Ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa ọhụrụ na-enye olileanya ọhụrụ maka ndị ọrịa Sickle Cell na Thalassemia.
nkọwa ngwaahịa
Ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa ọhụrụ na-enye olileanya ọhụrụ maka ndị ọrịa Sickle Cell na Thalassemia.
![Ọgwụgwọ maka nhazi mkpụrụ ndụ ihe nketa na ọgwụgwọ Thalassemia 3Image[24].jpg](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/gene-editing-and-thalassemia-treatment-3image-24.jpg)
N'ime mmepe ọhụrụ maka ndị ọrịa na-arịa ọrịa sickle cell (SCD) na thalassemia, ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa ọhụrụ na-egosi nnukwu ihe ịga nke ọma. Ọgwụgwọ a, nke na-eji teknụzụ CRISPR/Cas9 dị elu, egosila na ọ na-agwọ 100% na nnwale ahụike, na-enye olileanya ọhụrụ nye ndị na-alụso nsogbu ọbara dị njọ a ọgụ.
Ọgwụgwọ a, nke e ji ikpo okwu ModiHSC® nkeonwe mepụta, na-elekwasị anya na mgbọrọgwụ mkpụrụ ndụ ihe nketa nke SCD na thalassemia. Site na idezi ihe na-eme ka BCL11A dịkwuo mma na mkpụrụ ndụ hematopoietic na progenitor, ọgwụgwọ ahụ na-enye ahụ ohere ịmepụta ọkwa dị elu nke hemoglobin fetal (HbF). Egosipụtala na ọkwa HbF dị elu na-egbochi mmetụta ọjọọ nke sickle hemoglobin (HbS) ma belata ihe mgbaàmà nke SCD na thalassemia, gụnyere igbochi nsogbu vaso-occlusive na ibelata ọbara ọgbụgba hemolytic.

BIOOCUS, otu n'ime ndị isi n'ihe gbasara ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa, na mmekorita ya na ụlọ ọgwụ Lu Daopei, enyerela aka n'iweta ọgwụgwọ ọhụrụ a nye ndị ọrịa.
Ihe ịga nke ọma nke ọgwụgwọ ahụ enweghị atụ, ebe a na-agwọ ndị ọrịa iri na ise ruo ugbu a, ha niile nwetara mgbaghara zuru oke na mmụba dị ukwuu na ụdị ndụ ha. Ọnụọgụ ọgwụgwọ 100% a bụ ihe dị mkpa n'ọgụ megide SCD na thalassemia.
Ọgwụgwọ a enwetala aha mba ụwa, ndị ọkachamara n'ụwa niile na-eto ya dị ka ihe ọhụrụ n'ịgwọ ọrịa ọbara mkpụrụ ndụ ihe nketa. Ọ pụtara ìhè ọ bụghị naanị maka irè ya kamakwa maka ọnụ ahịa ya. N'adịghị ka ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa ndị ọzọ, nke nwere ike ịdị oke ọnụ, ọgwụgwọ a na-enye ụdị ọnụahịa dị mfe ịnweta, na-eme ka ọ bụrụ nhọrọ bara uru maka ọtụtụ ndị ọrịa.
N'otu ikpe dị mkpa, otu onye ọrịa dị afọ iri na abụọ nke nwere nsogbu vaso-occlusive ugboro ugboro na nnukwu ọbara ọgbụgba hemolytic nwetara nkwụsị zuru oke nke mgbaàmà mgbe ejiri ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa a gwọọ ya. Nke a, tinyere ndị ọzọ, na-egosipụta ike mgbanwe nke ọgwụgwọ ahụ maka ndị ọrịa SCD na thalassemia n'ụwa niile.

