بیماری سلول داسی شکل و تالاسمی

در مرکز درمانی بین‌المللی BIOOCUS، مفتخریم که معرفی کنیم همو-سلیک ژن درمانی پیشگامانه که امید تازه‌ای برای بیماران مبتلا به ... بیماری سلول داسی شکل (SCD) و تالاسمی وابسته به تزریق خون (TDT)همو-سل برای رفع علت اصلی این بیماری‌ها طراحی شده است و از طریق یک بار درمان، درمانی بالقوه ارائه می‌دهد.

همو-سل چیست؟

همو-سل یک روش درمانی پیشرفته است که از سلول‌های بنیادی و پیش‌ساز خون‌ساز (HSPCs) خود بیمار استفاده می‌کند که از نظر ژنتیکی برای تولید هموگلوبین سالم اصلاح شده‌اند. همو-سل با اصلاح ژن معیوب مسئول اختلال خونی، می‌تواند زندگی بیماران را به طرز چشمگیری بهبود بخشد، به طور بالقوه نیاز به تزریق منظم خون را از بین ببرد و یک راه حل مادام العمر ارائه دهد.

همو-سل چگونه کار می‌کند؟

فرآیند درمان با جمع‌آوری سلول‌های بنیادی خون‌ساز (HSPCs) از خون بیمار آغاز می‌شود. سپس این سلول‌ها در خارج از بدن با استفاده از یک وکتور لنتی‌ویروسی که یک ژن بتا-گلوبین اصلاح‌شده را وارد می‌کند، تقویت می‌شوند. پس از آماده شدن سلول‌ها، دوباره به بیمار تزریق می‌شوند، جایی که آنها شروع به تولید گلبول‌های قرمز سالم با قابلیت تولید هموگلوبین عملکردی می‌کنند. این فرآیند تعادل بین زنجیره‌های آلفا-گلوبین و بتا-گلوبین را در خون بازیابی می‌کند و به طور مؤثر علائم کم‌خونی را کاهش می‌دهد و به بیمار اجازه می‌دهد تا به ... استقلال در انتقال خون.

نتایج اثبات‌شده

آزمایش‌های بالینی همو-سل نشان داده است موفقیت چشمگیر:

• ۱۰۰٪ بیماران در این آزمایش، پیوند مغز استخوان با موفقیت انجام شد.
• بیشتر بیماران شدند مستقل از انتقال خون ظرف چند هفته پس از درمان.
• یک بیمار تقریباً به مدت طولانی از تزریق خون بی‌نیاز بوده است. چهار سال بدون هیچ گونه عوارض جانبی قابل توجهی.
• این درمان همچنین به کاهش اضافه بار آهن، یک عارضه شایع در بیماران مبتلا به TDT که تحت تزریق منظم خون قرار می‌گیرند، کمک می‌کند.

یک جایگزین امن‌تر

برخلاف درمان‌های سنتی مانند پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ساز (HSCT)، که نیاز به تطابق اهداکننده دارد و خطراتی مانند بیماری پیوند علیه میزبان (GVHD) را به همراه دارد، همو-سل از سلول‌های خود بیمار استفاده می‌کندو از این عوارض جلوگیری می‌کند. این باعث می‌شود درمان امن تر و برای طیف وسیع‌تری از بیماران، بدون نیاز به درمان طولانی‌مدت سرکوب‌کننده سیستم ایمنی، قابل دسترس‌تر است.

گسترش جهانی ما

پس از دستیابی به موفقیت چشمگیر در چین، اکنون در حال گسترش دسترسی به Hemo-cel در سطح جهانی هستیم. با مشارکت‌های بالینی در عربستان سعودی، تایلند، مالزیو موارد دیگر، ما متعهد هستیم که این درمان نوآورانه را برای بیماران در سراسر جهان در دسترس قرار دهیم.

آینده‌ای بدون انتقال خون

همو-سل آینده‌ای امیدوارکننده برای مبتلایان به SCD و بتا تالاسمی ارائه می‌دهد. زندگی بدون تزریق مداوم خون را با پتانسیل درمان دائمی تصور کنید. در BIOOCUS، ما متعهد هستیم که این رؤیا را از طریق راه‌حل‌های ژن‌درمانی پیشرفته مانند همو-سل به واقعیت تبدیل کنیم.

تماس با ما امروز برای کسب اطلاعات بیشتر در مورد اینکه چگونه Hemo-cel می‌تواند مسیر درمانی شما را متحول کند و آینده‌ای روشن‌تر و سالم‌تر را ارائه دهد، با ما تماس بگیرید.