ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემია და თალასემია

BIOOCUS-ის საერთაშორისო სამკურნალო ცენტრში, ჩვენ ვამაყობთ წარმოგიდგენთ ჰემო-ცელ, რევოლუციური გენური თერაპია, რომელიც ახალ იმედს სთავაზობს პაციენტებს, რომლებიც... ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემია (SCD) და ტრანსფუზიაზე დამოკიდებული თალასემია (TDT)Hemo-cel შექმნილია ამ მდგომარეობების გამომწვევი მიზეზის აღმოსაფხვრელად და ერთჯერადი მკურნალობის საშუალებით პოტენციურ განკურნებას გვთავაზობს.

რა არის ჰემო-ცელი?

ჰემო-სელი წარმოადგენს მოწინავე თერაპიას, რომელიც იყენებს პაციენტის საკუთარ ჰემატოპოეტურ ღეროვან და წინამორბედ უჯრედებს (HSPC), რომლებიც გენეტიკურად მოდიფიცირებულია ჯანსაღი ჰემოგლობინის წარმოსაქმნელად. სისხლის დაავადების გამომწვევი დეფექტური გენის კორექციით, ჰემო-სელს შეუძლია მნიშვნელოვნად გააუმჯობესოს პაციენტების ცხოვრება, პოტენციურად აღმოფხვრას რეგულარული სისხლის გადასხმის საჭიროება და შესთავაზოს მას მთელი ცხოვრების მანძილზე გამოსავლის მინიჭება.

როგორ მუშაობს ჰემო-ცელი?

მკურნალობის პროცესი იწყება პაციენტის სისხლიდან HSPC-ების შეგროვებით. შემდეგ ეს უჯრედები გამრავლდება სხეულის გარეთ ლენტივირუსული ვექტორის გამოყენებით, რომელიც შეჰყავს მოდიფიცირებულ β-გლობინის გენს. მას შემდეგ, რაც უჯრედები მზად იქნება, ისინი ხელახლა შეჰყავთ პაციენტში, სადაც ისინი იწყებენ ჯანსაღი სისხლის წითელი უჯრედების გენერირებას, რომლებსაც შეუძლიათ ფუნქციური ჰემოგლობინის წარმოება. ეს პროცესი აღადგენს ბალანსს α-გლობინსა და β-გლობინის ჯაჭვებს შორის სისხლში, ეფექტურად ამცირებს ანემიის სიმპტომებს და საშუალებას აძლევს პაციენტს მიაღწიოს... ტრანსფუზიის დამოუკიდებლობა.

დადასტურებული შედეგები

Hemo-cel-ის კლინიკურმა კვლევებმა აჩვენა შესანიშნავი წარმატება:

• პაციენტების 100% კლინიკური კვლევის ფარგლებში მათ ძვლის ტვინის წარმატებით ჩანერგვა შეძლეს.
• პაციენტების უმეტესობა გახდა ტრანსფუზიისგან დამოუკიდებელი თერაპიის დასრულებიდან რამდენიმე კვირაში.
• ერთი პაციენტი თითქმის უკვე სისხლის გადასხმის გარეშეა. ოთხი წელი რაიმე მნიშვნელოვანი გვერდითი მოვლენების გარეშე.
• თერაპია ასევე ხელს უწყობს რკინით გადატვირთვის შემსუბუქებას, რაც ხშირი გართულებაა TDT პაციენტებში, რომლებიც რეგულარულად იტარებენ სისხლის გადასხმას.

უფრო უსაფრთხო ალტერნატივა

ტრადიციული მკურნალობისგან განსხვავებით, როგორიცაა ჰემატოპოეტური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაცია (HSCT), რომელიც მოითხოვს დონორის შესაბამისობას და შეიცავს ისეთ რისკებს, როგორიცაა ტრანსპლანტატი მასპინძლის წინააღმდეგ დაავადება (GVHD), Hemo-cel იყენებს პაციენტის საკუთარ უჯრედებს, ამ გართულებების თავიდან აცილება. ეს მკურნალობას უფრო უსაფრთხო და უფრო ხელმისაწვდომი პაციენტების უფრო ფართო სპექტრისთვის, ხანგრძლივი იმუნოსუპრესიული თერაპიის საჭიროების გარეშე.

ჩვენი გლობალური გაფართოება

ჩინეთში მნიშვნელოვანი წარმატების მიღწევის შემდეგ, ჩვენ ახლა ვაფართოებთ Hemo-cel-ის ხელმისაწვდომობას გლობალურად. კლინიკური პარტნიორობით საუდის არაბეთი, ტაილანდი, მალაიზიადა სხვა მრავალი, ჩვენ ვალდებულნი ვართ, ეს ინოვაციური მკურნალობა მთელი მსოფლიოს პაციენტებისთვის ხელმისაწვდომი გავხადოთ.

მომავალი სისხლის გადასხმის გარეშე

ჰემო-სელი იმედისმომცემ მომავალს სთავაზობს მოუსვენარი სისხლის გადასხმის და ბეტა-თალასემიის მქონე ადამიანებს. წარმოიდგინეთ ცხოვრება მუდმივი სისხლის გადასხმის გარეშე, მუდმივი განკურნების პოტენციალით. BIOOCUS-ში ჩვენ ვალდებულნი ვართ, ეს ხედვა რეალობად ვაქციოთ ისეთი უახლესი გენური თერაპიის გადაწყვეტილებების მეშვეობით, როგორიცაა ჰემო-სელი.

დაგვიკავშირდით დღესვე, რომ მეტი გაიგოთ იმის შესახებ, თუ როგორ შეუძლია Hemo-cel-ს შეცვალოს თქვენი მკურნალობის გზა და შემოგთავაზოთ უფრო ნათელი და ჯანსაღი მომავალი.