Bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia

Tại Trung tâm Điều trị Quốc tế BIOOCUS, chúng tôi tự hào giới thiệu Tế bào máumột liệu pháp gen đột phá mang lại hy vọng mới cho những bệnh nhân mắc bệnh. bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm (SCD) Và bệnh thalassemia phụ thuộc truyền máu (TDT)Hemo-cel được thiết kế để giải quyết nguyên nhân gốc rễ của những bệnh lý này, mang đến khả năng chữa khỏi chỉ với một lần điều trị duy nhất.

Hemo-cel là gì?

Hemo-cel là một liệu pháp tiên tiến sử dụng chính tế bào gốc tạo máu và tế bào tiền thân (HSPC) của bệnh nhân, được biến đổi gen để sản sinh ra hemoglobin khỏe mạnh. Bằng cách sửa chữa gen lỗi gây ra rối loạn máu, Hemo-cel có thể cải thiện đáng kể cuộc sống của bệnh nhân, có khả năng loại bỏ nhu cầu truyền máu thường xuyên và mang lại giải pháp lâu dài.

Hemo-cel hoạt động như thế nào?

Quá trình điều trị bắt đầu bằng việc thu thập tế bào gốc tạo máu (HSPC) từ máu của bệnh nhân. Sau đó, các tế bào này được tăng cường bên ngoài cơ thể bằng cách sử dụng vectơ lentivirus, đưa vào gen β-globin đã được biến đổi. Khi các tế bào đã sẵn sàng, chúng được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân, nơi chúng bắt đầu tạo ra các tế bào hồng cầu khỏe mạnh có khả năng sản xuất hemoglobin chức năng. Quá trình này khôi phục sự cân bằng giữa chuỗi α-globin và β-globin trong máu, làm giảm hiệu quả các triệu chứng thiếu máu và cho phép bệnh nhân đạt được mục tiêu điều trị. độc lập truyền máu.

Kết quả đã được chứng minh

Các thử nghiệm lâm sàng của Hemo-cel đã chứng minh thành công đáng kể:

• 100% bệnh nhân Trong thử nghiệm, việc cấy ghép tủy xương đã thành công.
• Hầu hết bệnh nhân trở nên không cần truyền máu trong vòng vài tuần sau khi điều trị.
• Một bệnh nhân đã không cần truyền máu trong gần... bốn năm mà không gây ra bất kỳ tác dụng phụ đáng kể nào.
• Liệu pháp này cũng giúp giảm tình trạng thừa sắt, một biến chứng thường gặp ở bệnh nhân TDT phải truyền máu thường xuyên.

Một lựa chọn an toàn hơn

Không giống như các phương pháp điều trị truyền thống như ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT), vốn đòi hỏi phải có người hiến tặng phù hợp và tiềm ẩn các rủi ro như bệnh ghép chống chủ (GVHD), Hemo-cel sử dụng chính tế bào của bệnh nhân., tránh được những biến chứng này. Điều này giúp cho việc điều trị trở nên dễ dàng hơn. an toàn hơn và dễ tiếp cận hơn với nhiều bệnh nhân hơn, mà không cần đến liệu pháp ức chế miễn dịch lâu dài.

Sự mở rộng toàn cầu của chúng tôi

Sau khi đạt được những thành công đáng kể tại Trung Quốc, chúng tôi hiện đang mở rộng phạm vi phân phối Hemo-cel trên toàn cầu. Với các quan hệ đối tác lâm sàng tại... Ả Rập Saudi, Thái Lan, MalaysiaVà hơn thế nữa, chúng tôi cam kết đưa phương pháp điều trị tiên tiến này đến với bệnh nhân trên toàn thế giới.

Một tương lai không cần truyền máu

Hemo-cel mang đến một tương lai đầy hứa hẹn cho những người mắc bệnh thiếu máu hồng cầu hình lưỡi liềm và bệnh thalassemia beta. Hãy tưởng tượng một cuộc sống không còn phải truyền máu thường xuyên, với tiềm năng chữa khỏi hoàn toàn. Tại BIOOCUS, chúng tôi cam kết biến tầm nhìn này thành hiện thực thông qua các giải pháp liệu pháp gen tiên tiến như Hemo-cel.

Liên hệ với chúng tôi Hãy liên hệ ngay hôm nay để tìm hiểu thêm về cách Hemo-cel có thể thay đổi hành trình điều trị của bạn và mang đến một tương lai tươi sáng, khỏe mạnh hơn.