ການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T ສຳລັບພະຍາດ Myasthenia Gravis (MG)

ພະຍາດກ້າມຊີ້ນອ່ອນເພຍ Myasthenia Gravis (MG) ແມ່ນພະຍາດພູມຕ້ານທານຕົນເອງຊໍາເຮື້ອທີ່ເກີດຈາກພູມຕ້ານທານຕົນເອງ (ຕົ້ນຕໍແມ່ນພູມຕ້ານທານຕົວຮັບ acetylcholine, AchRAb) ທີ່ເຮັດໃຫ້ການສື່ສານລະຫວ່າງເສັ້ນປະສາດ ແລະ ກ້າມຊີ້ນບົກຜ່ອງ, ນຳໄປສູ່ອາການອ່ອນເພຍທີ່ປ່ຽນແປງ, ອາການໜັງຫົວ, ຫາຍໃຈຍາກ, ແລະ ໃນກໍລະນີຮ້າຍແຮງອາດຈະເຮັດໃຫ້ຫາຍໃຈລົ້ມເຫຼວທີ່ເປັນອັນຕະລາຍເຖິງຊີວິດ. ສຳລັບຄົນເຈັບທີ່ເປັນພະຍາດ MG ທີ່ດື້ຢາ ແລະ ບໍ່ປິ່ນປົວດ້ວຍຢາກົດພູມຕ້ານທານແບບດັ້ງເດີມ, IVIG, ຕົວຍັບຍັ້ງ FcRn, ແລະ ຕົວຍັບຍັ້ງ complement, ທາງເລືອກໃນການປິ່ນປົວຍັງມີຈຳກັດ.

ການປິ່ນປົວດ້ວຍ CD19/BCMA CAR-T ແບບສອງເປົ້າໝາຍຂອງ BIOOCUS ເປັນຕົວແທນໃຫ້ແກ່ການປິ່ນປົວຈຸລັງ autologous ທີ່ທັນສະໄໝ ເຊິ່ງກຳຈັດຈຸລັງ B ທີ່ເປັນພະຍາດ ແລະ ຈຸລັງ plasma ທີ່ຮັບຜິດຊອບຕໍ່ການຜະລິດພູມຕ້ານທານອັດຕະໂນມັດຢ່າງແນ່ນອນ, ເຊິ່ງສະເໜີທ່າແຮງສຳລັບການຫາຍດີຢ່າງເລິກເຊິ່ງ ແລະ ທົນທານໃນ MG ທີ່ປິ່ນປົວຍາກ.

ການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T ສຳລັບ MG ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍພູມຕ້ານທານທີ່ກ້າວໜ້າ ແລະ ເປັນສ່ວນບຸກຄົນ ເຊິ່ງຈຸລັງ T ຂອງຄົນເຈັບເອງໄດ້ຖືກວິສະວະກຳທາງພັນທຸກຳເພື່ອສະແດງອອກເຖິງຕົວຮັບແອນຕິເຈນ chimeric (CARs) ທີ່ແນໃສ່ທັງ CD19 (ໃນຈຸລັງ B) ແລະ BCMA (ໃນຈຸລັງ plasma). ຫຼັງຈາກການຂະຫຍາຍຕົວໃນຫ້ອງທົດລອງ, ຈຸລັງ CAR-T ເປົ້າໝາຍຄູ່ເຫຼົ່ານີ້ຈະຖືກສົ່ງກັບຄືນສູ່ຄົນເຈັບ, ບ່ອນທີ່ພວກມັນຈະຫຼຸດຜ່ອນຈຸລັງພູມຕ້ານທານທີ່ກະຕຸ້ນ MG ຢ່າງເລືອກເຟັ້ນ, ດັ່ງນັ້ນຈຶ່ງຫຼຸດຜ່ອນລະດັບ AchRAb ແລະ ຟື້ນຟູການເຮັດວຽກຂອງກ້າມຊີ້ນປະສາດ.

ວິທີການສອງເປົ້າໝາຍນີ້ແກ້ໄຂທັງອົງປະກອບຂອງເຊວ ແລະ ຮ່າງກາຍຂອງການຕອບສະໜອງຂອງພູມຕ້ານທານຕົນເອງ, ເຊິ່ງສະໜອງການຕັ້ງຄ່າລະບົບພູມຕ້ານທານຄືນໃໝ່ທີ່ສົມບູນແບບກວ່າເມື່ອທຽບກັບການປິ່ນປົວແບບເປົ້າໝາຍດຽວ ຫຼື ການປິ່ນປົວແບບດັ້ງເດີມ.

