Terapia CAR-T para a miastenia gravis (MG)

A miastenia gravis (MG) é un trastorno neuromuscular autoinmune crónico causado por autoanticorpos (principalmente anticorpos antireceptores da acetilcolina, AchRAb) que dificultan a comunicación entre os nervios e os músculos, o que provoca debilidade fluctuante, ptose, disfaxia e, en casos graves, insuficiencia respiratoria potencialmente mortal. Para os pacientes con MG refractaria que non responden aos inmunosupresores convencionais, IVIG, inhibidores de FcRn e inhibidores do complemento, as opcións de tratamento seguen sendo limitadas.

A terapia CAR-T CD19/BCMA de dobre diana de BIOOCUS representa unha terapia celular autóloga innovadora que elimina con precisión as células B patóxenas e as células plasmáticas responsables da produción de autoanticorpos, o que ofrece o potencial dunha remisión profunda e duradeira na MG difícil de tratar.

A terapia CAR-T para a MG é unha inmunoterapia avanzada e personalizada na que as propias células T dun paciente son modificadas xeneticamente para expresar receptores de antíxenos quiméricos (CAR) dirixidos tanto a CD19 (nas células B) como a BCMA (nas células plasmáticas). Despois da expansión no laboratorio, estas células CAR-T de dobre diana son infundidas de novo ao paciente, onde esgotan selectivamente as células inmunitarias autorreactivas que impulsan a MG, reducindo así os niveis de AchRAb e restaurando a función neuromuscular.

Esta abordaxe de dobre obxectivo aborda tanto os compoñentes celulares como humorais da resposta autoinmune, proporcionando un reinicio máis completo do sistema inmunitario en comparación coas terapias tradicionais ou de obxectivo único.

• Mellora rápida e sostida dos síntomasRedución significativa da fatiga muscular, ptose, diplopía, disartria e debilidade das extremidades.
• Depleción profunda de células B e plasmocitosDiminución marcada e duradeira das contagens de AchRAb e de linfocitos B totais.
• Melloras nas puntuacións clínicasMelloras substanciais nas puntuacións de Miastenia Gravis Cuantitativa (QMG) e Actividades da Vida Diaria (AVD).
• Perfil de seguridade favorableBen tolerado, sen observación de síndrome de liberación de citocinas (SRC) nin neurotoxicidade nos casos tratados.
• Potencial de remisión a longo prazoReduce ou elimina a necesidade de inmunosupresión crónica.
• Personalizado e precisoEmprega as células do propio paciente, minimizando o risco de rexeitamento.

1. Leucoférese– Recollida das células T do paciente mediante aférese de sangue periférico.
2. Enxeñaría xenética– As células T modifícanse para expresar os CAR CD19 e BCMA e expándense en instalacións GMP.
3. Acondicionamento (se é necesario)– Linfodepleción breve para optimizar o enxerto de CAR-T.
4. Infusión de CAR-T– Infusión intravenosa única de CAR-T CD19 (0,5×10⁶/kg) + CAR-T BCMA (1×10⁶/kg).
5. Monitorización e seguimento– Avaliación regular da expansión de CAR-T, niveis de AchRAb, contaxe de linfocitos B, puntuacións QMG/ADL e función orgánica durante un máximo de 12 meses ou máis.

• Plataforma CAR-T CD19/BCMA de dobre diana de vangarda optimizada especificamente para enfermidades autoinmunes.
• Fabricación con GMP de clase mundial e equipo de inmunoterapia experimentado con experiencia tanto en neoplasias hematolóxicas como en doenzas autoinmunes refractarias.
• Apoio integral a pacientes internacionais: coordinación multilingüe, traslado ao aeroporto, aloxamento e seguimento a longo prazo.
• Traxectoria probada en CAR-T para trastornos autoinmunes (incluído o LES) e planificación de tratamento personalizada.
• Atención integral desde a avaliación previa ao tratamento ata a monitorización posterior á infusión.