Ka BIOOCUS na-aga n'ihu na-agbasa ohere ọgwụgwọ a, gụnyere nnwale ụlọọgwụ ndị na-abịa na China, ọdịnihu yiri ihe dị mma maka ndị ọrịa ndị a siri ike metụtara. Site na nkwado nke Ụlọ Ọgwụ Lu Daopei, ọgwụgwọ a ga-akọwagharị ọkọlọtọ nlekọta maka SCD na thalassemia, na-enye ohere ọhụrụ maka ndụ maka ọtụtụ ndị ọrịa.
Ọ bụrụ na gị maọbụ onye ị hụrụ n'anya nwere ọrịa sickle cell ma ọ bụ thalassemia ma nwee mmasị ịchọpụta ọgwụgwọ ọhụrụ a, anyị na-akpọ gị òkù ka ị kpọtụrụ anyị. Ndị otu anyị dị njikere inye gị nkwado na ozi ịchọrọ iji mee mkpebi amamihe dị na ya gbasara njem nlekọta ahụike gị.
![Ihe Mgbakwunye Hemo-cel CRISPR[2] conv 1.png](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-09/crispr-hemo-cel-extract-2-conv-1.png)
Nkwado zuru oke maka ndị ọrịa mba ofesi na-aga China maka ọgwụgwọ Hemo-cel
Na BIOOCUS, anyị raara onwe anyị nye inye nlekọta na nkwado pụrụ iche maka ndị ọrịa mba ụwa nwere ọrịa thalassemia ma ọ bụ ọrịa sickle cell na-achọ ọgwụgwọ Hemo-cel na China. Ọrụ anyị zuru oke gụnyere nzọụkwụ ọ bụla nke njem ahụ, site na nkwadebe tupu njem ruo na nlekọta mgbe ọgwụgwọ gasịrị.
1. Nkwadebe Tupu Njem
Tupu ha agawa njem, ndị ọrịa ga-eme nyocha zuru oke n'ụlọọgwụ dị n'ógbè ha. Nke a gụnyere nyocha akụkọ ihe mere eme ahụike zuru oke, nlekota ihe ịrịba ama dị mkpa, nnwale ọbara, na nyocha pụrụ iche nke e mere maka ọrịa thalassemia ma ọ bụ ọrịa sickle cell. Anyị na-ahụ na a chịkọtara akwụkwọ ahụike niile, gụnyere ndekọ mmịnye ọbara na nkwenye nchọpụta ọrịa, nke ọma ma zigara ha n'ụlọọgwụ anyị maka nyocha.
2. Njem na Ịga Ụlọ Ọgwụ
Anyị na-eme ka usoro njem niile dị mfe, gụnyere nhazi nke ndoputa ndị ọrịa n'ụlọ ọgwụ ndị a họpụtara. A na-eduzi ndị ọrịa site na usoro nnabata mgbe ha bịarutere, na-ahụ na mgbanwe na ọgwụgwọ ahụ zuru oke.
3. Usoro Ọgwụgwọ
Mgbe a nabatara ndị ọrịa, a ga-eme usoro nyocha mbụ. Ọ bụrụ na a hụ na ha ruru eru, a ga-amalite ịnakọta ma hazie mkpụrụ ndụ hematopoietic. A na-eziga mkpụrụ ndụ ndị a na ebe GMP anyị maka njikwa mma na imepụta ha, ebe ndị ọrịa nwere ike ịlaghachi obodo ha ichere ntuziaka ndị ọzọ.
4. Ịmịnye mkpụrụ na nlekọta ndị na-esochi ya
Ozugbo a kwadoro mkpụrụ ndụ ndị e doziri maka ọgwụgwọ, ndị ọrịa ga-alọghachi maka ntụgharị. Ndị otu anyị na-agba mbọ inye nkwado na-aga n'ihu n'oge niile a na-agwọ ha n'ụlọ ọgwụ, na-ahụ na onye ọrịa ọ bụla nwetara nlekọta nkeonwe. Mgbe a gbasịrị ha, anyị na-ahazi nyocha ndị na-esochi ha mgbe niile iji nyochaa mgbake na ọdịmma ha.
Na BIOOCUS, anyị na-ebute ahụike na nkasi obi nke ndị ọrịa anyị si mba ọzọ ụzọ, na-eme mgbalị niile iji nye ahụmịhe ọgwụgwọ nkwado na zuru oke. Maka ozi ndị ọzọ gbasara ọrụ anyị, biko kpọtụrụ anyị.


![Ọgwụgwọ maka nhazi mkpụrụ ndụ ihe nketa na ọgwụgwọ Thalassemia (2) Foto[23].jpg](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/gene-editing-and-thalassemia-treatment-2-image-23.jpg)
![Ọgwụgwọ maka nhazi mkpụrụ ndụ ihe nketa na ọgwụgwọ Thalassemia (3) Foto[23].jpg](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/gene-editing-and-thalassemia-treatment-3-image-23.jpg)
![Ọgwụgwọ maka nhazi mkpụrụ ndụ ihe nketa na ọgwụgwọ Thalassemia (24) Foto[23].jpg](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/gene-editing-and-thalassemia-treatment-24-image-23.jpg)