Кайталанган/рефрактердик нейробластома үчүн CAR-T терапиясы

GD2 CAR-T терапиясыбул бейтаптын өзүнүн Т-клеткаларын GD2 антигенин экспрессиялаган нейробластома клеткаларын таануу жана аларга кол салуу үчүн генетикалык жактан өзгөрткөн инновациялык иммунотерапия. Бул терапия рецидивдүү же рефрактердик жогорку тобокелдиктеги нейробластомасы бар бейтаптар үчүн атайын иштелип чыккан жана сыноолордо келечектүү клиникалык натыйжаларды көрсөттү.

• Оорунун абалыБиринчи катардагы дарылоодон кийин оорунун туруктуу, кайталанган же прогрессивдүү өнүгүшү менен коштолгон жогорку тобокелдиктеги нейробластома.

• Кошумча факторлорМетастатикалык оору, MYCN күчөшү же салттуу терапияга туруктуулук.

Негизги кадамдар

1. Алдын ала шарттооИнфузиядан мурун лимфодеплеция.

2. ИнфузияGD2-CAR-T клеткаларынын так дозасы (сунушталат: 10×10^6 CAR-позитивдүү Т клеткалары/кг).

3. Аягына жеткирүүИнфузиядан кийин үзгүлтүксүз сүрөткө тартуу (ПЭТ/КТ, МРТ) жана жилик чучугун баалоо.

Клиникалык жыйынтыктар

• Жооп берүү ылдамдыгы: 33% толук ремиссияга (CR) жетишкен, жалпы жооп берүү көрсөткүчү (CR+PR) 63% түзгөн.

• Аман калууСунушталган дозада 3 жылдык жалпы жашоо көрсөткүчү (ЖЖ) 60% жана окуясыз жашоо көрсөткүчү (ЭЖС) 36% түзөт.

• Коопсуздук профилиЭң көп кездешкен терс таасирлер 1-2-даражадагы башкарылуучу цитокиндердин бөлүнүп чыгуу синдрому (74%) болгон.

Биздин артыкчылыктарыбыз

• 3-муундагы CARКош ко-стимуляциялык домендер (CD28 + 4-1BB) Т-клеткаларынын потенциалын жана туруктуулугун жогорулатат.

• Коопсуздук которгучуИнтеграцияланган iC9 гени зарыл болгон учурда ууланууну тез көзөмөлдөөгө мүмкүндүк берет.

• Далилденген тажрыйбаКлиникалык сыноолордо узак мөөнөттүү байкоо маалыматтары менен ийгиликтүү болгон.