Teràpia CAR-T per al neuroblastoma recidivant/refractari

Teràpia CAR-T GD2és una immunoteràpia innovadora que modifica genèticament els limfòcits T del propi pacient per reconèixer i atacar cèl·lules de neuroblastoma que expressen l'antigen GD2. Aquesta teràpia està dissenyada específicament per a pacients amb neuroblastoma d'alt risc recaigut o refractari i ha demostrat resultats clínics prometedors en assajos clínics.

• Estat de la malaltiaNeuroblastoma d'alt risc amb malaltia persistent, recaiguda o progressiva després del tractament de primera línia.

• Factors addicionalsMalaltia metastàtica, amplificació de MYCN o resistència a les teràpies convencionals.

Passos clau

1. PrecondicionamentLimfodepleció abans de la infusió.

2. InfusióDosificació de precisió de cèl·lules GD2-CAR-T (recomanat: 10 × 10^6 cèl·lules T CAR-positives/kg).

3. SeguimentImatges periòdiques (PET/TC, RM) i avaluacions de medul·la òssia després de la infusió.

Resultats clínics

• Taxa de respostaEl 33% va aconseguir una remissió completa (RC), amb una taxa de resposta global (RC+RP) del 63%.

• SupervivènciaSupervivència global (SG) a 3 anys del 60% i supervivència sense esdeveniments (SLE) del 36% a la dosi recomanada.

• Perfil de seguretatEls esdeveniments adversos més comuns van ser la síndrome d'alliberament de citocines de grau 1-2 manejable (74%).

Els nostres avantatges

• COTXE de 3a generacióEls dominis coestimuladors duals (CD28 + 4-1BB) milloren la potència i la persistència de les cèl·lules T.

• Interruptor de seguretatEl gen iC9 integrat permet un control ràpid de la toxicitat si cal.

• Trajectòria demostradaÈxit demostrat en assajos clínics amb dades sòlides de seguiment a llarg termini.