• ອາການດີຂຶ້ນໄວ ແລະ ຍືນຍົງ: ຫຼຸດຜ່ອນອາການເມື່ອຍລ້າຂອງກ້າມຊີ້ນ, ອາການໜັງຫົວ, ອາການງ້ວງຊຶມ, ອາການປວດຂໍ້, ແລະ ແຂນຂາອ່ອນເພຍລົງຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ.
• ການຫຼຸດລົງຂອງຈຸລັງ B ແລະຈຸລັງ plasma ຢ່າງເລິກເຊິ່ງການຫຼຸດລົງຢ່າງເຫັນໄດ້ຊັດ ແລະ ຍືນຍົງຂອງຈຳນວນ AchRAb ແລະ ຈຳນວນ B-lymphocyte ທັງໝົດ.
• ຄະແນນທາງດ້ານຄລີນິກທີ່ດີຂຶ້ນຄະແນນຂອງພະຍາດ Myasthenia Gravis (QMG) ແລະ ຄະແນນກິດຈະກຳປະຈຳວັນ (ADL) ເພີ່ມຂຶ້ນຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ.
• ໂປຣໄຟລ໌ຄວາມປອດໄພທີ່ເອື້ອອຳນວຍ: ທົນທານຕໍ່ໄດ້ດີໂດຍບໍ່ມີໂຣກການປ່ອຍ cytokine (CRS) ຫຼື ຄວາມເປັນພິດຕໍ່ລະບົບປະສາດທີ່ສັງເກດເຫັນໃນກໍລະນີທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວ.
• ທ່າແຮງສຳລັບການບັນເທົາອາການໃນໄລຍະຍາວຫຼຸດຜ່ອນ ຫຼື ກຳຈັດຄວາມຕ້ອງການໃນການສະກັດກັ້ນພູມຕ້ານທານຊຳເຮື້ອ.
• ປັບແຕ່ງສ່ວນຕົວ ແລະ ຊັດເຈນໃຊ້ຈຸລັງຂອງຄົນເຈັບເອງ, ຫຼຸດຜ່ອນຄວາມສ່ຽງໃນການຖືກປະຕິເສດ.

1. ການຫຼຸລູກດ້ວຍເລືອດ- ການເກັບກຳຈຸລັງ T ຂອງຄົນເຈັບຜ່ານການແຍກຈຸລັງດ້ວຍເລືອດສ່ວນນອກ.
2. ວິສະວະກຳພັນທຸກຳ- ຈຸລັງ T ຖືກດັດແປງເພື່ອສະແດງອອກ CD19 ແລະ BCMA CARs ແລະ ຂະຫຍາຍຢູ່ໃນສະຖານທີ່ GMP.
3. ການປັບສະພາບຮ່າງກາຍ (ຖ້າຈຳເປັນ)- ການຜ່າຕັດຕ່ອມນ້ຳເຫຼືອງໄລຍະສັ້ນໆເພື່ອເພີ່ມປະສິດທິພາບການຕໍ່ເຊື່ອມ CAR-T.
4. ການສັກ CAR-T– ການສັກ CD19 CAR-T ເຂົ້າເສັ້ນເລືອດດຳຄັ້ງດຽວ (0.5×10⁶/ກກ) + BCMA CAR-T (1×10⁶/ກກ).
5. ການຕິດຕາມກວດກາ ແລະ ການຕິດຕາມຜົນ- ການປະເມີນການຂະຫຍາຍຕົວຂອງ CAR-T, ລະດັບ AchRAb, ຈຳນວນຈຸລັງ B, ຄະແນນ QMG/ADL, ແລະ ການເຮັດວຽກຂອງອະໄວຍະວະເປັນປະຈຳເປັນເວລາສູງສຸດ 12+ ເດືອນ.

• ແພລດຟອມ CD19/BCMA CAR-T ຄູ່ເປົ້າໝາຍທີ່ທັນສະໄໝ ໄດ້ຮັບການປັບປຸງໃຫ້ດີທີ່ສຸດໂດຍສະເພາະສຳລັບພະຍາດພູມຕ້ານທານຕົນເອງ.
• ທີມງານຜະລິດ GMP ລະດັບໂລກ ແລະ ທີມງານປິ່ນປົວດ້ວຍພູມຕ້ານທານທີ່ມີປະສົບການ ມີຄວາມຊ່ຽວຊານທັງໃນພະຍາດມະເຮັງເລືອດ ແລະ ພະຍາດພູມຕ້ານທານໂຕເອງທີ່ດື້ຢາ.
• ການສະໜັບສະໜູນຄົນເຈັບສາກົນຢ່າງຄົບຖ້ວນ: ການປະສານງານຫຼາຍພາສາ, ການຂົນສົ່ງສະໜາມບິນ, ທີ່ພັກ, ແລະ ການຕິດຕາມໄລຍະຍາວ.
• ປະຫວັດການປະຕິບັດທີ່ພິສູດແລ້ວໃນ CAR-T ສຳລັບພະຍາດພູມຕ້ານທານຕົນເອງ (ລວມທັງ SLE) ແລະ ການວາງແຜນການປິ່ນປົວສ່ວນບຸກຄົນ.
• ການດູແລແບບຄົບວົງຈອນຕັ້ງແຕ່ການປະເມີນຜົນກ່ອນການປິ່ນປົວຈົນເຖິງການຕິດຕາມຫຼັງການສັກຢາ.