Sarlósejtes vérszegénység és talasszémia

A BIOOCUS Nemzetközi Kezelőközpontban büszkén mutatjuk be Hemo-cel, egy úttörő génterápia, amely új reményt kínál a betegek számára, akik sarlósejtes vérszegénység (SCD) és transzfúziófüggő talasszémia (TDT)A Hemo-celt úgy tervezték, hogy kezelje ezen állapotok mögöttes okát, és egyetlen kezeléssel potenciális gyógyulást kínáljon.

Mi az a Hemo-cel?

A Hemo-cel egy fejlett terápia, amely a beteg saját vérképző ős- és progenitor sejtjeit (HSPC-ket) használja fel, amelyeket genetikailag módosítottak az egészséges hemoglobin termelése érdekében. A vérképzőszervi rendellenességért felelős hibás gén korrigálásával a Hemo-cel drámaian javíthatja a betegek életét, potenciálisan kiküszöbölheti a rendszeres vérátömlesztés szükségességét, és élethosszig tartó megoldást kínálhat.

Hogyan működik a Hemo-cel?

A kezelési folyamat a HSPC-k begyűjtésével kezdődik a beteg véréből. Ezeket a sejteket ezután a testen kívül fokozzák egy lentivirális vektor segítségével, amely egy módosított β-globin gént juttat be. Miután a sejtek készen állnak, visszajuttatják őket a beteg szervezetébe, ahol elkezdenek egészséges vörösvértesteket termelni, amelyek képesek funkcionális hemoglobint termelni. Ez a folyamat helyreállítja az α-globin és a β-globin láncok közötti egyensúlyt a vérben, hatékonyan csökkentve a vérszegénység tüneteit, és lehetővé téve a beteg számára, hogy elérje a... transzfúzió függetlensége.

Bizonyított eredmények

A Hemo-cel klinikai vizsgálatai kimutatták figyelemre méltó siker:

• a betegek 100%-a a vizsgálatban sikeres csontvelő-beültetést értek el.
• A legtöbb beteg transzfúziótól független heteken belül a terápia után.
• Egy beteg közel egy éve vérátömlesztésmentes négy év jelentős mellékhatások nélkül.
• A terápia segít enyhíteni a vas túlterhelést is, ami gyakori szövődmény a rendszeresen transzfúzióban részesülő TDT-betegeknél.

Biztonságosabb alternatíva

A hagyományos kezelésekkel, mint például a vérképző őssejt-transzplantációval (HSCT), amely donoregyezést igényel, és olyan kockázatokkal jár, mint a graft-versus-host betegség (GVHD), ellentétben, A Hemo-cel a beteg saját sejtjeit használja., elkerülve ezeket a szövődményeket. Ez megkönnyíti a kezelést biztonságosabb és szélesebb betegkör számára elérhetőbb, hosszú távú immunszuppresszív terápia nélkül.

Globális terjeszkedésünk

Miután jelentős sikereket értünk el Kínában, most a Hemo-cel globális elérhetőségét bővítjük. Klinikai partnerségekkel a következő területeken: Szaúd-Arábia, Thaiföld, Malajziaés még sok más mellett elkötelezettek vagyunk amellett, hogy ezt az innovatív kezelést világszerte elérhetővé tegyük a betegek számára.

Egy vérátömlesztés nélküli jövő

A Hemo-cel ígéretes jövőt kínál az SCD és a béta-talasszémiában szenvedők számára. Képzeljen el egy életet folyamatos vérátömlesztésektől mentesen, a végleges gyógyulás lehetőségével. A BIOOCUS-nál elkötelezettek vagyunk amellett, hogy ezt a víziót valóra váltsuk olyan élvonalbeli génterápiás megoldások segítségével, mint a Hemo-cel.

Kapcsolat még ma, hogy többet megtudjon arról, hogyan alakíthatja át a Hemo-cel a kezelési folyamatát, és hogyan kínálhat fényesebb, egészségesebb jövőt.