സിക്കിൾ സെൽ രോഗവും തലസീമിയയും

BIOOCUS ഇന്റർനാഷണൽ ട്രീറ്റ്മെന്റ് സെന്ററിൽ, ഞങ്ങൾ അഭിമാനത്തോടെ പരിചയപ്പെടുത്തുന്നു ഹീമോ-സെൽ, രോഗബാധിതരായ രോഗികൾക്ക് പുതിയ പ്രതീക്ഷ നൽകുന്ന ഒരു വിപ്ലവകരമായ ജീൻ തെറാപ്പി അരിവാൾ കോശ രോഗം (SCD) ഒപ്പം ട്രാൻസ്ഫ്യൂഷൻ-ആശ്രിത തലസീമിയ (TDT). ഈ അവസ്ഥകളുടെ അടിസ്ഥാന കാരണം പരിഹരിക്കുന്നതിനാണ് ഹീമോ-സെൽ രൂപകൽപ്പന ചെയ്തിരിക്കുന്നത്, ഒറ്റത്തവണ ചികിത്സയിലൂടെ സാധ്യമായ രോഗശമനം വാഗ്ദാനം ചെയ്യുന്നു.

എന്താണ് ഹീമോ-സെൽ?

രോഗിയുടെ സ്വന്തം ഹെമറ്റോപോയിറ്റിക് സ്റ്റെം ആൻഡ് പ്രോജെനിറ്റർ സെല്ലുകൾ (HSPCs) ഉപയോഗിക്കുന്ന ഒരു നൂതന ചികിത്സയാണ് ഹീമോ-സെൽ. ജനിതകമാറ്റം വരുത്തിയ ഇവ ആരോഗ്യകരമായ ഹീമോഗ്ലോബിൻ ഉത്പാദിപ്പിക്കുന്നു. രക്ത വൈകല്യത്തിന് കാരണമായ തെറ്റായ ജീനിനെ ശരിയാക്കുന്നതിലൂടെ, ഹീമോ-സെൽ രോഗികളുടെ ജീവിതം ഗണ്യമായി മെച്ചപ്പെടുത്തും, പതിവായി രക്തപ്പകർച്ചയുടെ ആവശ്യകത ഇല്ലാതാക്കുകയും ആജീവനാന്ത പരിഹാരം വാഗ്ദാനം ചെയ്യുകയും ചെയ്യും.

ഹീമോ-സെൽ എങ്ങനെയാണ് പ്രവർത്തിക്കുന്നത്?

രോഗിയുടെ രക്തത്തിൽ നിന്ന് HSPC-കൾ ശേഖരിച്ചുകൊണ്ടാണ് ചികിത്സാ പ്രക്രിയ ആരംഭിക്കുന്നത്. പിന്നീട് ഈ കോശങ്ങളെ ശരീരത്തിന് പുറത്ത് ഒരു ലെന്റിവൈറൽ വെക്റ്റർ ഉപയോഗിച്ച് മെച്ചപ്പെടുത്തുന്നു, ഇത് പരിഷ്കരിച്ച β-ഗ്ലോബിൻ ജീൻ അവതരിപ്പിക്കുന്നു. കോശങ്ങൾ തയ്യാറായിക്കഴിഞ്ഞാൽ, അവ രോഗിയിലേക്ക് വീണ്ടും സംയോജിപ്പിക്കപ്പെടുന്നു, അവിടെ അവ പ്രവർത്തനക്ഷമമായ ഹീമോഗ്ലോബിൻ ഉത്പാദിപ്പിക്കാൻ കഴിവുള്ള ആരോഗ്യകരമായ ചുവന്ന രക്താണുക്കൾ ഉത്പാദിപ്പിക്കാൻ തുടങ്ങുന്നു. ഈ പ്രക്രിയ രക്തത്തിലെ α-ഗ്ലോബിൻ, β-ഗ്ലോബിൻ ശൃംഖലകൾ തമ്മിലുള്ള സന്തുലിതാവസ്ഥ പുനഃസ്ഥാപിക്കുന്നു, വിളർച്ചയുടെ ലക്ഷണങ്ങൾ ഫലപ്രദമായി കുറയ്ക്കുകയും രോഗിക്ക് ട്രാൻസ്ഫ്യൂഷൻ സ്വാതന്ത്ര്യം.

