Liệu pháp CAR-T cho bệnh u nguyên bào thần kinh tái phát/kháng trị

Liệu pháp CAR-T GD2Đây là một liệu pháp miễn dịch tiên tiến, sử dụng phương pháp biến đổi gen để điều chỉnh tế bào T của chính bệnh nhân, giúp chúng nhận biết và tấn công các tế bào u nguyên bào thần kinh biểu hiện kháng nguyên GD2. Liệu pháp này được thiết kế đặc biệt cho bệnh nhân mắc u nguyên bào thần kinh tái phát hoặc kháng trị có nguy cơ cao và đã cho thấy kết quả lâm sàng đầy hứa hẹn trong các thử nghiệm.

• Tình trạng bệnh: U nguyên bào thần kinh nguy cơ cao với bệnh dai dẳng, tái phát hoặc tiến triển sau điều trị bước đầu.

• Các yếu tố bổ sungBệnh di căn, khuếch đại gen MYCN hoặc kháng thuốc điều trị thông thường.

Các bước chính

1. Tiền xử lýLoại bỏ tế bào lympho trước khi truyền dịch.

2. Truyền dịchLiều lượng chính xác của tế bào GD2-CAR-T (khuyến nghị: 10×10^6 tế bào T dương tính với CAR/kg).

3. Theo dõi: Chụp chiếu hình ảnh định kỳ (PET/CT, MRI) và đánh giá tủy xương sau khi truyền dịch.

Kết quả lâm sàng

• Tỷ lệ phản hồi33% đạt được tình trạng thuyên giảm hoàn toàn (CR), với tỷ lệ đáp ứng tổng thể (CR+PR) là 63%.

• Sống sótTỷ lệ sống sót chung sau 3 năm (OS) là 60% và tỷ lệ sống sót không có biến cố (EFS) là 36% ở liều khuyến cáo.

• Hồ sơ an toànCác tác dụng phụ thường gặp nhất là hội chứng giải phóng cytokine độ 1-2 có thể kiểm soát được (74%).

Ưu điểm của chúng tôi

• Ô tô thế hệ thứ 3: Hai vùng kích thích đồng thời (CD28 + 4-1BB) tăng cường hiệu lực và khả năng tồn tại của tế bào T.

• Công tắc an toànGen iC9 tích hợp cho phép kiểm soát độc tính nhanh chóng khi cần thiết.

• Thành tích đã được chứng minhĐã chứng minh được hiệu quả thành công trong các thử nghiệm lâm sàng với dữ liệu theo dõi dài hạn đáng tin cậy.