მიასთენია გრავისის (MG) CAR-T თერაპია

მიასთენია გრავისი (MG) არის ქრონიკული აუტოიმუნური ნერვ-კუნთოვანი დაავადება, რომელიც გამოწვეულია აუტოანტისხეულებით (ძირითადად აცეტილქოლინის რეცეპტორების საწინააღმდეგო ანტისხეულებით, AchRAb), რომლებიც არღვევენ ნერვებსა და კუნთებს შორის კომუნიკაციას, რაც იწვევს მერყევ სისუსტეს, ფტოზს, დისფაგიას და მძიმე შემთხვევებში სიცოცხლისთვის საშიშ სუნთქვის უკმარისობას. რეფრაქტერული MG-ის მქონე პაციენტებისთვის, რომელთა მკურნალობაც უშედეგოა ჩვეულებრივი იმუნოსუპრესანტებით, ინტრავენური იმუნოგლობულინებით, FcRn ინჰიბიტორებით და კომპლემენტის ინჰიბიტორებით, მკურნალობის ვარიანტები კვლავ შეზღუდულია.

BIOOCUS-ის ორმაგი სამიზნე CD19/BCMA CAR-T თერაპია წარმოადგენს აუტოლოგიური უჯრედული თერაპიის რევოლუციურ მეთოდს, რომელიც ზუსტად ანეიტრალებს პათოგენურ B უჯრედებს და აუტოანტისხეულების წარმოებაზე პასუხისმგებელ პლაზმურ უჯრედებს, რაც უზრუნველყოფს ღრმა და ხანგრძლივი რემისიის პოტენციალს რთულად სამკურნალო MG-ს დროს.

მიკროგლიკემიის CAR-T თერაპია არის მოწინავე, პერსონალიზებული იმუნოთერაპია, რომლის დროსაც პაციენტის საკუთარი T უჯრედები გენმოდიფიცირდება ისე, რომ გამოხატონ ქიმერული ანტიგენური რეცეპტორები (CAR), რომლებიც მიზნად ისახავენ როგორც CD19-ს (B უჯრედებზე), ასევე BCMA-ს (პლაზმურ უჯრედებზე). ლაბორატორიაში გაფართოების შემდეგ, ეს ორმაგი სამიზნე CAR-T უჯრედები უბრუნდება პაციენტს, სადაც ისინი შერჩევით ამცირებენ მიკროგლიკემიის გამომწვევ აუტორეაქტიულ იმუნურ უჯრედებს, რითაც ამცირებენ AchRAb-ის დონეს და აღადგენენ ნერვკუნთოვან ფუნქციას.

ეს ორმაგი სამიზნე მიდგომა მიმართულია აუტოიმუნური პასუხის როგორც უჯრედულ, ასევე ჰუმორულ კომპონენტებზე, რაც უზრუნველყოფს იმუნური სისტემის უფრო ყოვლისმომცველ გადატვირთვას ერთმიზნობრივ ან ტრადიციულ თერაპიებთან შედარებით.

• სიმპტომების სწრაფი და მდგრადი გაუმჯობესებაკუნთების დაღლილობის, ფტოზის, დიპლოპიის, დიზართრიის და კიდურების სისუსტის მნიშვნელოვანი შემცირება.
• B-უჯრედებისა და პლაზმური უჯრედების ღრმა გამოფიტვაAchRAb-ის და B-ლიმფოციტების საერთო რაოდენობის მკვეთრი და ხანგრძლივი შემცირება.
• გაუმჯობესებული კლინიკური ქულებიმიასთენია გრავისის რაოდენობრივი (QMG) და ყოველდღიური ცხოვრების აქტივობების (ADL) ქულების მნიშვნელოვანი ზრდა.
• ხელსაყრელი უსაფრთხოების პროფილიკარგად ასატანი, ნამკურნალებ შემთხვევებში ციტოკინების გამოთავისუფლების სინდრომის (CRS) ან ნეიროტოქსიკურობის არარსებობის შემთხვევაში.
• ხანგრძლივი რემისიის პოტენციალიამცირებს ან გამორიცხავს ქრონიკული იმუნოსუპრესიის საჭიროებას.
• პერსონალიზებული და ზუსტიიყენებს პაციენტის საკუთარ უჯრედებს, რაც მინიმუმამდე ამცირებს უარყოფის რისკს.

1. ლეიკაფერეზი– პაციენტის T უჯრედების შეგროვება პერიფერიული სისხლის აფერეზის გზით.
2. გენეტიკური ინჟინერია– T უჯრედები მოდიფიცირებულია CD19 და BCMA CAR-ების გამოსახატავად და გაფართოვებულია GMP დაწესებულებებში.
3. კონდიცირება (საჭიროების შემთხვევაში)– ხანმოკლე ლიმფოდეპლეცია CAR-T ტრანსპლანტატის ოპტიმიზაციისთვის.
4. CAR-T ინფუზია– CD19 CAR-T-ს (0.5×10⁶/კგ) + BCMA CAR-T-ს (1×10⁶/კგ) ერთჯერადი ინტრავენური ინფუზია.
5. მონიტორინგი და შემდგომი ქმედებები– CAR-T გაფართოების, AchRAb-ის დონის, B-უჯრედების რაოდენობის, QMG/ADL ქულების და ორგანოების ფუნქციის რეგულარული შეფასება 12+ თვემდე განმავლობაში.

• უახლესი ორმაგი სამიზნე CD19/BCMA CAR-T პლატფორმა, სპეციალურად ოპტიმიზირებული აუტოიმუნური დაავადებებისთვის.
• მსოფლიო დონის GMP წარმოებისა და გამოცდილი იმუნოთერაპიის გუნდი, რომელსაც აქვს ექსპერტიზა როგორც ჰემატოლოგიური ავთვისებიანი სიმსივნეების, ასევე რეფრაქტერული აუტოიმუნური დაავადებების მკურნალობაში.
• ყოვლისმომცველი საერთაშორისო პაციენტების მხარდაჭერა: მრავალენოვანი კოორდინაცია, აეროპორტში ტრანსფერი, განთავსება და გრძელვადიანი დაკვირვება.
• დადასტურებული გამოცდილება აუტოიმუნური დაავადებების (მათ შორის, სისტემური წითელი მგლურას) CAR-T-ის და პერსონალიზებული მკურნალობის დაგეგმვის მიმართულებით.
• სრული სპექტრის მოვლა, მკურნალობამდელი შეფასებიდან ინფუზიის შემდგომ მონიტორინგამდე.