തെളിയിക്കപ്പെട്ട ഫലങ്ങൾ

ഹീമോ-സെല്ലിന്റെ ക്ലിനിക്കൽ പരീക്ഷണങ്ങൾ തെളിയിച്ചിട്ടുണ്ട് ശ്രദ്ധേയമായ വിജയം:

• 100% രോഗികളും പരീക്ഷണത്തിൽ വിജയകരമായ അസ്ഥിമജ്ജ എൻഗ്രാഫ്റ്റ്മെന്റ് നേടി.
• മിക്ക രോഗികളും മാറി ട്രാൻസ്ഫ്യൂഷൻ-സ്വതന്ത്രം തെറാപ്പി കഴിഞ്ഞ് ആഴ്ചകൾക്കുള്ളിൽ.
• ഒരു രോഗിക്ക് ഏകദേശം രക്തപ്പകർച്ചയില്ല. നാല് വർഷം കാര്യമായ പാർശ്വഫലങ്ങളൊന്നുമില്ലാതെ.
• പതിവായി രക്തപ്പകർച്ചയ്ക്ക് വിധേയരാകുന്ന ടിഡിടി രോഗികളിൽ സാധാരണയായി കണ്ടുവരുന്ന ഒരു സങ്കീർണതയായ ഇരുമ്പിന്റെ അമിതഭാരം ലഘൂകരിക്കാനും ഈ തെറാപ്പി സഹായിക്കുന്നു.

ഒരു സുരക്ഷിത ബദൽ

ദാതാവിന്റെ പൊരുത്തം ആവശ്യമുള്ളതും ഗ്രാഫ്റ്റ്-വേഴ്‌സസ്-ഹോസ്റ്റ് ഡിസീസ് (GVHD) പോലുള്ള അപകടസാധ്യതകൾ വഹിക്കുന്നതുമായ ഹെമറ്റോപോയിറ്റിക് സ്റ്റെം സെൽ ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷൻ (HSCT) പോലുള്ള പരമ്പരാഗത ചികിത്സകളിൽ നിന്ന് വ്യത്യസ്തമായി, ഹീമോ-സെൽ രോഗിയുടെ സ്വന്തം കോശങ്ങൾ ഉപയോഗിക്കുന്നു., ഈ സങ്കീർണതകൾ ഒഴിവാക്കുന്നു. ഇത് ചികിത്സയെ സഹായിക്കുന്നു സുരക്ഷിതം ദീർഘകാല രോഗപ്രതിരോധ ശേഷി കുറയ്ക്കുന്ന ചികിത്സയുടെ ആവശ്യമില്ലാതെ, വിശാലമായ രോഗികൾക്ക് ഇത് എളുപ്പത്തിൽ ലഭ്യമാകും.

ഞങ്ങളുടെ ആഗോള വികാസം

ചൈനയിൽ ഗണ്യമായ വിജയം നേടിയ ശേഷം, ഞങ്ങൾ ഇപ്പോൾ ആഗോളതലത്തിൽ ഹീമോ-സെല്ലിന്റെ ലഭ്യത വിപുലീകരിക്കുകയാണ്. ക്ലിനിക്കൽ പങ്കാളിത്തത്തോടെ സൗദി അറേബ്യ, തായ്‌ലൻഡ്, മലേഷ്യ, കൂടാതെ, ലോകമെമ്പാടുമുള്ള രോഗികൾക്ക് ഈ നൂതന ചികിത്സ ലഭ്യമാക്കുന്നതിന് ഞങ്ങൾ പ്രതിജ്ഞാബദ്ധരാണ്.

രക്തപ്പകർച്ചയില്ലാത്ത ഒരു ഭാവി

എസ്‌സിഡി, ബീറ്റാ തലസീമിയ എന്നിവ ബാധിച്ചവർക്ക് ഹീമോ-സെൽ ഒരു വാഗ്ദാനമായ ഭാവി പ്രദാനം ചെയ്യുന്നു. സ്ഥിരമായ രക്തപ്പകർച്ചയിൽ നിന്ന് മുക്തമായ, സ്ഥിരമായ രോഗശാന്തിക്കുള്ള സാധ്യതയുള്ള ഒരു ജീവിതം സങ്കൽപ്പിക്കുക. ഹീമോ-സെൽ പോലുള്ള അത്യാധുനിക ജീൻ തെറാപ്പി പരിഹാരങ്ങളിലൂടെ ഈ ദർശനം യാഥാർത്ഥ്യമാക്കാൻ ബയോകസിൽ ഞങ്ങൾ പ്രതിജ്ഞാബദ്ധരാണ്.

ഞങ്ങളെ സമീപിക്കുക ഹീമോ-സെൽ നിങ്ങളുടെ ചികിത്സാ യാത്രയെ എങ്ങനെ പരിവർത്തനം ചെയ്യുമെന്നും ശോഭനവും ആരോഗ്യകരവുമായ ഒരു ഭാവി എങ്ങനെ പ്രദാനം ചെയ്യുമെന്നും കൂടുതലറിയാൻ ഇന്ന് തന്നെ.