Нузинерсен натрий инъекциясы: жүлүн булчуңдарынын атрофиясына үмүт
Бул кантип иштейт
Нусинерсен натрийбул SMN2 генин бутага алган антисенс олигонуклеотид (ASO) терапиясы.
Сплайсинг процессин өзгөртүү менен, ал функционалдык өндүрүштү күчөтөт SMN протеини, кыймылдаткыч нейрондордун жашоосу жана иштеши үчүн абдан маанилүү.
Дары белге пункция аркылуу түздөн-түз жүлүн суюктугуна куюлат, бул анын жабыркаган жерлерге натыйжалуу жетүүсүн камсыздайт.
Клиникалык пайдалары
SMA I түрү:
- 2 жылдык жашоо көрсөткүчүн тарыхый 50% дан 80% дан ашыкка чейин жогорулатат.
- Өз алдынча отуруу жана башты башкаруу сыяктуу мотордук функцияларды жакшыртат.
- Өпкө жасалма дем алдыруучу аппараттарга көз карандылыкты азайтат.
SMA II жана III түрү:
- Оорунун өнүгүшүн жайлатат.
- Кол-буттун кыймылдуулугун жана дем алуу функциясын сактайт же жакшыртат.
- Симптомго чейинки дарылоо (мисалы, жаңы төрөлгөн балдарда) кыймыл-аракеттин дээрлик нормалдуу өнүгүшүнө алып келиши мүмкүн.
Узак мөөнөттүү таасири:
- Беш жылдык байкоо маалыматтары кыймыл функциясынын туруктуу жакшырышын көрсөтүп, олуттуу төмөндөө болгон жок.
Дүйнөлүк камтуу:
- 2016-жылы FDA тарабынан бекитилгенден бери, 60тан ашык өлкөдө 100 000ден ашык бейтап SMAнын бардык түрлөрүн камтыган пайда көрүштү.
Изилдөөдөн алынган далилдер
Клиникалык сыноолор (мисалы, EMBRACE, ENDEAR, CHERISH) төмөнкүлөрдү камтыйт 274 бейтап көрсөтүү олуттуу жакшыртуулар:
- Мотордун маанилүү этапка жооп кайтаруусу: Контролдук топторго караганда 51% жакшыраак (p
- HINE-2 упайынын жакшырышы: Контролдук топко караганда 26% жакшыраак (p
Өспүрүмдөр жана чоңдор арасындагы изилдөөлөр 26 айдан кийин кыймыл-аракет функцияларынын упайларынын (мисалы, HFMSE, RULM) жогорулаганын көрсөттү.
BIOOCUS'тагы баа
МенБаштапкы дарылоо цикли (4 инъекция): 200 000 долларлык комплекстүү пакет, анын ичинде:
- Дарынын баасы: бир инъекция үчүн 50 000 доллар.
- Инъекция, палатага жана текшерүүдөн өтүү акысы.
- Аэропорттон трансфер жана муздак чынжыр менен ташуу кызматтары.
Дарылоодон кийинкиБейтаптар төртүнчү дозаны 2-8°C муздак чынжырлуу кутуда үйүнө алып кетишсе болот жана ар бир 4 ай сайын колдоочу дозаларды ала алышат.
МенЭл аралык бааларды салыштыруу
| Өлкө/Регион | Инъекциянын баасы (АКШ доллары) | 4 жүктөө дозасы үчүн жалпы сумма (АКШ доллары) | Биринчи жылдык чыгым (АКШ доллары) | Эскертүүлөр |
| БИОКУС, Кытай | 50 000 | 200 000 | 200 000 (баштапкы) | Толук кызматтарды камтыйт |
| Америка Кошмо Штаттары | 125 000 | 500 000 | 750 000 (6 инъекция) | Субсидиялар жок |
| Австралия | 87 500 (Субсидия жок) | 350 000 | 525 000 (6 инъекция) | PBS субсидияланган
|
ҮнөмдөөBIOOCUS баалары АКШдагы жана Австралиядагы субсидияланбаган тарифтерге салыштырмалуу 60% га чейин чыгымдарды үнөмдөөнү сунуштайт.
Эл аралык бейтаптар үчүн комплекстүү жардам
Биз Кытайда дарыланууну каалаган эл аралык бейтаптарга өзгөчө колдоо көрсөтөбүз, бул кемчиликсиз жана ыңгайлуу тажрыйбаны камсыз кылат.
Дарылоодон мурун
- Медициналык консультацияБейтаптардын жазууларына негизделген жекелештирилген дарылоо пландары.
- Эксперттер тобуТактык үчүн көп тармактуу диагноз.
- ЛогистикаВизалык жардам, депозиттерди координациялоо жана учак каттамдарын уюштуруу.
Дарылоо учурунда
- Жайгашуу жана саякат: Мейманканада жашоо жана аэропортко трансфер уюштурулат.
- Медициналык жардамКытайдын Ядролук медициналык саламаттыкты сактоо башкаруу борборунда дарылоо, алдыңкы технологиялар жана квалификациялуу кызматкерлер менен.
- Инъекция графиги: Коопсуздук үчүн инъекциядан кийин 6 саат бою байкоо жүргүзүү менен, 1, 14 жана 28-күндөрү колдонулат.
Дарылоодон кийин
- Үйгө алып кетүүчү дозаТөртүнчү инъекция муздак чынжыр кутучасында берилет.
- Үзгүлтүксүз колдооСатып алуу жана жеткирүүнү кошо алганда, ар бир 4 ай сайын дозаларды тейлөөгө жардам берүү.
Кошумча кызматтар
- БайланышОңой байланышуу үчүн WhatsApp жана WeChat орнотулган.
- VIP мүмкүндүк алууАтайын топтор аркылуу тездетилген медициналык кызматтар.
- Күнүмдүк муктаждыктарЖатакана, транспорт, тамактануу, соода кылуу жана кесипкөй котормо үчүн колдоо.
Submit An Free Inquiry
Our medical team will make an evaluation for you, based on the information you provided. This procedure is free of charge.