аутологийн эсийн эмчилгээг илэрхийлдэг.
MG-ийн CAR-T эмчилгээ гэж юу вэ?
MG-ийн CAR-T эмчилгээ нь өвчтөний өөрийн Т эсүүдийг CD19 (В эсүүд дээр) болон BCMA (плазмын эсүүд дээр) хоёуланг нь чиглүүлсэн химер антиген рецептор (CARs)-ыг илэрхийлэх зорилгоор генетикийн хувьд инженерчлэлээр боловсруулсан дэвшилтэт, хувь хүнд тохирсон дархлаа эмчилгээ юм. Лабораторид өргөжүүлсний дараа эдгээр хос зорилтот CAR-T эсүүдийг өвчтөнд буцааж оруулж, MG-ийг хөдөлгөдөг автореактив дархлааны эсүүдийг сонгомол байдлаар сулруулж, улмаар AchRAb-ийн түвшинг бууруулж, мэдрэлийн булчингийн үйл ажиллагааг сэргээдэг.
Энэхүү хос зорилтот арга нь аутоиммун хариу урвалын эсийн болон хошин шогийн бүрэлдэхүүн хэсгүүдийг хоёуланг нь авч үздэг бөгөөд нэг зорилтот эсвэл уламжлалт эмчилгээтэй харьцуулахад дархлааны системийг илүү цогц байдлаар дахин тохируулах боломжийг олгодог.
MG-ийн CAR-T эмчилгээний гол давуу талууд
- Шинж тэмдгийн хурдан бөгөөд тогтвортой сайжралтБулчингийн ядаргаа, птоз, диплопия, дизартриа, мөчний сулрал мэдэгдэхүйц буурдаг.
- В эс болон плазмын эсийн гүн хомсдолAchRAb болон нийт В-лимфоцитын тоо мэдэгдэхүйц бөгөөд удаан хугацаанд буурсан.
- Клиникийн оноо сайжирсанТоон миастения гравис (QMG) болон өдөр тутмын амьдралын үйл ажиллагаа (ADL)-ийн онооны мэдэгдэхүйц өсөлт.
- Аюулгүй байдлын таатай профайлЭмчилгээний үед цитокин ялгаруулах хам шинж (CRS) эсвэл мэдрэлийн хордлого ажиглагдаагүй, сайн тэсвэрлэдэг.
- Урт хугацааны намдаах боломж: Архаг дархлаа дарангуйлах хэрэгцээг бууруулдаг эсвэл арилгадаг.
- Хувь хүнд тохирсон, нарийн: Өвчтөний өөрийн эсийг ашиглан татгалзах эрсдлийг бууруулдаг.
Эмчилгээний үйл явц
- Лейкаферез– Захын цусны аферезээр дамжуулан өвчтөний Т эсүүдийг цуглуулах.
- Генийн инженерчлэл– Т эсүүдийг CD19 болон BCMA CAR-г илэрхийлэхээр өөрчилж, GMP байгууламжуудад өргөжүүлсэн.
- Агааржуулалт (шаардлагатай бол)– CAR-T залгаасыг оновчтой болгохын тулд лимфоцитын богино хугацааны дефолт.
- CAR-T дусаах– CD19 CAR-T (0.5×10⁶/кг) + BCMA CAR-T (1×10⁶/кг)-ийг нэг удаагийн судсаар дуслаар тарина.
- Хяналт ба хяналт– CAR-T тэлэлт, AchRAb түвшин, В эсийн тоо, QMG/ADL оноо, эрхтний үйл ажиллагааг 12+ сар хүртэл тогтмол үнэлнэ.
Яагаад MG-д зориулсан BIOOCUS-ийн CAR-T эмчилгээг сонгох ёстой вэ?
- Аутоиммун өвчнийг эмчлэхэд тусгайлан оновчтой болгосон, хос зорилтот CD19/BCMA CAR-T платформ.
- Дэлхийн хэмжээний GMP үйлдвэрлэл, цусны хорт хавдар болон тэсвэртэй аутоиммун өвчний аль алиных нь чиглэлээр мэргэшсэн туршлагатай дархлаа эмчилгээний баг.
- Олон улсын цогц өвчтөний дэмжлэг: олон хэлний зохицуулалт, нисэх онгоцны буудлын шилжүүлэг, байр, урт хугацааны хяналт.
- Аутоиммун эмгэг (SLE орно) болон хувь хүнд тохирсон эмчилгээний төлөвлөлтийн CAR-T-ийн батлагдсан туршлага.
- Эмчилгээний өмнөх үнэлгээнээс эхлээд дусаах дараах хяналт хүртэлх бүрэн хэмжээний тусламж үйлчилгээ.
Өвчтөний кейс судалгааны онцлох үйл явдал: Галд тэсвэртэй MG-тэй 20 настай эмэгтэй (LYN)
Өвчтөний түүх
- Халдваргүй миастения гравис (CNGIIIa, AchRAb-эерэг) болон мэс заслын дараах В3 хэлбэрийн тимома/тимусын гиперплази гэж оношлогдсон.
- Хавсарсан өвчин: ясны сийрэгжилт, дунд чөмөгний толгойн хоёр талын хэсэг болон зүүн талын проксимал шилбэний судасны бус үхжил, төмрийн дутагдлын цус багадалт.
- Олон шатлалт эмчилгээ амжилтгүй болсон (2019–2025): өндөр тунтай стероидууд + азатиоприн → такролимус → циклоспорин, давтан судсаар тарих, эфгартигимод, экулизумаб + телитацицепт, ритуксимаб (500 мг, үр дүнгүй).
CAR-T эмчилгээ
- 2025 оны 11-р сар: CAR-T протоколыг эхлүүлсэн; циклоспорины хэрэглээг түр зогсоосон.
- 2025 оны 12-р сарын 1: Захын цусан дахь мононуклеар эсийн цуглуулга.
- 2025 оны 12-р сарын 15: CD19 CAR-T (0.5×10⁶/кг) + BCMA CAR-T (1×10⁶/кг)-ийг дуслаар тарина.
- Сөрөг үйл явдал байхгүй дусаах дараа ажиглагдсан.
Эмчилгээний дараах үр дүн (2026 оны 3-р сарын байдлаар)
- CAR-T өргөтгөл: D10 дээр CD19 CAR-T оргил үед (7.62%, 4.622×10⁷/L) болон D10 дээр BCMA CAR-T (17.17%, 1.0414×10⁸/L) хурдацтай in vivo тэлэлт; 3-р сарын турш тогтвортой илрүүлэлт.
- Лабораторийн сайжруулалт:
- AchRAb түвшин болон нийт В-лимфоцитын тоо мэдэгдэхүйц буурсан.
- Цусны тоолол, элэг, бөөрний үйл ажиллагаа тогтворжсон.
- Иммуноглобулины түвшинг хянаж байна (В эсийн хомсдолоос болж түр зуурын өөрчлөлтүүд хүлээгдэж байна).
- Клиникийн онооQMG болон ADL оноо мэдэгдэхүйц сайжирсан нь булчингийн сулрал буурч, өдөр тутмын үйл ажиллагаа сайжирсантай холбоотой.
- Шинж тэмдгийн намдаалтХарааны хоёр талт байдал, нүүрний хөшүүн байдал, дизартри болон мөчний ядаргаа намжих эсвэл мэдэгдэхүйц сайжирна.
Submit An Free Inquiry
Our medical team will make an evaluation for you, based on the information you provided. This procedure is free of charge.