Maladi Anemi Falsifòm ak Talasemi

Nan Sant Tretman Entènasyonal BIOOCUS, nou fyè pou nou prezante Hemo-selil, yon terapi jèn inovatè ki ofri nouvo espwa pou pasyan ki soufri ak maladi selil falsifòm (SCD) epi talasemi depandan sou transfizyon (TDT)Hemo-cel fèt pou adrese kòz fondamantal maladi sa yo, epi li ofri yon gerizon potansyèl atravè yon sèl tretman.

Ki sa Hemo-cel ye?

Hemo-cel se yon terapi avanse ki itilize pwòp selil souch ak pwogéniteur ematopoyetik pasyan an (HSPCs), ki modifye jenetikman pou pwodui emoglobin ki an sante. Lè li korije jèn ki defektye a ki responsab maladi san an, Hemo-cel ka amelyore lavi pasyan yo anpil, potansyèlman elimine nesesite pou transfizyon san regilye epi ofri yon solisyon pou tout lavi.

Kijan Hemo-cel fonksyone?

Pwosesis tretman an kòmanse lè yo kolekte selil HSPC yo nan san pasyan an. Apre sa, yo amelyore selil sa yo deyò kò a lè l sèvi avèk yon vektè lentiviral ki prezante yon jèn β-globin modifye. Yon fwa selil yo pare, yo reenjekte yo nan pasyan an, kote yo kòmanse pwodui globil wouj ki an sante ki kapab pwodui emoglobin fonksyonèl. Pwosesis sa a retabli balans ant chenn α-globin ak β-globin nan san an, sa ki diminye sentòm anemi yo yon fason efikas epi pèmèt pasyan an reyalize... endepandans transfizyon.

Rezilta pwouve

Esè klinik Hemo-cel yo montre siksè remakab:

• 100% nan pasyan yo nan esè a te reyisi grefe mwèl zo a.
• Pifò pasyan yo te vin endepandan de transfizyon nan kèk semèn apre terapi a.
• Gen yon pasyan ki pa resevwa transfizyon depi prèske kat ane san okenn efè segondè enpòtan.
• Terapi a ede tou soulaje twòp fè, yon konplikasyon komen lakay pasyan TDT ki sibi transfizyon regilye.

Yon Altènatif ki Pi Ansekirite

Kontrèman ak tretman tradisyonèl yo tankou transplantasyon selil souch ematopoyetik (HSCT), ki mande yon donatè ki konpatib epi ki gen risk tankou maladi grèf kont lame (GVHD), Hemo-cel itilize pwòp selil pasyan an., evite konplikasyon sa yo. Sa fè tretman an pi an sekirite epi pi aksesib pou yon pi gwo kantite pasyan, san yo pa bezwen terapi imunosupresè alontèm.

Ekspansyon mondyal nou an

Apre nou fin reyalize yon siksè siyifikatif an Lachin, kounye a n ap ogmante disponiblite Hemo-cel atravè lemond. Avèk patenarya klinik nan Arabi Saoudit, Thailand, Malezi, ak plis ankò, nou angaje pou rann tretman inovatè sa a aksesib pou pasyan atravè lemond.

Yon avni san transfizyon

Hemo-cel ofri yon avni pwomèt pou moun ki afekte pa SCD ak beta-talasemi. Imajine yon lavi san transfizyon san konstan, ak potansyèl pou yon gerizon pèmanan. Nan BIOOCUS, nou angaje pou fè vizyon sa a tounen yon reyalite atravè solisyon terapi jèn dènye kri tankou Hemo-cel.

Kontakte nou jodi a pou aprann plis sou kijan Hemo-cel ka transfòme pwosesis tretman ou epi ofri yon avni ki pi briyan e ki pi an sante.