Sakit na Sickle Cell at Thalassemia

Sa BIOOCUS International Treatment Center, ipinagmamalaki naming ipakilala Hemo-cell, isang makabagong gene therapy na nag-aalok ng bagong pag-asa para sa mga pasyenteng dumaranas ng sakit na sickle cell (SCD) at thalassemia na umaasa sa pagsasalin ng dugo (TDT)Ang Hemo-cel ay dinisenyo upang tugunan ang pinagbabatayang sanhi ng mga kondisyong ito, na nag-aalok ng potensyal na lunas sa pamamagitan ng isang beses na paggamot.

Ano ang Hemo-cel?

Ang Hemo-cel ay isang advanced therapy na gumagamit ng sariling hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) ng pasyente, na genetically modified upang makagawa ng malusog na hemoglobin. Sa pamamagitan ng pagwawasto sa may sira na gene na responsable para sa sakit sa dugo, kayang lubos na mapabuti ng Hemo-cel ang buhay ng mga pasyente, na posibleng mag-aalis ng pangangailangan para sa regular na pagsasalin ng dugo at mag-aalok ng panghabambuhay na solusyon.

Paano Gumagana ang Hemo-cel?

Ang proseso ng paggamot ay nagsisimula sa pamamagitan ng pagkolekta ng mga HSPC mula sa dugo ng pasyente. Ang mga selulang ito ay pinapalakas sa labas ng katawan gamit ang isang lentiviral vector na nagpapakilala ng isang binagong β-globin gene. Kapag handa na ang mga selula, ang mga ito ay muling ipinapasok sa pasyente, kung saan nagsisimula silang bumuo ng malulusog na pulang selula ng dugo na may kakayahang gumawa ng gumaganang hemoglobin. Ang prosesong ito ay nagpapanumbalik ng balanse sa pagitan ng mga α-globin at β-globin chain sa dugo, na epektibong binabawasan ang mga sintomas ng anemia at nagpapahintulot sa pasyente na makamit ang kalayaan sa pagsasalin ng dugo.

Mga Napatunayang Resulta

Ipinakita ng mga klinikal na pagsubok ng Hemo-cel kahanga-hangang tagumpay:

• 100% ng mga pasyente sa pagsubok ay nakamit ang matagumpay na bone marrow engraftment.
• Karamihan sa mga pasyente ay naging hindi umaasa sa pagsasalin ng dugo sa loob ng ilang linggo pagkatapos ng therapy.
• Isang pasyente ang halos walang pagsasalin ng dugo apat na taon nang walang anumang makabuluhang epekto.
• Nakakatulong din ang therapy na maibsan ang iron overload, isang karaniwang komplikasyon sa mga pasyenteng may TDT na regular na sumasailalim sa pagsasalin ng dugo.

Isang Mas Ligtas na Alternatibo

Hindi tulad ng mga tradisyunal na paggamot tulad ng hematopoietic stem cell transplantation (HSCT), na nangangailangan ng donor match at may mga panganib tulad ng graft-versus-host disease (GVHD), Ginagamit ng hemo-cel ang sariling mga selula ng pasyente, pag-iwas sa mga komplikasyon na ito. Ginagawa nitong mas madali ang paggamot mas ligtas at mas madaling makuha ng mas malawak na hanay ng mga pasyente, nang hindi nangangailangan ng pangmatagalang immunosuppressive therapy.

Ang Aming Pandaigdigang Pagpapalawak

Dahil nakamit namin ang malaking tagumpay sa Tsina, pinalalawak na namin ngayon ang pagkakaroon ng Hemo-cel sa buong mundo. Sa pamamagitan ng mga klinikal na pakikipagtulungan sa Saudi Arabia, Thailand, Malaysia, at higit pa, nakatuon kami na gawing naa-access ang makabagong paggamot na ito para sa mga pasyente sa buong mundo.

Isang Kinabukasan na Walang Pagsasalin ng Salin

Nag-aalok ang Hemo-cel ng magandang kinabukasan para sa mga apektado ng SCD at beta-thalassemia. Isipin ang isang buhay na malaya mula sa patuloy na pagsasalin ng dugo, na may potensyal para sa permanenteng lunas. Sa BIOOCUS, nakatuon kami sa pagsasakatuparan ng pangitaing ito sa pamamagitan ng mga makabagong solusyon sa gene therapy tulad ng Hemo-cel.

Makipag-ugnayan sa amin ngayon upang matuto nang higit pa tungkol sa kung paano mababago ng Hemo-cel ang iyong paglalakbay sa paggamot at mag-alok ng mas maliwanag at mas malusog na kinabukasan.