O'roqsimon hujayrali kasallik va talassemiya

BIOOCUS xalqaro davolash markazida biz taqdim etishdan faxrlanamiz Gemo-sel, azob chekayotgan bemorlar uchun yangi umid baxsh etuvchi inqilobiy gen terapiyasi o'roqsimon hujayrali anemiya (SCD) va qon quyishga bog'liq talassemiya (TDT)Hemo-cel ushbu holatlarning asosiy sababini bartaraf etish uchun mo'ljallangan bo'lib, bir martalik davolash orqali potentsial davolanishni taklif qiladi.

Gemosel nima?

Hemo-cel - bu bemorning o'zining gematopoetik ildiz va progenitor hujayralaridan (HSPC) foydalanadigan ilg'or terapiya bo'lib, ular sog'lom gemoglobin ishlab chiqarish uchun genetik jihatdan modifikatsiyalangan. Qon kasalligi uchun mas'ul bo'lgan nuqsonli genni tuzatish orqali Hemo-cel bemorlarning hayotini sezilarli darajada yaxshilaydi, muntazam qon quyish zaruratini bartaraf etadi va umrbod yechim taklif qiladi.

Gemosel qanday ishlaydi?

Davolash jarayoni bemorning qonidan HSPClarni yig'ish bilan boshlanadi. Keyin bu hujayralar tanadan tashqarida modifikatsiyalangan β-globin genini kiritadigan lentivirus vektori yordamida kuchaytiriladi. Hujayralar tayyor bo'lgach, ular bemorga qayta kiritiladi va u yerda funktsional gemoglobin ishlab chiqarishga qodir sog'lom qizil qon hujayralarini ishlab chiqarishni boshlaydi. Bu jarayon qondagi α-globin va β-globin zanjirlari o'rtasidagi muvozanatni tiklaydi, anemiya alomatlarini samarali ravishda kamaytiradi va bemorga... qon quyish mustaqilligi.

Tasdiqlangan natijalar

Hemo-celning klinik sinovlari shuni ko'rsatdiki, ajoyib muvaffaqiyat:

• Bemorlarning 100% sinovda suyak iligi transplantatsiyasi muvaffaqiyatli amalga oshirildi.
• Ko'pgina bemorlar shunday bo'lishdi qon quyishdan mustaqil terapiyadan keyingi haftalar ichida.
• Bir bemor deyarli qon quyishsiz yashadi to'rt yil hech qanday sezilarli yon ta'sirlarsiz.
• Terapiya, shuningdek, muntazam ravishda qon quyishdan o'tadigan TDT bemorlarida keng tarqalgan asorat bo'lgan temirning ortiqcha yuklanishini engillashtirishga yordam beradi.

Xavfsizroq alternativa

Gematopoetik ildiz hujayralari transplantatsiyasi (HSCT) kabi an'anaviy davolash usullaridan farqli o'laroq, bu donor mosligini talab qiladi va transplantatga qarshi xost kasalligi (GVHD) kabi xavflarni keltirib chiqaradi. Gemosel bemorning o'z hujayralaridan foydalanadi, bu asoratlarning oldini oladi. Bu davolashni ta'minlaydi xavfsizroq va uzoq muddatli immunosupressiv terapiyaga ehtiyoj sezmasdan, kengroq bemorlar uchun yanada qulayroq.

Bizning global kengayishimiz

Xitoyda sezilarli yutuqlarga erishganimizdan so'ng, biz hozirda Hemo-celning butun dunyo bo'ylab mavjudligini kengaytirmoqdamiz. Klinik hamkorlik bilan Saudiya Arabistoni, Tailand, Malayziyava boshqa ko'p narsalar, biz ushbu innovatsion davolash usulini butun dunyo bo'ylab bemorlar uchun ochiq qilishga sodiqmiz.

Qon quyishsiz kelajak

Hemo-cel SCD va beta-talassemiya bilan kasallanganlar uchun istiqbolli kelajakni taklif etadi. Doimiy qon quyishsiz, doimiy davolanish imkoniyatiga ega hayotni tasavvur qiling. BIOOCUSda biz Hemo-cel kabi ilg'or gen terapiyasi yechimlari orqali ushbu tasavvurni haqiqatga aylantirishga sodiqmiz.

Biz bilan bog'lanish Hemo-cel sizning davolanish yo'lingizni qanday o'zgartirishi va yorqinroq va sog'lom kelajakni qanday taklif qilishi haqida ko'proq bilish uchun bugun.