Choroba sierpowatokrwinkowa i talasemia

W BIOOCUS International Treatment Center z dumą przedstawiamy Hemo-cel, przełomowa terapia genowa oferująca nową nadzieję pacjentom cierpiącym na niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (SCD) I talasemia zależna od transfuzji (TDT)Hemo-cel został opracowany w celu wyeliminowania przyczyn leżących u podstaw tych schorzeń i oferuje możliwość wyleczenia w wyniku jednorazowego zabiegu.

Czym jest Hemo-cel?

Hemo-cel to zaawansowana terapia wykorzystująca własne komórki macierzyste i progenitorowe układu krwiotwórczego (HSPC) pacjenta, modyfikowane genetycznie w celu produkcji zdrowej hemoglobiny. Poprzez korektę wadliwego genu odpowiedzialnego za chorobę krwi, Hemo-cel może radykalnie poprawić jakość życia pacjentów, potencjalnie eliminując potrzebę regularnych transfuzji krwi i oferując rozwiązanie na całe życie.

Jak działa Hemo-cel?

Proces leczenia rozpoczyna się od pobrania komórek HSPC z krwi pacjenta. Komórki te są następnie wzmacniane poza organizmem za pomocą wektora lentiwirusowego, który wprowadza zmodyfikowany gen β-globiny. Gdy komórki są gotowe, są ponownie podawane pacjentowi, gdzie zaczynają wytwarzać zdrowe czerwone krwinki, zdolne do produkcji funkcjonalnej hemoglobiny. Proces ten przywraca równowagę między łańcuchami α-globiny i β-globiny we krwi, skutecznie zmniejszając objawy anemii i umożliwiając pacjentowi osiągnięcie… niezależność od transfuzji.

Udowodnione rezultaty

Badania kliniczne preparatu Hemo-cel wykazały niezwykły sukces:

• 100% pacjentów w badaniu osiągnięto pomyślny przeszczep szpiku kostnego.
• Większość pacjentów stała się niezależny od transfuzji w ciągu kilku tygodni po terapii.
• Jeden pacjent nie miał transfuzji od prawie cztery lata bez żadnych znaczących skutków ubocznych.
• Terapia ta pomaga również złagodzić przeciążenie żelazem, częste powikłanie u pacjentów TDT poddawanych regularnym transfuzjom.

Bezpieczniejsza alternatywa

W przeciwieństwie do tradycyjnych metod leczenia, takich jak przeszczep komórek macierzystych układu krwiotwórczego (HSCT), który wymaga dopasowania dawcy i wiąże się z ryzykiem, takim jak choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD), Hemo-cel wykorzystuje własne komórki pacjenta, unikając tych komplikacji. Dzięki temu leczenie bezpieczniejszy i bardziej dostępne dla szerszego grona pacjentów, bez konieczności długotrwałej terapii immunosupresyjnej.

Nasza globalna ekspansja

Osiągnąwszy znaczący sukces w Chinach, rozszerzamy obecnie dostępność Hemo-celu na cały świat. Dzięki partnerstwom klinicznym w Arabia Saudyjska, Tajlandia, Malezjai co więcej, jesteśmy zaangażowani w udostępnianie tej innowacyjnej metody leczenia pacjentom na całym świecie.

Przyszłość bez transfuzji

Hemo-cel oferuje obiecującą przyszłość osobom dotkniętym SCD i beta-talasemią. Wyobraź sobie życie bez ciągłych transfuzji krwi, z możliwością trwałego wyleczenia. W BIOOCUS dokładamy wszelkich starań, aby urzeczywistnić tę wizję dzięki najnowocześniejszym rozwiązaniom w zakresie terapii genowej, takim jak Hemo-cel.

Skontaktuj się z nami Dowiedz się więcej o tym, w jaki sposób Hemo-cel może odmienić Twój proces leczenia i zapewnić Ci lepszą, zdrowszą przyszłość.