سکیل سیل کی بیماری اور تھیلیسیمیا

BIOOCUS انٹرنیشنل ٹریٹمنٹ سینٹر میں، ہمیں متعارف کرانے پر فخر ہے۔ ہیمو سیل، ایک اہم جین تھراپی جس میں مبتلا مریضوں کے لئے نئی امید پیش کی جاتی ہے۔ سکیل سیل کی بیماری (SCD) اور انتقال پر منحصر تھیلیسیمیا (TDT). ہیمو سیل کو ان حالات کی بنیادی وجہ کو حل کرنے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے، جو ایک بار کے علاج کے ذریعے ممکنہ علاج کی پیشکش کرتا ہے۔

ہیمو سیل کیا ہے؟

ہیمو سیل ایک جدید تھراپی ہے جو مریض کے اپنے ہیماٹوپوئٹک اسٹیم اور پروجنیٹر سیلز (HSPCs) کا استعمال کرتی ہے، جن کو صحت مند ہیموگلوبن پیدا کرنے کے لیے جینیاتی طور پر تبدیل کیا جاتا ہے۔ خون کی خرابی کے لیے ذمہ دار ناقص جین کو درست کرکے، ہیمو سیل مریضوں کی زندگیوں کو ڈرامائی طور پر بہتر بنا سکتا ہے، ممکنہ طور پر خون کی باقاعدگی سے منتقلی کی ضرورت کو ختم کر سکتا ہے اور زندگی بھر کا حل پیش کر سکتا ہے۔

ہیمو سیل کیسے کام کرتا ہے؟

علاج کا عمل مریض کے خون سے HSPCs کو جمع کرنے سے شروع ہوتا ہے۔ اس کے بعد ان خلیات کو جسم کے باہر ایک lentiviral ویکٹر کا استعمال کرتے ہوئے بڑھایا جاتا ہے جو ایک ترمیم شدہ β-globin جین متعارف کرواتا ہے۔ ایک بار جب خلیے تیار ہو جاتے ہیں، تو انہیں دوبارہ مریض میں داخل کر دیا جاتا ہے، جہاں وہ صحت مند سرخ خون کے خلیے بنانا شروع کر دیتے ہیں جو فعال ہیموگلوبن پیدا کرنے کے قابل ہوتے ہیں۔ یہ عمل خون میں α-globin اور β-globin زنجیروں کے درمیان توازن کو بحال کرتا ہے، مؤثر طریقے سے خون کی کمی کی علامات کو کم کرتا ہے اور مریض کو حاصل کرنے کی اجازت دیتا ہے۔ منتقلی کی آزادی.

ثابت شدہ نتائج

ہیمو سیل کے کلینیکل ٹرائلز نے دکھایا ہے۔ قابل ذکر کامیابی:

• 100٪ مریض آزمائش میں کامیاب بون میرو engraftment حاصل کی.
• زیادہ تر مریض بن گئے۔ منتقلی سے آزاد تھراپی کے بعد ہفتوں کے اندر.
• ایک مریض کو لگ بھگ سے ٹرانسفیوژن فری رہا ہے۔ چار سال بغیر کسی اہم ضمنی اثرات کے۔
• یہ تھراپی آئرن کے اوورلوڈ کو کم کرنے میں بھی مدد کرتی ہے، جو ٹی ڈی ٹی کے مریضوں میں ایک عام پیچیدگی ہے جو باقاعدگی سے منتقلی سے گزرتے ہیں۔

ایک محفوظ متبادل

روایتی علاج جیسے ہیماٹوپوئٹک اسٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن (HSCT) کے برعکس، جس میں ڈونر میچ کی ضرورت ہوتی ہے اور گرافٹ بمقابلہ میزبان بیماری (GVHD) جیسے خطرات لاحق ہوتے ہیں۔ ہیمو سیل مریض کے اپنے خلیوں کا استعمال کرتا ہے۔، ان پیچیدگیوں سے بچنا۔ اس سے علاج ہوتا ہے۔ زیادہ محفوظ اور طویل مدتی امیونوسوپریسی تھراپی کی ضرورت کے بغیر مریضوں کی وسیع رینج کے لیے زیادہ قابل رسائی۔

ہماری عالمی توسیع

چین میں نمایاں کامیابی حاصل کرنے کے بعد، ہم اب ہیمو سیل کی دستیابی کو عالمی سطح پر بڑھا رہے ہیں۔ میں کلینیکل شراکت داری کے ساتھ سعودی عرب، تھائی لینڈ، ملائشیااور مزید، ہم اس جدید علاج کو دنیا بھر کے مریضوں کے لیے قابل رسائی بنانے کے لیے پرعزم ہیں۔

منتقلی کے بغیر مستقبل

ہیمو سیل ایس سی ڈی اور بیٹا تھیلیسیمیا سے متاثرہ افراد کے لیے ایک امید افزا مستقبل پیش کرتا ہے۔ مستقل علاج کی صلاحیت کے ساتھ، مسلسل خون کی منتقلی سے پاک زندگی کا تصور کریں۔ BIOOCUS میں، ہم ہیمو سیل جیسے جدید جین تھراپی حل کے ذریعے اس وژن کو حقیقت بنانے کے لیے پرعزم ہیں۔

ہم سے رابطہ کریں۔ آج مزید جاننے کے لیے کہ ہیمو سیل آپ کے علاج کے سفر کو کیسے بدل سکتا ہے اور ایک روشن، صحت مند مستقبل پیش کر سکتا ہے۔