CAR-T terapija za recidivni/refraktorni nevroblastom

Terapija GD2 CAR-Tje inovativna imunoterapija, ki gensko spreminja bolnikove lastne celice T, da prepoznajo in napadajo nevroblastomske celice, ki izražajo antigen GD2. Ta terapija je posebej zasnovana za bolnike z recidivnim ali refraktarnim visokorizičnim nevroblastomom in je v preskušanjih pokazala obetavne klinične rezultate.

• Status bolezniVisokorizični nevroblastom s persistentno, recidivno ali progresivno boleznijo po zdravljenju prve izbire.

• Dodatni dejavnikiMetastatska bolezen, amplifikacija MYCN ali odpornost na konvencionalne terapije.

Ključni koraki

1. PredkondicioniranjeLimfodeplecija pred infuzijo.

2. InfuzijaNatančno odmerjanje celic GD2-CAR-T (priporočeno: 10 × 10^6 CAR-pozitivnih celic T/kg).

3. Nadaljnje ukrepanjeRedno slikanje (PET/CT, MRI) in ocene kostnega mozga po infuziji.

Klinični izidi

• Stopnja odziva33 % jih je doseglo popolno remisijo (CR), s skupno stopnjo odziva (CR+PR) 63 %.

• Preživetje3-letno celokupno preživetje (OS) 60 % in preživetje brez dogodkov (EFS) 36 % pri priporočenem odmerku.

• Varnostni profilNajpogostejši neželeni učinki so bili obvladljiv sindrom sproščanja citokinov 1.–2. stopnje (74 %).

Naše prednosti

• 3. generacija avtomobilovDvojne kostimulatorne domene (CD28 + 4-1BB) povečajo učinkovitost in vztrajnost celic T.

• Varnostno stikaloIntegrirani gen iC9 omogoča hiter nadzor toksičnosti, če je potrebno.

• Dokazane izkušnjeDokazan uspeh v kliničnih preskušanjih z robustnimi dolgoročnimi podatki o spremljanju.