Sëmundja drepanocitare dhe talasemia

Në Qendrën Ndërkombëtare të Trajtimit BIOOCUS, jemi krenarë të prezantojmë Hemo-cel, një terapi gjenetike inovative që ofron shpresë të re për pacientët që vuajnë nga sëmundja e qelizave drapër (SCD) dhe talasemia e varur nga transfuzioni (TDT)Hemo-cel është projektuar për të adresuar shkakun themelor të këtyre gjendjeve, duke ofruar një kurë të mundshme përmes një trajtimi të vetëm.

Çfarë është Hemo-cel?

Hemo-cel është një terapi e avancuar që përdor qelizat burimore hematopoietike dhe qelizat paraardhëse (HSPC) të vetë pacientit, të cilat modifikohen gjenetikisht për të prodhuar hemoglobinë të shëndetshme. Duke korrigjuar gjenin e dëmtuar përgjegjës për çrregullimin e gjakut, Hemo-cel mund të përmirësojë ndjeshëm jetën e pacientëve, duke eliminuar potencialisht nevojën për transfuzione të rregullta gjaku dhe duke ofruar një zgjidhje për gjithë jetën.

Si funksionon Hemo-cel?

Procesi i trajtimit fillon duke mbledhur HSPC-të nga gjaku i pacientit. Këto qeliza më pas përforcohen jashtë trupit duke përdorur një vektor lentiviral që fut një gjen të modifikuar β-globinë. Pasi qelizat të jenë gati, ato riinfuzohen përsëri tek pacienti, ku fillojnë të gjenerojnë qeliza të kuqe të shëndetshme të gjakut të afta për të prodhuar hemoglobinë funksionale. Ky proces rikthen ekuilibrin midis zinxhirëve α-globinë dhe β-globinë në gjak, duke zvogëluar në mënyrë efektive simptomat e anemisë dhe duke i lejuar pacientit të arrijë pavarësia nga transfuzioni.

Rezultate të provuara

Testet klinike të Hemo-cel kanë treguar sukses i jashtëzakonshëm:

• 100% e pacientëve në provë arriti një përfshirje të suksesshme të palcës së kockave.
• Shumica e pacientëve u bënë i pavarur nga transfuzioni brenda javësh pas terapisë.
• Një pacient nuk ka marrë transfuzion për gati... katër vjet pa asnjë efekt anësor të rëndësishëm.
• Terapia gjithashtu ndihmon në lehtësimin e mbingarkesës me hekur, një ndërlikim i zakonshëm tek pacientët me TDT që i nënshtrohen transfuzioneve të rregullta.

Një alternativë më e sigurt

Ndryshe nga trajtimet tradicionale si transplantimi i qelizave staminale hematopoietike (HSCT), i cili kërkon një përputhje donatori dhe mbart rreziqe të tilla si sëmundja e transplantit kundër strehuesit (GVHD), Hemo-cel përdor qelizat e vetë pacientit, duke shmangur këto ndërlikime. Kjo e bën trajtimin më i sigurt dhe më të arritshme për një gamë më të gjerë pacientësh, pa pasur nevojë për terapi imunosupresive afatgjatë.

Zgjerimi ynë global

Duke arritur sukses të konsiderueshëm në Kinë, tani po e zgjerojmë disponueshmërinë e Hemo-cel në nivel global. Me partneritete klinike në Arabia Saudite, Tajlanda, Malajzia, dhe më shumë, ne jemi të përkushtuar ta bëjmë këtë trajtim inovativ të arritshëm për pacientët në të gjithë botën.

Një e ardhme pa transfuzione

Hemo-cel ofron një të ardhme premtuese për ata që preken nga SCD dhe beta-talasemia. Imagjinoni një jetë pa transfuzione të vazhdueshme gjaku, me potencialin për një kurë të përhershme. Në BIOOCUS, ne jemi të përkushtuar ta bëjmë këtë vizion realitet përmes zgjidhjeve të terapisë gjenetike të teknologjisë së fundit si Hemo-cel.

Na kontaktoni sot për të mësuar më shumë rreth asaj se si Hemo-cel mund të transformojë udhëtimin tuaj të trajtimit dhe të ofrojë një të ardhme më të ndritshme dhe më të shëndetshme.