Sikkelselsykte en thalassemia

By BIOOCUS International Treatment Center binne wy ​​grutsk om yn te fieren Hemo-sel, in baanbrekkende gentherapy dy't nije hoop biedt foar pasjinten dy't lije oan sikkelselsykte (SCD) en transfusje-ôfhinklike thalassemia (TDT)Hemo-cel is ûntworpen om de ûnderlizzende oarsaak fan dizze omstannichheden oan te pakken, en biedt in mooglike genêzing fia in ienmalige behanneling.

Wat is Hemo-cel?

Hemo-cel is in avansearre terapy dy't gebrûk makket fan 'e eigen hematopoëtyske stam- en progenitorsellen (HSPC's) fan 'e pasjint, dy't genetysk modifisearre binne om sûn hemoglobine te produsearjen. Troch it korrizjearjen fan it defekte gen dat ferantwurdlik is foar de bloedstoornis, kin Hemo-cel it libben fan pasjinten dramatysk ferbetterje, wêrtroch't mooglik de needsaak foar regelmjittige bloedtransfúzjes eliminearre wurdt en in libbenslange oplossing oanbean wurdt.

Hoe wurket Hemo-cel?

It behannelingproses begjint mei it sammeljen fan HSPC's út it bloed fan 'e pasjint. Dizze sellen wurde dan bûten it lichem fersterke mei in lentivirale fektor dy't in modifisearre β-globine-gen yntrodusearret. Sadree't de sellen klear binne, wurde se werom yn 'e pasjint ynfoege, dêr't se begjinne mei it generearjen fan sûne reade bloedsellen dy't by steat binne om funksjoneel hemoglobine te produsearjen. Dit proses herstelt de lykwicht tusken α-globine- en β-globine-ketens yn it bloed, wêrtroch't de symptomen fan bloedarmoede effektyf wurde fermindere en de pasjint yn steat is om ... ûnôfhinklikens fan transfuzjes.

Bewiisde resultaten

Klinyske proeven mei Hemo-cel hawwe oantoand opmerklik súkses:

• 100% fan pasjinten yn 'e proef slagge it om bonkenmerg te ynplantearjen.
• De measte pasjinten waarden transfusje-ûnôfhinklik binnen wiken nei de terapy.
• Ien pasjint is hast transfusjefrij west fjouwer jier sûnder wichtige side-effekten.
• De terapy helpt ek om izeroerlêst te ferminderjen, in faak foarkommende komplikaasje by TDT-pasjinten dy't regelmjittige transfúzjes ûndergeane.

In feiliger alternatyf

Oars as tradisjonele behannelingen lykas hematopoëtyske stamseltransplantaasje (HSCT), dy't in donormatch fereasket en risiko's mei him bringt lykas graft-versus-host-sykte (GVHD), Hemo-cel brûkt de eigen sellen fan 'e pasjint, en dizze komplikaasjes foarkomme. Dit makket de behanneling feiliger en tagonkliker foar in breder skala oan pasjinten, sûnder de needsaak foar lange-termyn ymmúnsuppressive terapy.

Us wrâldwide útwreiding

Nei't wy yn Sina wichtige súksessen helle hawwe, wreidzje wy no de beskikberens fan Hemo-cel wrâldwiid út. Mei klinyske gearwurkingsferbannen yn Saûdy-Araabje, Tailân, Maleizje, en mear, wy binne ynsette om dizze ynnovative behanneling tagonklik te meitsjen foar pasjinten wrâldwiid.

In takomst sûnder transfúzjes

Hemo-cel biedt in beloftefolle takomst foar dyjingen dy't troffen binne troch SCD en beta-thalassemia. Stel jo in libben foar sûnder konstante bloedtransfúzjes, mei de mooglikheid fan in permaninte genêzing. By BIOOCUS binne wy ​​derop rjochte om dizze fisy te realisearjen troch middel fan baanbrekkende genterapy-oplossingen lykas Hemo-cel.

Kontakt mei ús opnimme hjoed om mear te learen oer hoe't Hemo-cel jo behannelingsreis transformearje kin en in helderdere, sûnere takomst biede kin.