אינאָוואַטיווע גענע טעראַפּיע אָפפערס נייַע האָפענונג פֿאַר סיקל צעל און טאַלאַסעמיאַ פּאַטיענץ

אינאָוואַטיווע גענע טעראַפּיע אָפפערס נייַע האָפענונג פֿאַר סיקל צעל און טאַלאַסעמיאַ פּאַטיענץ

אין א גרונט-ברייטערנדיקער אנטוויקלונג פאר פאציענטן וואס ליידן פון סיקל צעל קרענק (SCD) און טאלאַסעמיע, ווייזט א נייע גענע טעראַפּיע אויס באמערקבארן ערפאלג. די טעראַפּיע, וואָס ניצט אַוואַנסירטע CRISPR/Cas9 גענע עדיטינג טעכנאָלאָגיע, האט געוויזן א 100% היילונג ראטע אין קלינישע שטודיעס, וואָס גיט א פרישע האפענונג פאר די וואָס קעמפן מיט די שווערע בלוט קרענק.

די טעראַפּיע, דעוועלאָפּט מיט דער פּראַפּריעטאַריער ModiHSC® פּלאַטפאָרמע, צילט די גענעטישע וואָרצלען פון SCD און טאַלאַסעמיאַ. דורך פּינקטלעך רעדאַקטירן דעם BCL11A ענהאַנסער אין אויטאָלאָגאָוס העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם און פּראָגעניטאָר צעלן, דערמעגלעכט די טעראַפּיע דעם גוף צו פּראָדוצירן העכערע לעוועלס פון פיטאַל העמאָגלאָבין (HbF). העכערע HbF לעוועלס האָבן געוויזן צו קעגנשטעלן די שעדלעכע ווירקונגען פון סיקל העמאָגלאָבין (HbS) און רעדוצירן די סימפּטאָמס פון ביידע SCD און טאַלאַסעמיאַ, אַרייַנגערעכנט די פאַרהיטונג פון וואַזאָ-אָקקלוסיוו קריזיסן און לינדערונג פון העמאָליטישע אַנעמיאַ.

BIOOCUS, אַ פֿירנדיקע קראַפט אין דעם פֿעלד פֿון גענע טעראַפּיע, אין מיטאַרבעט מיט לו דאַאָפּעי שפּיטאָל, איז געווען אינסטרומענטאַל אין ברענגען די דאָזיקע אינאָוואַטיווע באַהאַנדלונג צו פּאַציענטן. 

דער קלינישער ערפאלג פון דער טעראַפּיע איז אומפארגלייכלעך, מיט 15 פּאַציענטן באַהאַנדלט ביז איצט, אַלע דערגרייכן פולשטענדיקע רעמיסיע און באַדייטנדיקע פֿאַרבעסערונגען אין זייער קוואַליטעט פון לעבן. די 100% היילונג קורס איז אַ באַדייטנדיקער מיילשטיין אין דעם קאַמף קעגן SCD און טאַלאַסעמיאַ.

די טעראַפּיע האט באַקומען אינטערנאַציאָנאַלע דערקענונג, מיט עקספּערטן איבער דער וועלט וואָס באַגריסן עס ווי אַ דורכברוך אין דער באַהאַנדלונג פון גענעטישע בלוט קרענק. עס שטייט אַרויס ניט בלויז פֿאַר איר עפעקטיווקייט, אָבער אויך פֿאַר איר קאָסטן-עפעקטיווקייט. ניט ווי אַנדערע דזשין טעראַפּיעס, וואָס קענען זיין פּראָוכיבאַטיוולי טייַער, אָפפערט די באַהאַנדלונג אַ מער צוטריטלעך פּרייַז מאָדעל, מאכן עס אַ ווייאַבאַל אָפּציע פֿאַר אַ ברייטער קייט פון פּאַטיענץ.

אין איין איבערצייגנדיקן פאַל, האָט אַ 12־יאָריקער פּאַציענט מיט צוריקקערנדיקע וואַזאָ־אָקלוסיווע קריזיסן און שווערער העמאָליטישער אַנעמיע דערפאַרן אַ פולשטענדיקע אָפּשטעל פון סימפּטאָמען נאָך באַהאַנדלונג מיט דעם גענע טעראַפּיע. דער פאַל, צווישן אַנדערע, אונטערשטרייכט דעם טראַנספאָרמאַטיוון פּאָטענציאַל פון דער טעראַפּיע פֿאַר SCD און טאַלאַסעמיע פּאַציענטן איבער דער וועלט.

ווי BIOOCUS פאָרזעצט צו יקספּאַנדירן די פאַראַנען פון דעם טעראַפּיע, אַרייַנגערעכנט אַפּקאַמינג קלינישע טריאַלס אין כינע, די צוקונפֿט קוקט פּראַמישינג פֿאַר יענע וואָס זענען אַפעקטאַד דורך די שווערע קראַנקייטן. מיט דער שטיצע פון ​​לו דאַאָפּעי שפּיטאָל, איז די טעראַפּיע באַשטימט צו רידיפיינירן דעם סטאַנדאַרט פון זאָרג פֿאַר SCD און טאַלאַסעמיאַ, אָפֿערינג אַ נייַ לעבן פֿאַר צאָללאָזע פּאַטיענץ.

