Дахилттай/Тэсвэртэй мэдрэлийн эсийн CAR-T эмчилгээ

GD2 CAR-T эмчилгээнь өвчтөний өөрийн Т эсийг GD2 антиген илэрхийлдэг нейробластомын эсийг таньж, довтлохын тулд генетикийн өөрчлөлт хийдэг шинэлэг дархлаа эмчилгээ юм. Энэхүү эмчилгээг дахилттай эсвэл тэсвэртэй өндөр эрсдэлтэй нейробластоматай өвчтөнүүдэд тусгайлан бүтээсэн бөгөөд туршилтаар ирээдүйтэй клиник үр дүнг харуулсан.

• Өвчний байдалЭхний ээлжийн эмчилгээний дараа өвчин нь удаан үргэлжилсэн, дахилттай эсвэл даамжирсан өндөр эрсдэлтэй нейробластома.

• Нэмэлт хүчин зүйлсҮсэрхийлсэн өвчин, MYCN-ийн олшролт эсвэл уламжлалт эмчилгээнд тэсвэртэй байдал.

Гол алхамууд

1. Урьдчилан нөхцөл байдалСудсаар хийхээс өмнө лимфодеплеци хийх.

2. Судсаар хийхGD2-CAR-T эсийн нарийвчлалтай тунг тохируулах (санал болгож буй: 10×10^6 CAR-эерэг Т эс/кг).

3. Дараагийн үйл ажиллагаа: Судсаар тарьсны дараа тогтмол дүрслэл (PET/CT, MRI) болон чөмөгний үнэлгээ.

Клиникийн үр дүн

• Хариу үйлдлийн түвшин: 33% нь бүрэн ремиссияд (CR) хүрсэн бөгөөд нийт хариу урвалын түвшин (CR+PR) 63% байв.

• Амьд үлдэхЗөвлөмж болгож буй тунгаар хэрэглэхэд 3 жилийн нийт амьдрах хугацаа (OS) 60%, үйл явдалгүй амьдрах хугацаа (EFS) 36% байна.

• Аюулгүй байдлын профайлХамгийн түгээмэл тохиолддог сөрөг үр дагавар нь 1-2-р зэргийн цитокины ялгаралтын хам шинж (74%) байсан.

Бидний давуу талууд

• 3-р үеийн CARДавхар хам өдөөгч домэйн (CD28 + 4-1BB) нь Т эсийн хүч чадал болон тэсвэр тэвчээрийг нэмэгдүүлдэг.

• Аюулгүйн унтраалгаШаардлагатай бол нэгдсэн iC9 ген нь хоруу чанарыг хурдан хянах боломжийг олгодог.

• Батлагдсан амжилт: Урт хугацааны найдвартай хяналтын өгөгдөлтэй клиник туршилтуудад амжилттай байгааг харуулсан.