Terapia CAR-T pentru miastenia gravis (MG)

Miastenia gravis (MG) este o afecțiune neuromusculară autoimună cronică cauzată de autoanticorpi (în principal anticorpi anti-receptor de acetilcolină, AchRAb) care afectează comunicarea dintre nervi și mușchi, ducând la slăbiciune fluctuantă, ptoză, disfagie și, în cazuri severe, insuficiență respiratorie care pune viața în pericol. Pentru pacienții cu MG refractară care nu răspund la imunosupresoarele convenționale, IVIG, inhibitorii FcRn și inhibitorii complementului, opțiunile de tratament rămân limitate.

Terapia CAR-T cu țintă dublă CD19/BCMA de la BIOOCUS reprezintă o terapie celulară autologă inovatoare care elimină cu precizie celulele B patogene și plasmocitele responsabile de producerea de autoanticorpi, oferind potențialul unei remisii profunde și durabile în cazul MG dificil de tratat.

Terapia CAR-T pentru MG este o imunoterapie avansată, personalizată, în care propriile celule T ale pacientului sunt modificate genetic pentru a exprima receptori antigenici himerici (CAR) care vizează atât CD19 (pe celulele B), cât și BCMA (pe celulele plasmatice). După expansiunea în laborator, aceste celule CAR-T cu țintă dublă sunt reinfuzate pacientului, unde elimină selectiv celulele imune autoreactive care determină MG, reducând astfel nivelurile de AchRAb și restabilind funcția neuromusculară.

Această abordare cu țintă dublă abordează atât componentele celulare, cât și cele umorale ale răspunsului autoimun, oferind o resetare mai cuprinzătoare a sistemului imunitar în comparație cu terapiile cu țintă unică sau tradiționale.

• Ameliorare rapidă și susținută a simptomelorReducere semnificativă a oboselii musculare, ptozei, diplopiei, dizartriei și slăbiciunii membrelor.
• Depleția profundă a celulelor B și a plasmocitelorScădere marcată și persistentă a numărului total de AchRAb și a limfocitelor B.
• Scoruri clinice îmbunătățiteCreșteri substanțiale ale scorurilor Miasteniei Gravis Cantitative (QMG) și Activităților Vieții Cotidiene (ADL).
• Profil de siguranță favorabilBine tolerat, fără a se observa sindrom de eliberare de citokine (SRC) sau neurotoxicitate la cazurile tratate.
• Potențial de remisie pe termen lungReduce sau elimină necesitatea imunosupresiei cronice.
• Personalizat și precisFolosește propriile celule ale pacientului, reducând la minimum riscul de respingere.

1. Leucafereză– Colectarea celulelor T ale pacientului prin afereză din sângele periferic.
2. Inginerie genetică– Celulele T sunt modificate pentru a exprima CAR-urile CD19 și BCMA și extinse în unități GMP.
3. Condiționare (dacă este necesar)– Limfodepleție scurtă pentru optimizarea grefării CAR-T.
4. Infuzie CAR-T– Perfuzie intravenoasă unică de CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1×10⁶/kg).
5. Monitorizare și urmărire– Evaluare regulată a expansiunii CAR-T, a nivelurilor AchRAb, a numărului de celule B, a scorurilor QMG/ADL și a funcției organelor timp de până la 12+ luni.

• Platformă CAR-T CD19/BCMA cu țintă dublă de ultimă generație, optimizată special pentru bolile autoimune.
• Producție de talie mondială conform GMP și echipă cu experiență în imunoterapie, cu expertiză atât în ​​​​afecțiuni maligne hematologice, cât și în afecțiuni autoimune refractare.
• Suport cuprinzător pentru pacienți internaționali: coordonare multilingvă, transfer de la aeroport, cazare și monitorizare pe termen lung.
• Experiență dovedită în CAR-T pentru tulburări autoimune (inclusiv LES) și planificare personalizată a tratamentului.
• Îngrijire completă, de la evaluarea pretratament până la monitorizarea post-perfuzie.