Srpastocelična anemija in talasemija

V mednarodnem centru za zdravljenje BIOOCUS vam s ponosom predstavljamo Hemo-cel, prelomna genska terapija, ki ponuja novo upanje za bolnike, ki trpijo zaradi srpastocelična anemija (SCD) in transfuzijsko odvisna talasemija (TDT)Zdravilo Hemo-cel je zasnovano tako, da obravnava osnovni vzrok teh stanj in ponuja možnost ozdravitve z enkratnim zdravljenjem.

Kaj je Hemo-cel?

Hemo-cel je napredna terapija, ki uporablja bolnikove lastne hematopoetske matične in progenitorske celice (HSPC), ki so gensko spremenjene za proizvodnjo zdravega hemoglobina. Z odpravo okvarjenega gena, odgovornega za krvno bolezen, lahko Hemo-cel dramatično izboljša bolnikova življenja, saj lahko odpravi potrebo po rednih transfuzijah krvi in ​​ponudi vseživljenjsko rešitev.

Kako deluje Hemo-cel?

Postopek zdravljenja se začne z odvzemom HSPC iz bolnikove krvi. Te celice se nato zunaj telesa razmnožujejo z lentivirusnim vektorjem, ki vnese spremenjen gen β-globina. Ko so celice pripravljene, se ponovno vnesejo v bolnika, kjer začnejo proizvajati zdrave rdeče krvničke, sposobne proizvajati funkcionalni hemoglobin. Ta postopek obnovi ravnovesje med verigami α-globina in β-globina v krvi, kar učinkovito zmanjša simptome anemije in bolniku omogoči doseganje neodvisnost od transfuzije.

Dokazani rezultati

Klinična preskušanja zdravila Hemo-cel so pokazala izjemen uspeh:

• 100 % bolnikov v preskušanju dosegli uspešno presaditev kostnega mozga.
• Večina pacientov je postala neodvisen od transfuzije v nekaj tednih po terapiji.
• En pacient je bil skoraj brez transfuzije štiri leta brez kakršnih koli pomembnih stranskih učinkov.
• Terapija pomaga tudi ublažiti preobremenitev z železom, kar je pogost zaplet pri bolnikih s TDT, ki redno prejemajo transfuzije.

Varnejša alternativa

Za razliko od tradicionalnih zdravljenj, kot je presaditev hematopoetskih matičnih celic (HSCT), ki zahteva ujemanje darovalca in nosi tveganja, kot je bolezen presadka proti gostitelju (GVHD), Hemo-cel uporablja pacientove lastne celice, s čimer se izognemo tem zapletom. Zaradi tega je zdravljenje varnejši in dostopnejši širšemu krogu bolnikov, brez potrebe po dolgotrajnem imunosupresivnem zdravljenju.

Naša globalna širitev

Po doseženem pomembnem uspehu na Kitajskem zdaj širimo razpoložljivost Hemo-cela po vsem svetu. S kliničnimi partnerstvi v Savdska Arabija, Tajska, Malezija... in še več, zavezani smo k temu, da bo to inovativno zdravljenje dostopno pacientom po vsem svetu.

Prihodnost brez transfuzij

Hemo-cel ponuja obetavno prihodnost tistim, ki jih prizadeneta nenadna smrt in beta-talasemija. Predstavljajte si življenje brez nenehnih transfuzij krvi, s potencialom za trajno ozdravitev. V podjetju BIOOCUS smo zavezani k uresničitvi te vizije z najsodobnejšimi rešitvami genske terapije, kot je Hemo-cel.

Kontaktirajte nas še danes, če želite izvedeti več o tem, kako vam lahko Hemo-cel spremeni pot zdravljenja in vam ponudi svetlejšo in bolj zdravo prihodnost.