Хадуур эсийн өвчин ба Талассеми

BIOOCUS Олон Улсын Эмчилгээний Төвд бид танилцуулж байгаадаа баяртай байна Гемо-цел, зовж шаналж буй өвчтөнүүдэд шинэ найдварыг санал болгож буй шинэлэг генийн эмчилгээ хадуур эсийн өвчин (SCD) мөн цус сэлбэлтээс хамааралтай талассеми (TDT)Hemo-cel нь эдгээр өвчний үндсэн шалтгааныг арилгах зорилготой бөгөөд нэг удаагийн эмчилгээгээр эдгэрэх боломжтой.

Гемоцел гэж юу вэ?

Hemo-cel нь өвчтөний өөрийн гемопоэтик үүдэл ба өвөг эсүүдийг (HSPCs) ашигладаг дэвшилтэт эмчилгээ бөгөөд эдгээр эсүүд нь эрүүл гемоглобин үүсгэхийн тулд генетикийн хувьд өөрчлөгдсөн байдаг. Hemo-cel нь цусны эмгэгийг хариуцдаг алдаатай генийг засснаар өвчтөнүүдийн амьдралыг эрс сайжруулж, тогтмол цус сэлбэх шаардлагагүй болгож, насан туршийн шийдлийг санал болгож чадна.

Гемоцел хэрхэн ажилладаг вэ?

Эмчилгээний үйл явц нь өвчтөний цуснаас HSPC цуглуулахаас эхэлдэг. Дараа нь эдгээр эсүүдийг өөрчлөгдсөн β-глобин генийг нэвтрүүлдэг лентивирусын вектор ашиглан биеийн гадна талд сайжруулдаг. Эсүүд бэлэн болсны дараа тэдгээрийг өвчтөнд буцааж оруулж, тэнд гемоглобин үүсгэх чадвартай эрүүл улаан эсийг үүсгэж эхэлдэг. Энэ үйл явц нь цусан дахь α-глобин ба β-глобин гинжний тэнцвэрийг сэргээж, цус багадалтын шинж тэмдгийг үр дүнтэй бууруулж, өвчтөнд ... боломжийг олгодог. цус сэлбэх бие даасан байдал.

Батлагдсан үр дүн

Hemo-cel-ийн клиник туршилтууд дараах зүйлийг харуулсан. гайхалтай амжилт:

• Өвчтөнүүдийн 100% туршилтаар чөмөгний трансплантация амжилттай болсон.
• Ихэнх өвчтөнүүд болсон цус сэлбэхээс хамааралгүй эмчилгээ хийснээс хойш долоо хоногийн дотор.
• Нэг өвчтөн бараг цус сэлбэлтгүй амьдарч байна дөрвөн жил ямар нэгэн мэдэгдэхүйц гаж нөлөөгүйгээр.
• Энэхүү эмчилгээ нь тогтмол цус сэлбэлт хийдэг TDT өвчтөнүүдийн түгээмэл хүндрэл болох төмрийн хэт ачааллыг бууруулахад тусалдаг.

Илүү аюулгүй хувилбар

Донорыг сонгохыг шаарддаг бөгөөд залгаасны эсрэг эзэн өвчин (GVHD) зэрэг эрсдэлтэй гематопоэтик үүдэл эс шилжүүлэн суулгах (HSCT) зэрэг уламжлалт эмчилгээнээс ялгаатай нь, Гемоцел нь өвчтөний өөрийн эсийг ашигладаг, эдгээр хүндрэлээс зайлсхийх. Энэ нь эмчилгээг болгодог илүү аюулгүй мөн урт хугацааны дархлаа дарангуйлах эмчилгээ шаардлагагүйгээр илүү өргөн хүрээний өвчтөнүүдэд илүү хүртээмжтэй байх.

Бидний дэлхийн хэмжээний тэлэлт

Хятадад мэдэгдэхүйц амжилтанд хүрсэн бид одоо Hemo-cel-ийн хүртээмжийг дэлхий даяар өргөжүүлж байна. Эмнэлзүйн түншлэлүүдтэй Саудын Араб, Тайланд, Малайз, мөн үүнээс гадна бид энэхүү шинэлэг эмчилгээг дэлхий даяарх өвчтөнүүдэд хүртээмжтэй болгоход анхаарч байна.

Цус сэлбэлтгүй ирээдүй

Hemo-cel нь SCD болон бета-талассеми өвчтэй хүмүүст ирээдүйтэй ирээдүйг санал болгож байна. Байнга цус сэлбэхгүй, байнгын эдгэрэх боломжтой амьдралыг төсөөлөөд үз дээ. BIOOCUS дээр бид Hemo-cel гэх мэт генийн эмчилгээний дэвшилтэт шийдлүүдээр дамжуулан энэхүү алсын харааг бодит болгоход чиглэж байна.

Бидэнтэй холбоо барина уу Hemo-cel нь таны эмчилгээний замыг хэрхэн өөрчилж, илүү гэрэл гэгээтэй, эрүүл ирээдүйг санал болгож чадах талаар илүү ихийг мэдэхийн тулд өнөөдөр.