אויב איר אדער איינער פון אייערע ליבע מענטשן איז באטראפן פון סיקל צעל קרענק אדער טהאַלאַססעמיאַ און זענט אינטערעסירט צו אויספארשן דעם כידעשדיקן באַהאַנדלונג, לאַדן מיר אייך איין צו קאָנטאַקטירן אונדז. אונדזער מאַנשאַפֿט איז גרייט צו צושטעלן אייך די שטיצע און אינפֿאָרמאַציע וואָס איר דאַרפט צו מאַכן אינפֿאָרמירטע באַשלוסן וועגן אייער געזונטהייטס-רייזע.

פולשטענדיקע שטיצע פאר אינטערנאציאנאלע פאציענטן וואס רייזן קיין כינע פאר העמאָ-סעל באהאנדלונג

ביי BIOOCUS, זענען מיר געטרייַ צו צושטעלן אויסערגעוויינלעכע זאָרג און שטיצע פֿאַר אינטערנאַציאָנאַלע פּאַציענטן מיט טהאַלאַססעמיאַ אָדער סיקל צעל קרענק וואָס זוכן העמאָ-סעל באַהאַנדלונג אין כינע. אונדזער פולשטענדיק באַדינונגען אַרייַננעמען יעדן שריט פון דער רייזע, פון פאַר-רייזע צוגרייטונגען ביז נאָך-באַהאַנדלונג זאָרג.

1. צוגרייטונג פאר דער רייזע

פארן רייזן, וועלן פאציענטן דורכגיין גרינטלעכע אונטערזוכונגען אין זייערע לאקאלע שפיטעלער. דאס נעמט אריין א פולשטענדיגע מעדיצינישע היסטאריע אפשאצונג, וויטאלע צייכנס מאניטארינג, בלוט טעסטס, און ספעציפישע סקרינינגס צוגעפאסט צו טהאלאסעמיע אדער סיקל צעל קראנקהייט. מיר זיכערן אז אלע מעדיצינישע דאקומענטאציע, אריינגערעכנט טראנספוזיע רעקארדס און דיאגנאז באשטעטיגונגען, ווערן ריכטיג צוזאמגעשטעלט און געשיקט צו אונזער פאסיליטעט פאר איבערבליק.

2. רייזע און האָספּיטאַליזאַציע

מיר ערלייכטערן דעם גאנצן רייזע פּראָצעס, אַרייַנגערעכנט די אָרדענונג פון סטאַציאָנאַרע פּאַציענט רעזערוואַציעס אין באַשטימטע שפּיטאָלן. פּאַציענטן ווערן געפירט דורך דעם אַדמישאַן פּראָצעס ביים אָנקומען, וואָס זיכערט אַ גלאַטן איבערגאַנג צו באַהאַנדלונג.

3. באַהאַנדלונג פּראָצעס

נאך דער אויפנאמע וועלן פאציענטן דורכגיין א סעריע פון ​​פאראויספארשונגען. אויב זיי ווערן געהאלטן בארעכטיגט, וועט מען אנהייבן זאמלען און מאביליזירן העמאטאפיעטישע סטעם צעלן. די צעלן ווערן געשיקט צו אונזער GMP פאבריק פאר קוואליטעט קאנטראל און פאבריקאציע, בעת וועלכע פאציענטן קענען צוריקקומען צו זייער היים לאנד צו ווארטן אויף ווייטערדיגע אינסטרוקציעס.

4. טראַנספּלאַנטאַציע און נאָכפאָלג זאָרג

אזוי שנעל ווי די צוגעגרייטע סטעם צעלן ווערן באשטעטיגט, וועלן די פאציענטן צוריקקומען פאר טראנספלאנטאציע. אונזער מאַנשאַפֿט איז מחויב צו צושטעלן אנגייענדיקע שטיצע איבערן גאנצן האספיטאליזאציע-פעריאד, און זיכער מאכן אז יעדער פאציענט באקומט פערזענליכע זאָרג. נאך ארויסגיין פון שפּיטאָל, קאָאָרדינירן מיר רעגולערע נאכפאלג-אונטערזוכונגען צו מאָניטאָרירן די אָפּהיילונג און וואוילזיין.

ביי ביאָקוס, מיר שטעלן די געזונט און באקוועמליכקייט פון אונדזערע אינטערנאציאנאלע פאציענטן אין א פריאריטעט, און מאכן יעדן מי צו צושטעלן א שטיצנדיקע און פולשטענדיקע באהאנדלונג דערפארונג. פאר מער אינפארמאציע וועגן אונדזערע סערוויסעס, ביטע קאנטאקטירט אונדז.