- Tretmani
- Svjedočanstva
- Neuroblastom
- Čvrsti tumor
- Svjedočanstva
- TILS
- Terapija NK stanicama
- Miastenija gravis (MG)
- Akutna limfoblastna leukemija (B-ALL)
- Sistemski eritematozni lupus (SLE)
- Akutna limfoblastna leukemija (T-ALL)
- Ne-Hodgkinov limfom (NHL)
- Multipli mijelom (MM)
- Difuzni limfom velikih B-stanica
- B-limfocitna leukemija
- Mijelom
CAR-T terapija za mijasteniju gravis (MG)
Pregled
Miastenija gravis (MG) je kronični autoimuni neuromuskularni poremećaj uzrokovan autoantitijelima (prvenstveno antitijelima protiv acetilkolinskih receptora, AchRAb) koja oštećuju komunikaciju između živaca i mišića, što dovodi do fluktuirajuće slabosti, ptoze, disfagije, a u teškim slučajevima i do po život opasnog respiratornog zatajenja. Za pacijente s refraktornom MG koji ne djeluju na konvencionalne imunosupresivne lijekove, IVIG, inhibitore FcRn i inhibitore komplementa, mogućnosti liječenja ostaju ograničene.
BIOOCUS-ova dvostruko ciljana CD19/BCMA CAR-T terapija predstavlja revolucionarnu autolognu staničnu terapiju koja precizno eliminira patogene B stanice i plazma stanice odgovorne za proizvodnju autoantitijela, nudeći potencijal za duboku i trajnu remisiju kod teško liječive MG.
Što je CAR-T terapija za MG?
CAR-T terapija za MG je napredna, personalizirana imunoterapija u kojoj se pacijentove vlastite T stanice genetski modificiraju kako bi eksprimirale himerne antigenske receptore (CAR) koji ciljaju i CD19 (na B stanicama) i BCMA (na plazma stanicama). Nakon ekspanzije u laboratoriju, ove CAR-T stanice s dvostrukom metom infuzijom se vraćaju u pacijenta, gdje selektivno smanjuju autoreaktivne imunološke stanice koje potiču MG, čime se smanjuju razine AchRAb i obnavlja neuromuskularna funkcija.
Ovaj dvostruki pristup usmjeren je na stanične i humoralne komponente autoimunog odgovora, pružajući sveobuhvatnije resetiranje imunološkog sustava u usporedbi s terapijama usmjerenim na jedan cilj ili tradicionalnim terapijama.
Ključne prednosti CAR-T terapije za MG
- Brzo i trajno poboljšanje simptomaZnačajno smanjenje mišićnog umora, ptoze, diplopije, dizartrije i slabosti udova.
- Duboka deplecija B-stanica i plazma stanicaZnačajno i trajno smanjenje broja AchRAb i ukupnog broja B-limfocita.
- Poboljšani klinički rezultatiZnačajan napredak u rezultatima kvantitativne mijastenije gravis (QMG) i aktivnosti svakodnevnog života (ADL).
- Povoljan sigurnosni profilDobro podnošljivo bez sindroma oslobađanja citokina (CRS) ili neurotoksičnosti uočene u liječenim slučajevima.
- Potencijal za dugotrajnu remisijuSmanjuje ili eliminira potrebu za kroničnom imunosupresijom.
- Personalizirano i preciznoKoristi vlastite stanice pacijenta, čime se smanjuje rizik odbacivanja.
Proces liječenja
- Leukafereza– Prikupljanje pacijentovih T stanica putem periferne krvne afereze.
- Genetski inženjering– T stanice su modificirane kako bi eksprimirale CD19 i BCMA CAR te su ekspandirane u GMP objektima.
- Kondicioniranje (ako je potrebno)– Kratkotrajna limfodeplecija za optimizaciju prihvaćanja CAR-T.
- CAR-T infuzija– Jedna intravenska infuzija CD19 CAR-T (0,5 × 10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1 × 10⁶/kg).
- Praćenje i daljnje aktivnosti– Redovita procjena širenja CAR-T, razina AchRAb-a, broja B-stanica, QMG/ADL rezultata i funkcije organa do 12+ mjeseci.
Zašto odabrati BIOOCUS-ovu CAR-T terapiju za MG?
- Vrhunska dvostruko-ciljna CD19/BCMA CAR-T platforma posebno optimizirana za autoimune bolesti.
- Svjetski poznata GMP proizvodnja i iskusan tim za imunoterapiju sa stručnošću u hematološkim malignim bolestima i refraktornim autoimunim stanjima.
- Sveobuhvatna podrška međunarodnim pacijentima: višejezična koordinacija, prijevoz od/do zračne luke, smještaj i dugoročno praćenje.
- Dokazano iskustvo u CAR-T terapiji za autoimune poremećaje (uključujući SLE) i personalizirano planiranje liječenja.
- Potpuna njega od procjene prije liječenja do praćenja nakon infuzije.
Studija slučaja pacijentice Istaknuti slučaj: 20-godišnja žena (LYN) s refraktornom MG
Povijest pacijenta
- Dijagnosticirana refraktorna mijastenija gravis (CNGIIIa, AchRAb-pozitivna) i postoperativna timom/timska hiperplazija tipa B3.
- Komorbiditeti: osteoporoza, bilateralna avaskularna nekroza glave femura i lijeve proksimalne tibije, anemija uzrokovana nedostatkom željeza.
- Višestruke linije terapije nisu dale rezultate (2019. – 2025.): visoke doze steroida + azatioprin → takrolimus → ciklosporin, ponovljeni IVIG, efgartigimod, ekulizumab + telitacicept i rituksimab (500 mg, neučinkovito).
CAR-T tretman
- Studeni 2025.: Započet je CAR-T protokol; ciklosporin je pauziran.
- 1. prosinca 2025.: Prikupljanje mononuklearnih stanica periferne krvi.
- 15. prosinca 2025.: Infuzija CD19 CAR-T (0,5 × 10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1 × 10⁶/kg).
- Nema neželjenih događaja uočeno nakon infuzije.
Ishodi nakon liječenja (zaključno s ožujkom 2026.)
- Proširenje CAR-T-aBrza in vivo ekspanzija s vršnom razinom CD19 CAR-T na D10 (7,62%, 4,622 × 10⁷/L) i BCMA CAR-T na D10 (17,17%, 1,0414 × 10⁸/L); detekcija se nastavila do 3. mjeseca.
- Poboljšanja u laboratoriju:
- Značajno smanjenje razine AchRAb i ukupnog broja B-limfocita.
- Stabilna krvna slika, funkcija jetre i bubrega.
- Praćenje razine imunoglobulina (očekivane prolazne promjene zbog deplecije B-stanica).
- Klinički rezultatiZnačajno poboljšanje QMG i ADL rezultata, što odražava smanjenu mišićnu slabost i bolje svakodnevno funkcioniranje.
- Ublažavanje simptomaRezolucija ili značajno poboljšanje diplopije, ukočenosti lica, dizartrije i umora udova.
Submit An Free Inquiry
Our medical team will make an evaluation for you, based on the information you provided. This procedure is free of charge.