Anemija srpastih ćelija i talasemija

U Međunarodnom centru za liječenje BIOOCUS s ponosom predstavljamo Hemo-cel, revolucionarna genska terapija koja nudi novu nadu pacijentima koji pate od anemija srpastih ćelija (SCD) i talasemija zavisna od transfuzije (TDT)Hemo-cel je dizajniran da se bavi osnovnim uzrokom ovih stanja, nudeći potencijalno izlječenje kroz jednokratni tretman.

Šta je Hemo-cel?

Hemo-cel je napredna terapija koja koristi pacijentove vlastite hematopoetske matične i progenitorske ćelije (HSPC), koje su genetski modificirane da proizvode zdrav hemoglobin. Ispravljanjem neispravnog gena odgovornog za poremećaj krvi, Hemo-cel može dramatično poboljšati živote pacijenata, potencijalno eliminirajući potrebu za redovnim transfuzijama krvi i nudeći doživotno rješenje.

Kako funkcioniše Hemo-cel?

Proces liječenja započinje prikupljanjem HSPC-a iz pacijentove krvi. Ove ćelije se zatim umnožavaju izvan tijela pomoću lentivirusnog vektora koji uvodi modificirani β-globinski gen. Nakon što su ćelije spremne, ponovo se ubrizgavaju u pacijenta, gdje počinju stvarati zdrave crvene krvne ćelije sposobne za proizvodnju funkcionalnog hemoglobina. Ovaj proces vraća ravnotežu između α-globinskih i β-globinskih lanaca u krvi, efikasno smanjujući simptome anemije i omogućavajući pacijentu da postigne... nezavisnost od transfuzije.

Dokazani rezultati

Klinička ispitivanja Hemo-cela su pokazala izuzetan uspjeh:

• 100% pacijenata u ispitivanju je postignuto uspješno usađivanje koštane srži.
• Većina pacijenata je postala nezavisan od transfuzije u roku od nekoliko sedmica nakon terapije.
• Jedan pacijent je skoro bez transfuzije krvi. četiri godine bez ikakvih značajnih nuspojava.
• Terapija također pomaže u ublažavanju preopterećenja željezom, česte komplikacije kod pacijenata s TDT-om koji se redovno podvrgavaju transfuzijama.

Sigurnija alternativa

Za razliku od tradicionalnih tretmana poput transplantacije hematopoetskih matičnih ćelija (HSCT), koja zahtijeva usklađenost donora i nosi rizike poput reakcije grafta protiv domaćina (GVHD), Hemo-cel koristi pacijentove vlastite ćelije, izbjegavajući ove komplikacije. Ovo čini tretman sigurnije i dostupniji širem krugu pacijenata, bez potrebe za dugotrajnom imunosupresivnom terapijom.

Naša globalna ekspanzija

Nakon što smo postigli značajan uspjeh u Kini, sada proširujemo dostupnost Hemo-cela globalno. S kliničkim partnerstvima u Saudijska Arabija, Tajland, Malezija, i više od toga, posvećeni smo tome da ovaj inovativni tretman učinimo dostupnim pacijentima širom svijeta.

Budućnost bez transfuzija

Hemo-cel nudi obećavajuću budućnost za one koji su pogođeni SCD-om i beta-talasemijom. Zamislite život bez stalnih transfuzija krvi, s potencijalom za trajno izlječenje. U BIOOCUS-u smo posvećeni ostvarenju ove vizije kroz najsavremenija rješenja genske terapije poput Hemo-cela.

Kontaktirajte nas danas kako biste saznali više o tome kako Hemo-cel može transformirati vaše liječenje i ponuditi svjetliju i zdraviju budućnost.