Àrùn Sickle Cell àti Thalassemia

Ní BIOOCUS International Treatment Center, a ní ìgbéraga láti ṣe àfihàn Hémọ́-sél, ìtọ́jú jínì tó gbajúmọ̀ tó ń fúnni ní ìrètí tuntun fún àwọn aláìsàn tó ń jìyà àrùn àrùn jẹjẹrẹ (SCD) àti thalassemia tí ó gba ìfàjẹ̀sínilára (TDT)A ṣe apẹrẹ Hémo-cel lati koju ohun ti o fa awọn ipo wọnyi, ni fifunni iwosan ti o ṣeeṣe nipasẹ itọju lẹẹkan.

Kí ni Hémọ́-Cẹ́l?

Hemo-cel jẹ́ ìtọ́jú tó ti pẹ́ tó ń lo àwọn sẹ́ẹ̀lì hematopoietic stem àti progenitor (HSPCs) ti aláìsàn, èyí tí a ṣe àtúnṣe sí ìṣẹ̀dá láti mú hemoglobin tó dára jáde. Nípa ṣíṣe àtúnṣe ìṣẹ̀dá tí kò dára tó fa àrùn ẹ̀jẹ̀, Hemo-cel lè mú ìgbésí ayé àwọn aláìsàn sunwọ̀n síi, èyí tó lè mú kí wọ́n má nílò ìfàjẹ̀sínilára déédéé kúrò, tó sì lè fún wọn ní ojútùú títí ayé.

Báwo ni Hemo-cel ṣe ń ṣiṣẹ́?

Ìtọ́jú náà bẹ̀rẹ̀ nípa gbígba àwọn HSPC láti inú ẹ̀jẹ̀ aláìsàn. Lẹ́yìn náà, a mú àwọn sẹ́ẹ̀lì wọ̀nyí sunwọ̀n síi níta ara nípa lílo vector lentiviral kan tí ó ń ṣe àtúnṣe sí jínì β-globin kan. Nígbà tí àwọn sẹ́ẹ̀lì náà bá ti ṣetán, a tún fi wọ́n kún ara aláìsàn náà, níbi tí wọ́n ti bẹ̀rẹ̀ sí í mú àwọn sẹ́ẹ̀lì ẹ̀jẹ̀ pupa tí ó dára tí ó lè mú hemoglobin ṣiṣẹ́. Ìlànà yìí ń mú ìwọ́ntúnwọ̀nsí padà láàrín àwọn ẹ̀wọ̀n α-globin àti β-globin nínú ẹ̀jẹ̀, èyí tí ó ń dín àwọn àmì àrùn ẹ̀jẹ̀ kù dáadáa, tí ó sì ń jẹ́ kí aláìsàn náà ṣe àṣeyọrí. ominira gbigbe ẹjẹ.

Àwọn Àbájáde Tí A Ti Fi Hàn

Àwọn ìwádìí ìṣègùn ti Hemo-cel ti fihàn aṣeyọri iyalẹnu:

• 100% àwọn aláìsàn Nínú ìdánwò náà, a ṣe àṣeyọrí ìfọwọ́sowọ́pọ̀ ọrá inú egungun.
• Ọpọlọpọ awọn alaisan di tí kò gba ẹ̀jẹ̀ lọ́wọ́ laarin awọn ọsẹ lẹhin itọju ailera naa.
• Alaisan kan ti ko ni gbigbe ẹjẹ fun fere ọdun mẹrin laisi eyikeyi awọn ipa ẹgbẹ pataki.
• Ìtọ́jú náà tún ń dín ìlọ́po irin kù, ìṣòro kan tí ó wọ́pọ̀ láàárín àwọn aláìsàn TDT tí wọ́n ń gba ìfàjẹ̀sínilára déédéé.

Yiyan Ailewu Ju

Láìdàbí àwọn ìtọ́jú ìbílẹ̀ bíi ìtọ́jú sẹ́ẹ̀lì stem hematopoietic (HSCT), èyí tí ó nílò ìbáramu olùfúnni tí ó sì ní àwọn ewu bíi àrùn graft-versus-host (GVHD), Hémo-cel lo àwọn sẹ́ẹ̀lì aláìsàn fúnra rẹ̀, kí ó má ​​baà fa àwọn ìṣòro wọ̀nyí. Èyí ló mú kí ìtọ́jú náà ailewu ati pe o rọrun fun ọpọlọpọ awọn alaisan, laisi iwulo fun itọju ajẹsara igba pipẹ.

Ìdàgbàsókè Kárí Ayé Wa

Níwọ́n ìgbà tí a ti ṣe àṣeyọrí pàtàkì ní orílẹ̀-èdè China, a ń fẹ̀ síi wíwà Hemo-cel kárí ayé báyìí. Pẹ̀lú àwọn àjọṣepọ̀ ìṣègùn ní Saudi Arabia, Thailand, Malaysiaàti jù bẹ́ẹ̀ lọ, a ti pinnu láti jẹ́ kí ìtọ́jú tuntun yìí wà fún àwọn aláìsàn kárí ayé.

Ọjọ́ iwájú láìsí ìfàjẹ̀sínilára

Hemo-cel n pese ojo iwaju ti o ni ileri fun awon ti SCD ati beta-thalassemia ti kan. Foju inu wo igbesi aye ti o ni laisi gbigbe ẹjẹ nigbagbogbo, pẹlu agbara fun iwosan titilai. Ni BIOOCUS, a ti pinnu lati jẹ ki iran yii di otito nipasẹ awọn solusan itọju jiini ti o ga julọ bi Hemo-cel.

Pe wa lónìí láti kọ́ nípa bí Hemo-cel ṣe lè yí ìrìn àjò ìtọ́jú rẹ padà kí ó sì fún ọ ní ọjọ́ iwájú tó dára jù àti tó ní ìlera.