Nusinersen Natriumynjeksje: De hoop foar spinale spieratrofy
Hoe't it wurket
Nusinersen Natriumis in antisense oligonukleotiden (ASO)-terapy dy't rjochte is op it SMN2-gen.
Troch it oanpassen fan it splicingproses fergruttet it de produksje fan funksjonele SMN-proteïne, essensjeel foar it oerlibjen en de funksje fan motorneuronen.
It medisyn wurdt direkt yn 'e harsenfloeistof administreare fia in lumbale punktuer, wêrtroch't it de troffen gebieten effektyf berikt.
Klinyske foardielen
SMA Type I:
- Fergruttet de oerlibjenssifers fan 2 jier fan in histoaryske 50% nei mear as 80%.
- Ferbetteret motorfunksjes lykas selsstannich sitten en hollekontrôle.
- Ferminderet de ôfhinklikens fan fentilators.
SMA Type II en III:
- Fertraget de sykteprogresje.
- Behâldt of ferbetteret de mobiliteit fan 'e ledematen en sykheljensfunksje.
- Presymptomatyske behanneling (bygelyks by pasgeborenen) kin liede ta in hast normale motoryske ûntwikkeling.
Lange-termyn ynfloed:
- Gegevens oer fiif jier litte stabile ferbetteringen fan motorfunksje sjen sûnder wichtige efterútgong.
Wrâldwide berik:
- Sûnt de FDA-goedkarring yn 2016 hawwe mear as 100.000 pasjinten yn mear as 60 lannen profitearre, en omfetsje alle SMA-typen.
Bewiis út ûndersyk
Klinyske proeven (bygelyks EMBRACE, ENDEAR, CHERISH) mei 274 pasjinten demonstrearje wichtige ferbetteringen:
- Motor mylpeal antwurd: 51% better as kontrôlegroepen (p
- Ferbettering fan HINE-2 skoare: 26% better as kontrôles (p
Undersyk by adolesinten en folwoeksenen lit ek ferbettere motorfunksjeskoares sjen (bgl. HFMSE, RULM) nei 26 moannen.
Prizen by BIOOCUS
ikInisjele behannelingsyklus (4 ynjeksjes): $200.000 wiidweidich pakket, ynklusyf:
- Kosten fan medisinen: $50.000 per ynjeksje.
- Ynjeksje-, ôfdielings- en ûndersykskosten.
- Lofthavenferfier en kâlde ketenferfiertsjinsten.
NeibehannelingPasjinten kinne de fjirde doasis mei nei hûs nimme yn in kâldketendoaze fan 2-8 °C en elke 4 moannen stipe krije foar ûnderhâldsdoses.
ikynternasjonale kostenferliking
| Lân/Regio | Kosten per ynjeksje (USD) | Totaal foar 4 oplaaddoses (USD) | Kosten earste jier (USD) | Notysjes |
| BIOOCUS, Sina | 50.000 | 200.000 | 200.000 (yn earste ynstânsje) | Omfettet folsleine tsjinsten |
| Feriene Steaten | 125.000 | 500.000 | 750.000 (6 ynjeksjes) | Gjin subsydzjes |
| Austraalje | 87.500 (Gjin subsydzje) | 350.000 | 525.000 (6 ynjeksjes) | PBS Subsydzje
|
BesparringDe prizen fan BIOOCUS biede oant 60% kostenreduksje yn ferliking mei net-subsidiearre tariven yn 'e FS en Austraalje.
Wiidweidige soarch foar ynternasjonale pasjinten
Wy biede útsûnderlike stipe foar ynternasjonale pasjinten dy't behanneling sykje yn Sina, en soargje foar in naadleaze en noflike ûnderfining.
Foar behanneling
- Medysk oerlisPersoanlike behannelingplannen basearre op pasjintegegevens.
- EkspertteamMultidissiplinêre diagnoaze foar presyzje.
- LogistykFisa-assistinsje, koördinaasje fan boarchsom en flechtregelingen.
Tidens de behanneling
- Akkommodaasje en reizenHotelferbliuwen en fleanfjildtransfers regele.
- Medyske soarchBehanneling yn it China Nuclear Medical Health Management Center, mei avansearre technology en betûft personiel.
- YnjeksjeskemaTadien op dagen 1, 14 en 28, mei observaasje fan 6 oeren nei ynjeksje foar feiligens.
Nei behanneling
- Dosis foar thúsFjirde ynjeksje levere yn in kâlde ketendoaze.
- Oanhâldende stipeHelp mei ûnderhâldsdoses elke 4 moannen, ynklusyf oanskaf en ferstjoering.
Oanfoljende tsjinsten
- KommunikaasjeWhatsApp en WeChat ynsteld foar maklik kontakt.
- VIP-tagongVersnelde medyske tsjinsten fia tawijde teams.
- Deistige behoeftenStipe foar ûnderdak, ferfier, iten, winkeljen en profesjonele oersetting.
Submit An Free Inquiry
Our medical team will make an evaluation for you, based on the information you provided. This procedure is free of charge.