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Iniezione di sodiu Nusinersen: A speranza per l'atrofia musculare spinale
Cumu funziona
Nusinersen Sodiumhè una terapia oligonucleotidica antisensu (ASO) chì hà cum'è bersagliu u genu SMN2.
Mudificendu u so prucessu di splicing, aumenta a pruduzzione di funziunali Proteina SMN, essenziale per a sopravvivenza è a funzione di i motoneuroni.
A droga hè amministrata direttamente in u fluidu cerebrospinale via puntura lumbar, assicurendu chì ghjunghje in modu efficace à e zone affette.
Benefici Clinichi
SMA di tipu I:
- Aumenta i tassi di sopravvivenza à 2 anni da un 50% storicu à più di 80%.
- Migliora e funzioni motorie cum'è a seduta indipendente è u cuntrollu di a testa.
- Riduce a dipendenza da i ventilatori.
SMA di tipu II è III:
- Rallenta a progressione di a malatia.
- Mantene o migliora a mobilità di l'estremità è a funzione respiratoria.
- U trattamentu presintomaticu (per esempiu, in i neonati) pò purtà à un sviluppu motoru guasi nurmale.
Impattu à longu andà:
- I dati di seguitu à cinque anni mostranu miglioramenti stabili di a funzione motoria senza alcuna diminuzione significativa.
Portata Globale:
- Dapoi a so appruvazione da a FDA in u 2016, più di 100 000 pazienti in più di 60 paesi ne anu benefiziu, coprendu tutti i tipi di SMA.
Evidenza da a Ricerca
Studi clinichi (per esempiu, EMBRACE, ENDEAR, CHERISH) chì implicanu 274 pazienti dimustrà miglioramenti significativi:
- Risposta à e tappe impurtanti di u mutore: 51% megliu cà i gruppi di cuntrollu (p
- Migliuramentu di u puntuatu HINE-2: 26% megliu cà i cuntrolli (p
Studi in adolescenti è adulti mostranu ancu punteggi di funzione motoria migliorati (per esempiu, HFMSE, RULM) dopu à 26 mesi.
Prezzi à BIOOCUS
EiuCiclu di trattamentu iniziale (4 iniezioni)Pacchettu cumpletu di $200,000, cumprese:
- Costu di a droga: $50,000 per iniezione.
- Tariffe d'iniezione, di reparti è d'esame.
- Trasferimenti aeroportuali è servizii di trasportu à catena di fretu.
Dopu u trattamentuI pazienti ponu purtà a quarta dosa in casa in una scatula di catena di fretu à 2-8 ° C è ricevenu supportu per e dosi di mantenimentu ogni 4 mesi.
EiuCunfrontu di i costi internaziunali
| Paese/Regione | Costu per iniezione (USD) | Totale per 4 dosi di carica (USD) | Costu di u Primu Annu (USD) | Note |
| BIOOCUS, Cina | 50.000 | 200 000 | 200.000 (iniziale) | Include servizii cumpleti |
| Stati Uniti | 125 000 | 500 000 | 750 000 (6 iniezioni) | Nisun sussidiu |
| Australia | 87.500 (Nisuna sussidiu) | 350 000 | 525 000 (6 iniezioni) | PBS Sussidiatu
|
RisparmiuI prezzi di BIOOCUS offrenu finu à u 60% di riduzione di i costi paragunatu à i tariffi micca sussidiati in i Stati Uniti è in Australia.
Cura cumpleta per i pazienti internaziunali
Offremu un sustegnu eccezziunale à i pazienti internaziunali chì cercanu trattamentu in Cina, assicurendu una sperienza senza intoppi è cunfurtevule.
Prima di u trattamentu
- Cunsultazione MedicaPiani di trattamentu persunalizati basati nantu à i registri di i pazienti.
- Squadra d'espertiDiagnosi multidisciplinaria per a precisione.
- LogisticaAssistenza per u visa, coordinazione di i depositi è arrangiamenti di volu.
Durante u trattamentu
- Alloghju è Viaghji: Si urganizeghjanu albergi è trasferimenti aeroportuali.
- Assistenza MedicaTrattamentu à u Centru di Gestione di a Salute Medica Nucleare di Cina, cù tecnulugia avanzata è persunale qualificatu.
- Calendariu d'iniezioneAmministratu i ghjorni 1, 14 è 28, cù osservazione di 6 ore dopu l'iniezione per a sicurezza.
Dopu u trattamentu
- Dose da purtà in casaQuarta iniezione furnita in una scatula di catena di fretu.
- Supportu cuntinuuAssistenza cù e dosi di mantenimentu ogni 4 mesi, cumprese l'acquistu è a spedizione.
Servizii supplementari
- CumunicazioneCunfigurazione di WhatsApp è WeChat per un cuntattu faciule.
- Accessu VIPServizi medichi accelerati per mezu di squadre dedicate.
- Bisogni QuotidianiSupportu per l'alloghju, u trasportu, a ristorazione, u shopping è a traduzzione prufessiunale.
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