Te mate pukupuku mate me te harasemia

I BIOOCUS International Treatment Center, kei te whakakake matou ki te whakauru Hemo-cel, he rongoa ira ira e tuku tumanako hou mo nga turoro e mate ana mate mate pukupuku (SCD) a thalassemia whakawhirinaki-whakawhitinga (TDT). I hoahoatia te Hemo-cel ki te whakatika i te take o enei ahuatanga, e tuku ana i te rongoa ka taea ma te maimoatanga kotahi te wa.

He aha te Hemo-cel?

Ko te Hemo-cel he rongoa matatau e whakamahi ana i te kakano hematopoietic me nga pūtau tupuna (HSPCs) o te manawanui, he mea whakarereke ira ki te whakaputa hemoglobin hauora. Ma te whakatika i te ira hapa e pa ana ki te mate toto, ka taea e Hemo-cel te whakapai ake i te oranga o nga turoro, ka whakakorea pea te hiahia mo te whakaheke toto auau me te tuku otinga mo te oranga.

He pehea te mahi a Hemo-cel?

Ko te tukanga maimoatanga ka timata ma te kohikohi i nga HSPC mai i te toto o te manawanui. Ka whakareihia enei pūtau i waho o te tinana ma te whakamahi i te vector lentiviral e whakauru ana i te ira β-globin kua whakarereketia. I te wa e rite ana nga pūtau, ka tukuna ano ki roto i te manawanui, ka timata ki te whakaputa i nga toto toto whero hauora e kaha ana ki te whakaputa hemoglobin mahi. Ko tenei tukanga ka whakahoki i te toenga i waenga i nga mekameka α-globin me te β-globin i roto i te toto, ka whakaiti pai i nga tohu o te anemia me te tuku i te manawanui ki te whakatutuki. te whakaheke toto motuhake.

Nga Hua Kua whakamatauria

Kua whakaatuhia nga whakamatautau haumanu o Hemo-cel angitu whakamiharo:

• 100% o nga turoro i roto i te whakawakanga i tutuki angitu te whakangao wheua wheua.
• Kua riro te nuinga o nga turoro tuku-motuhake i roto i nga wiki i muri i te rongoa.
• Ko tetahi o nga turoro kua tata ki te whakaheke toto-kore e wha tau kaore he paanga o te taha nui.
• Ka awhina ano te rongoa ki te whakaiti i te taumaha o te rino, he raruraru noa i roto i nga turoro TDT e whakaheke ana i nga whakawhitinga.

He Huringa Haumaru

Kaore i te rite ki nga maimoatanga tuku iho penei i te whakahekenga o te hematopoietic stem cell transplantation (HSCT), e hiahia ana ki te whakataetae kaituku me te kawe i nga tupono penei i te mate graft-versus-host (GVHD), Ka whakamahia e Hemo-cel nga ruma o te manawanui, te karo i enei raruraru. Ma tenei ka mahi te maimoatanga haumaru ake me te waatea ake ki te tini o nga turoro, me te kore e hiahiatia he rongoa rongoa mo te wa roa.

To Tatou Whakawhanui Ao

I te angitu nui i Haina, kei te whakawhanuihia e matou te waatea o Hemo-cel puta noa i te ao. Me nga hononga haumanu i roto Saudi Arabia, Thailand, Malaysia, me etahi atu, kei te whakapau kaha matou ki te tuku i tenei maimoatanga auaha ki nga turoro puta noa i te ao.

He heke mai kaore he Whakawhitinga

He pai te tuku a Hemo-cel mo te hunga kua pangia e te SCD me te beta-thalassemia. A feruri na i te hoê oraraa aita e pâmu tamau noa i te toto, ma te nehenehe e ora tamau. I BIOOCUS, e u ana matou ki te whakapumau i tenei tirohanga ma roto i nga rongoa rongoa ira ira penei i a Hemo-cel.

Whakapā mai i tenei ra ki te ako ake mo te pehea e taea ai e Hemo-cel te whakarereke i to haerenga maimoatanga me te tuku i te maramatanga, te oranga pai ake.