Ynnovative gentherapy biedt nije hoop foar sikkelsel- en thalassemia-pasjinten

Ynnovative gentherapy biedt nije hoop foar sikkelsel- en thalassemia-pasjinten

Yn in baanbrekkende ûntwikkeling foar pasjinten dy't lije oan sikkelselsykte (SCD) en thalassemia, lit in nije gentherapy opmerklik súkses sjen. Dizze terapy, dy't gebrûk makket fan avansearre CRISPR/Cas9-genbewurkingstechnology, hat in genêzingssifer fan 100% sjen litten yn klinyske proeven, wat fernijde hoop biedt oan dyjingen dy't stride tsjin dizze slimme bloedfersteuringen.

De terapy, ûntwikkele mei it eigen ModiHSC®-platfoarm, rjochtet him op 'e genetyske woartels fan sikkelhemoglobine (SCD) en thalassemia. Troch it presys bewurkjen fan 'e BCL11A-enhancer yn autologe hematopoëtyske stam- en progenitorsellen, stelt de terapy it lichem yn steat om hegere nivo's fan fetale hemoglobine (HbF) te produsearjen. Ferhege HbF-nivo's hawwe sjen litten dat se de skealike effekten fan sikkelhemoglobine (HbS) tsjingean en de symptomen fan sawol SCD as thalassemia ferminderje, ynklusyf it foarkommen fan vaso-okklusive krisissen en it ferminderjen fan hemolytyske bloedarmoede.

BIOOCUS, in liedende krêft op it mêd fan genterapy, hat yn gearwurking mei it Lu Daopei Sikehûs, ynstrumintal west by it bringen fan dizze ynnovative behanneling nei pasjinten. 

It klinyske súkses fan 'e terapy is sûnder wjergea, mei 15 pasjinten dy't oant no ta behannele binne, allegear hawwe se folsleine remisje en wichtige ferbetteringen yn har kwaliteit fan libben berikt. Dizze genêzingsrate fan 100% is in wichtige mylpeal yn 'e striid tsjin SCD en thalassemia.

De terapy hat ynternasjonale erkenning krigen, mei saakkundigen oer de hiele wrâld dy't it priizgje as in trochbraak yn 'e behanneling fan genetyske bloedôfwikingen. It falt net allinich op troch syn effektiviteit, mar ek troch syn kosten-effektiviteit. Oars as oare genterapyen, dy't ûnbetelber djoer wêze kinne, biedt dizze behanneling in tagonkliker priismodel, wêrtroch it in libbensfetbere opsje is foar in breder skala oan pasjinten.

Yn ien oertsjûgjend gefal ûnderfûn in 12-jierrige pasjint mei weromkommende vaso-okklusive krisissen en slimme hemolytyske bloedarmoede in folsleine stopjen fan symptomen nei behanneling mei dizze gentherapy. Dizze gefal, ûnder oaren, markearret it transformative potinsjeel fan 'e terapy foar pasjinten mei SCD en thalassemia wrâldwiid.

Wylst BIOOCUS de beskikberens fan dizze terapy trochgiet mei útwreidzjen, ynklusyf kommende klinyske proeven yn Sina, sjocht de takomst der beloftefol út foar dyjingen dy't troffen binne troch dizze útdaagjende sykten. Mei de stipe fan it Lu Daopei Sikehûs sil dizze terapy de standert fan soarch foar SCD en thalassemia opnij definiearje, en in nij libben biede oan ûntelbere pasjinten.

As jo ​​of in dierbere lêst hat fan sikkelselsykte of thalassemia en ynteressearre binne yn it ûndersykjen fan dizze ynnovative behanneling, noegje wy jo út om kontakt mei ús op te nimmen. Us team stiet klear om jo de stipe en ynformaasje te jaan dy't jo nedich binne om ynformearre besluten te nimmen oer jo sûnenssoarchtrajekt.

Wiidweidige stipe foar ynternasjonale pasjinten dy't nei Sina reizgje foar Hemo-cel-behanneling

By BIOOCUS binne wy ​​wijd oan it jaan fan útsûnderlike soarch en stipe foar ynternasjonale pasjinten mei thalassemia of sikkelselsykte dy't Hemo-cel-behanneling sykje yn Sina. Us wiidweidige tsjinsten omfetsje elke stap fan 'e reis, fan tariedings foar de reis oant soarch nei de behanneling.

1. Tarieding foar de reis

Foardat se reizgje, sille pasjinten yngeande ûndersiken ûndergean yn har lokale sikehûzen. Dit omfettet in folsleine beoardieling fan 'e medyske skiednis, kontrôle fan fitale tekens, bloedûndersiken en spesifike screenings oanpast oan thalassemia of sikkelselsykte. Wy soargje derfoar dat alle medyske dokumintaasje, ynklusyf transfúzjegegevens en diagnoazebefêstigingen, goed gearstald en nei ús foarsjenning stjoerd wurdt foar resinsje.

2. Reizen en sikehûsopname

Wy fasilitearje it hiele reisproses, ynklusyf it regeljen fan reservearrings foar pasjinten yn oanwiisde sikehûzen. Pasjinten wurde by oankomst troch it opnameproses begeliede, wêrtroch in soepele oergong nei behanneling garandearre wurdt.

3. Behannelingsproses

Nei opname sille pasjinten in searje foarriedige ûndersiken ûndergean. As se yn oanmerking komme, sil it sammeljen en mobilisearjen fan hematopoëtyske stamsellen begjinne. Dizze sellen wurde nei ús GMP-fasiliteit stjoerd foar kwaliteitskontrôle en produksje, wêrby't pasjinten werom kinne nei har heitelân om fierdere ynstruksjes te wachtsjen.

4. Transplantaasje en neisoarch

Sadree't de tariede stamsellen goedkard binne, sille pasjinten weromkomme foar transplantaasje. Us team set him yn foar it jaan fan trochgeande stipe tidens de sikehûsperioade, en soarget derfoar dat elke pasjint persoanlike soarch krijt. Nei ûntslach koördinearje wy regelmjittige neifolgûndersiken om herstel en wolwêzen te kontrolearjen.

By BIOOKUS, wy sette de sûnens en it komfort fan ús ynternasjonale pasjinten foarop, en dogge ús bêst om in stypjende en wiidweidige behannelingûnderfining te bieden. Nim kontakt mei ús op foar mear ynformaasje oer ús tsjinsten.