CAR-T терапија за мијастенија гравис (MG)

Мијастенија гравис (МГ) е хронично автоимуно невромускулно нарушување предизвикано од автоантитела (првенствено антитела против ацетилхолинските рецептори, AchRAb) кои ја нарушуваат комуникацијата помеѓу нервите и мускулите, што доведува до флуктуирачка слабост, птоза, дисфагија, а во тешки случаи и животозагрозувачка респираторна инсуфициенција. За пациенти со рефракторна МГ кои не успеваат да лекуваат конвенционални имуносупресиви, IVIG, FcRn инхибитори и инхибитори на комплементот, опциите за третман остануваат ограничени.

Двојно-целната CD19/BCMA CAR-T терапија на BIOOCUS претставува револуционерна автологна клеточна терапија која прецизно ги елиминира патогените Б-клетки и плазма клетките одговорни за производство на автоантитела, нудејќи потенцијал за длабока и трајна ремисија кај тешко лекувачка МГ.

CAR-T терапијата за MG е ​​напредна, персонализирана имунотерапија во која сопствените Т-клетки на пациентот се генетски модифицирани за да експресираат химерни антигенски рецептори (CAR) насочени и кон CD19 (на Б-клетките) и кон BCMA (на плазма клетките). По експанзијата во лабораторијата, овие CAR-T клетки со двојна цел се враќаат во пациентот, каде што селективно ги осиромашуваат автореактивните имунолошки клетки кои го поттикнуваат MG, со што се намалуваат нивоата на AchRAb и се обновува невромускулната функција.

Овој пристап со двојна цел се однесува и на клеточните и на хуморалните компоненти на автоимуниот одговор, обезбедувајќи посеопфатно ресетирање на имунолошкиот систем во споредба со терапиите со една цел или традиционалните терапии.

• Брзо и трајно подобрување на симптомитеЗначително намалување на мускулниот замор, птоза, диплопија, дизартрија и слабост на екстремитетите.
• Длабока деплеција на Б-клетките и плазма-клеткитеЗначително и трајно намалување на бројот на AchRAb и вкупниот број на Б-лимфоцити.
• Подобрени клинички резултатиЗначителни подобрувања во резултатите од квантитативната мијастенија гравис (QMG) и активностите од секојдневниот живот (ADL).
• Поволен безбедносен профилДобро се толерира, без синдром на ослободување на цитокини (CRS) или невротоксичност забележана кај третираните случаи.
• Потенцијал за долготрајна ремисијаЈа намалува или елиминира потребата од хронична имуносупресија.
• Персонализирано и прецизноГи користи сопствените клетки на пациентот, со што се минимизира ризикот од отфрлање.

1. Леукафереза– Собирање на Т-клетките од пациентот преку периферна афереза ​​на крв.
2. Генетски инженеринг– Т-клетките се модифицирани за да ги експресираат CD19 и BCMA CARs и се прошируваат во GMP објекти.
3. Кондиционирање (доколку е потребно)– Кратка лимфодеплеција за оптимизирање на CAR-T графтот.
4. CAR-T инфузија– Еднократна интравенска инфузија на CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1×10⁶/kg).
5. Мониторинг и следење– Редовна проценка на експанзијата на CAR-T, нивоата на AchRAb, бројот на Б-клетки, QMG/ADL резултатите и функцијата на органите до 12+ месеци.

• Најсовремена двоцелна CD19/BCMA CAR-T платформа, специјално оптимизирана за автоимуни заболувања.
• Производство на GMP од светска класа и искусен тим за имунотерапија со експертиза и во хематолошки малигни тумори и во рефракторни автоимуни состојби.
• Сеопфатна меѓународна поддршка за пациенти: повеќејазична координација, трансфер од аеродром, сместување и долгорочно следење.
• Докажана евиденција во CAR-T за автоимуни нарушувања (вклучувајќи SLE) и персонализирано планирање на третманот.
• Целосен спектар на нега, од евалуација пред третманот до мониторинг по инфузијата.