Kosáčikovitá anémia a talasémia

V medzinárodnom liečebnom centre BIOOCUS s hrdosťou predstavujeme Hemo-cel, prelomová génová terapia, ktorá ponúka novú nádej pacientom trpiacim kosáčikovitá anémia (SCD) a talasémia závislá od transfúzie (TDT)Hemo-cel je navrhnutý tak, aby riešil základnú príčinu týchto stavov a ponúka potenciálne vyliečenie prostredníctvom jednorazovej liečby.

Čo je Hemo-cel?

Hemo-cel je pokročilá terapia, ktorá využíva pacientove vlastné hematopoetické kmeňové a progenitorové bunky (HSPC), ktoré sú geneticky modifikované tak, aby produkovali zdravý hemoglobín. Opravou chybného génu zodpovedného za ochorenie krvi môže Hemo-cel dramaticky zlepšiť životy pacientov, potenciálne eliminovať potrebu pravidelných transfúzií krvi a ponúknuť celoživotné riešenie.

Ako funguje Hemo-cel?

Proces liečby začína odberom HSPC z krvi pacienta. Tieto bunky sa potom mimo tela kultivujú pomocou lentivírusového vektora, ktorý zavádza modifikovaný gén β-globínu. Keď sú bunky pripravené, sú reinfundované späť do tela pacienta, kde začnú vytvárať zdravé červené krvinky schopné produkovať funkčný hemoglobín. Tento proces obnovuje rovnováhu medzi reťazcami α-globínu a β-globínu v krvi, čím účinne znižuje príznaky anémie a umožňuje pacientovi dosiahnuť nezávislosť od transfúzie.

Osvedčené výsledky

Klinické štúdie s liekom Hemo-cel preukázali pozoruhodný úspech:

• 100 % pacientov v štúdii dosiahli úspešné prihojenie kostnej drene.
• Väčšina pacientov sa stala nezávislý od transfúzie do niekoľkých týždňov po terapii.
• Jeden pacient je takmer bez transfúzie krvi štyri roky bez akýchkoľvek významných vedľajších účinkov.
• Terapia tiež pomáha zmierniť preťaženie železom, čo je častá komplikácia u pacientov s TDT, ktorí podstupujú pravidelné transfúzie.

Bezpečnejšia alternatíva

Na rozdiel od tradičných liečebných postupov, ako je transplantácia hematopoetických kmeňových buniek (HSCT), ktorá vyžaduje zhodu darcu a nesie so sebou riziká, ako je reakcia štepu proti hostiteľovi (GVHD), Hemo-cel využíva vlastné bunky pacienta, čím sa predíde týmto komplikáciám. Vďaka tomu je liečba bezpečnejšie a dostupnejšia pre širší okruh pacientov bez potreby dlhodobej imunosupresívnej liečby.

Naša globálna expanzia

Po dosiahnutí významného úspechu v Číne teraz rozširujeme dostupnosť Hemo-celu na celom svete. Vďaka klinickým partnerstvám v Saudská Arábia, Thajsko, Malajzia...a viac, sme odhodlaní sprístupniť túto inovatívnu liečbu pacientom na celom svete.

Budúcnosť bez transfúzií

Hemo-cel ponúka sľubnú budúcnosť pre ľudí postihnutých SCD a beta-talasémiou. Predstavte si život bez neustálych transfúzií krvi s potenciálom trvalého vyliečenia. V spoločnosti BIOOCUS sa zaväzujeme premeniť túto víziu na skutočnosť prostredníctvom najmodernejších riešení génovej terapie, ako je Hemo-cel.

Kontaktujte nás dnes, aby ste sa dozvedeli viac o tom, ako vám Hemo-cel môže zmeniť cestu k liečbe a ponúknuť vám krajšiu a zdravšiu budúcnosť.