Sirprakuline aneemia ja talasseemia

BIOOCUS International Treatment Centeris on meil hea meel tutvustada Hemo-cel, murranguline geeniteraapia, mis pakub uut lootust patsientidele, kes kannatavad sirprakuline aneemia (SCD) ja vereülekandest sõltuv talasseemia (TDT)Hemo-cel on loodud nende seisundite algpõhjuse kõrvaldamiseks, pakkudes potentsiaalset ravi ühekordse raviga.

Mis on Hemo-cel?

Hemo-cel on täiustatud teraapia, mis kasutab patsiendi enda vereloome tüvirakke ja eellasrakke (HSPC-sid), mida on geneetiliselt muundatud terve hemoglobiini tootmiseks. Verehaiguse eest vastutava vigase geeni korrigeerimisega saab Hemo-cel patsientide elu oluliselt parandada, potentsiaalselt välistades vajaduse regulaarsete vereülekannete järele ja pakkudes elukestvat lahendust.

Kuidas Hemo-cel toimib?

Raviprotsess algab HSPC-de kogumisega patsiendi verest. Seejärel võimendatakse neid rakke väljaspool keha, kasutades lentiviirusvektorit, mis sisestab modifitseeritud β-globiini geeni. Kui rakud on valmis, süstitakse need tagasi patsiendi organismi, kus nad hakkavad tootma terveid punaseid vereliblesid, mis on võimelised tootma funktsionaalset hemoglobiini. See protsess taastab veres tasakaalu α-globiini ja β-globiini ahelate vahel, vähendades tõhusalt aneemia sümptomeid ja võimaldades patsiendil saavutada vereülekande sõltumatus.

Tõestatud tulemused

Hemo-celi kliinilised uuringud on näidanud, et märkimisväärne edu:

• 100% patsientidest uuringus saavutati edukas luuüdi siirdamine.
• Enamik patsiente sai vereülekandest sõltumatu nädalate jooksul pärast teraapiat.
• Üks patsient on olnud peaaegu vereülekandevaba neli aastat ilma oluliste kõrvalmõjudeta.
• See ravi aitab leevendada ka rauavaegust, mis on tavaline tüsistus transfusiooni saavatel transfusioonravi saavatel patsientidel.

Ohutuma alternatiivi

Erinevalt traditsioonilistest ravimeetoditest nagu vereloome tüvirakkude siirdamine (HSCT), mis nõuab doonori sobivust ja millega kaasnevad riskid, näiteks transplantaadi-peremehe vastu suunatud haigus (GVHD), Hemo-cel kasutab patsiendi enda rakke, vältides neid tüsistusi. See muudab ravi turvalisem ja kättesaadavam laiemale patsientide ringile ilma pikaajalise immunosupressiivse ravi vajaduseta.

Meie globaalne laienemine

Olles saavutanud märkimisväärset edu Hiinas, laiendame nüüd Hemo-celi kättesaadavust kogu maailmas. Kliiniliste partnerlussuhete kaudu Saudi Araabia, Tai, Malaisiaja palju muud, oleme pühendunud selle uuendusliku ravi kättesaadavaks tegemisele patsientidele kogu maailmas.

Tulevik ilma vereülekanneteta

Hemo-cel pakub paljulubavat tulevikku neile, keda vaevab sirgjooneline südamerike ja beeta-talasseemia. Kujutage ette elu, mis on vaba pidevatest vereülekannetest ja millel on potentsiaal püsivaks tervenemiseks. BIOOCUSes oleme pühendunud selle visiooni elluviimisele tipptasemel geeniteraapia lahenduste, näiteks Hemo-celi, abil.

Võtke meiega ühendust juba täna, et saada lisateavet selle kohta, kuidas Hemo-cel saab teie raviteekonda muuta ja pakkuda helgemat ning tervemat tulevikku.