Fa'ama'i o le Sickle Cell ma le Thalassemia

I le Nofoaga Autu mo Togafitiga Faavaomalo a le BIOOCUS, matou te mitamita e faʻalauiloa atu Hemo-sela, o se togafitiga fa'a-gene fou e ofoina atu ai le fa'amoemoe fou mo gasegase o lo'o mafatia i fa'ama'i sela sickle (SCD) ma thalassemia e fa'alagolago i le toto (TDT)Ua mamanuina le Hemo-cel e foia ai le pogai autū o nei tulaga, ma ofoina atu ai se togafitiga e ono mafai ona faia e ala i se togafitiga e tasi le taimi.

O le ā le Hemo-cel?

O le Hemo-cel o se togafitiga fa'aonaponei e fa'aaogaina ai sela hematopoietic stem ma progenitor (HSPC) a le ma'i, ia ua fa'aleleia fa'ale-kenera e maua ai le hemoglobin maloloina. I le fa'asa'oina o le kenera sese e mafua ai le fa'aletonu o le toto, e mafai e le Hemo-cel ona fa'aleleia atili ai olaga o ma'i, ma ono fa'aitiitia ai le mana'omia o le tuiina o le toto masani ma ofoina atu ai se fofo mo le olaga atoa.

E fa'apefea ona galue le Hemo-cel?

E amata le faagasologa o togafitiga i le aoina o HSPC mai le toto o le maʻi. Ona faʻaleleia lea o nei sela i fafo atu o le tino e faʻaaoga ai se vector lentiviral e faʻalauiloa ai se gene β-globin ua suia. A maeʻa ona saunia sela, ona toe faʻaofiina lea i totonu o le maʻi, lea e amata ai ona latou gaosia ni sela toto mumu maloloina e mafai ona gaosia le hemoglobin aoga. O lenei faagasologa e toe faʻafoʻisia ai le paleni i le va o filifili α-globin ma β-globin i le toto, ma faʻaitiitia ai faʻailoga o le anemia ma faʻatagaina ai le maʻi e ausia le tulaga saʻo. tuto'atasi o le tuiina o toto.

Iʻuga ua Faʻamaonia

Ua faʻaalia i suʻega faʻaklinikal o le Hemo-cel manuia mataʻina:

• 100% o gasegase i le faamasinoga na manuia ai le taotoga o le ponaivi.
• O le toatele o gasegase na avea ma e le faalagolago i le toto i totonu o ni vaiaso talu ona maeʻa le togafitiga.
• E toetoe lava a leai se totoga toto i se tasi o ma'i fa tausaga e aunoa ma ni aafiaga matuia.
• E fesoasoani fo'i le togafitiga e fa'aitiitia ai le so'ona tele o le u'amea, o se fa'alavelave masani i gasegase TDT o lo'o faia i ai le toto masani.

O se Isi Filifiliga e Sili Atu le Saogalemu

E le pei o togafitiga masani e pei o le hematopoietic stem cell transplantation (HSCT), lea e manaʻomia ai se donor match ma e iai ni tulaga lamatia e pei o le graft-versus-host disease (GVHD), E fa'aaogā e le Hemo-cel ia sela o le ma'i lava ia, aloese mai nei faʻalavelave. O lenei mea e avea ai le togafitiga saogalemu ma sili atu ona faigofie ona maua e le lautele o gasegase, e aunoa ma le manaʻomia o togafitiga faʻaitiitia le puipuiga o le tino mo se taimi umi.

O Lo Matou Fa'alauteleina i le Lalolagi Atoa

Talu ai ona ua matou ausia le manuia tele i Saina, ua matou faʻalauteleina nei le maua o Hemo-cel i le lalolagi atoa. Faatasi ai ma faiga faapaaga faafomaʻi i totonu o Saina. Saudi Arabia, Taialani, Malaysia, ma sili atu, matou te tautino atu e faʻafaigofie lenei togafitiga fou mo gasegase i le lalolagi atoa.

O se Lumanai e aunoa ma le Tuisuiga o Toto

O le Hemo-cel e ofoina atu se lumanaʻi manuia mo i latou ua aʻafia i le SCD ma le beta-thalassemia. Vaʻai faalemafaufau i se olaga e saʻoloto mai le tuiina pea o le toto, faatasi ai ma le gafatia mo se togafitiga tumau. I le BIOOCUS, matou te tautino atu e faʻataunuʻuina lenei faʻaaliga e ala i fofo faʻaonaponei mo togafitiga faʻagene e pei o le Hemo-cel.

Faafesootai matou i le asō e aoao atili ai e uiga i le auala e mafai ai e Hemo-cel ona suia lau faigamalaga togafitiga ma ofoina atu ai se lumanaʻi manuia ma sili atu le soifua maloloina.