Inovatīva gēnu terapija piedāvā jaunu cerību sirpjveida šūnu un talasēmijas pacientiem

Inovatīva gēnu terapija piedāvā jaunu cerību sirpjveida šūnu un talasēmijas pacientiem

Jauna gēnu terapija, kas ir revolucionārs risinājums pacientiem, kuri cieš no sirpjveida šūnu anēmijas (SCD) un talasēmijas, uzrāda ievērojamus panākumus. Šī terapija, kurā tiek izmantota progresīva CRISPR/Cas9 gēnu rediģēšanas tehnoloģija, klīniskajos pētījumos ir uzrādījusi 100% izārstēšanas rādītāju, sniedzot jaunu cerību tiem, kas cīnās ar šīm smagajām asins slimībām.

Terapija, kas izstrādāta, izmantojot patentēto ModiHSC® platformu, ir vērsta uz sirpjveida šūnu atrofijas (SPH) un talasēmijas ģenētiskajām saknēm. Precīzi rediģējot BCL11A pastiprinātāju autologās hematopoētiskajās cilmes šūnās un cilmes šūnās, terapija ļauj organismam ražot augstāku augļa hemoglobīna (HbF) līmeni. Ir pierādīts, ka paaugstināts HbF līmenis neitralizē sirpjveida hemoglobīna (HbS) kaitīgo ietekmi un mazina gan SSH, gan talasēmijas simptomus, tostarp novērš vazookluzīvas krīzes un mazina hemolītisko anēmiju.

BIOOCUS, vadošais spēks gēnu terapijas jomā, sadarbībā ar Lu Daopei slimnīcu ir bijis nozīmīgs, lai šī inovatīvā ārstēšanas metode būtu pieejama pacientiem. 

Terapijas klīniskie panākumi ir nepārspējami – līdz šim ārstēti 15 pacienti, un visi sasnieguši pilnīgu remisiju un ievērojamu dzīves kvalitātes uzlabojumu. Šis 100% izārstēšanas rādītājs ir nozīmīgs pagrieziena punkts cīņā pret stacionāro sirds slimību (SCD) un talasēmiju.

Šī terapija ir ieguvusi starptautisku atzinību, un eksperti visā pasaulē to slavē kā izrāvienu ģenētisku asins slimību ārstēšanā. Tā izceļas ne tikai ar savu efektivitāti, bet arī ar izmaksu lietderību. Atšķirībā no citām gēnu terapijām, kas var būt pārāk dārgas, šī ārstēšanas metode piedāvā pieejamāku cenu modeli, padarot to par dzīvotspējīgu iespēju plašākam pacientu lokam.

Vienā pārliecinošā gadījumā 12 gadus vecam pacientam ar atkārtotām vazookluzīvām krīzēm un smagu hemolītisko anēmiju pēc ārstēšanas ar šo gēnu terapiju pilnībā izzuda simptomi. Šis gadījums, cita starpā, izceļ terapijas transformācijas potenciālu pacientiem ar SCD un talasēmiju visā pasaulē.

Tā kā BIOOCUS turpina paplašināt šīs terapijas pieejamību, tostarp gaidāmos klīniskos pētījumus Ķīnā, nākotne izskatās daudzsološa tiem, kurus skārušas šīs sarežģītās slimības. Ar Lu Daopei slimnīcas atbalstu šī terapija mainīs aprūpes standartu SCD un talasēmijas gadījumā, piedāvājot jaunu dzīves posmu neskaitāmiem pacientiem.

Ja jūs vai jūsu tuvinieks slimo ar sirpjveida šūnu anēmija vai talasēmiju un jūs interesē šīs inovatīvās ārstēšanas metodes izpēte, aicinām sazināties ar mums. Mūsu komanda ir gatava sniegt jums nepieciešamo atbalstu un informāciju, lai jūs varētu pieņemt pārdomātus lēmumus par savu veselības aprūpes ceļu.

Visaptverošs atbalsts starptautiskiem pacientiem, kas ceļo uz Ķīnu, lai saņemtu Hemo-cel ārstēšanu

Uzņēmumā BIOOCUS mēs esam apņēmušies sniegt izcilu aprūpi un atbalstu starptautiskiem pacientiem ar talasēmiju vai sirpjveida šūnu anēmiju, kuri meklē Hemo-cel ārstēšanu Ķīnā. Mūsu visaptverošie pakalpojumi aptver katru ceļojuma posmu, sākot no sagatavošanās pirms ceļojuma līdz aprūpei pēc ārstēšanas.

1. Sagatavošanās pirms ceļojuma

Pirms ceļojuma pacientiem tiks veiktas rūpīgas pārbaudes vietējās slimnīcās. Tas ietver pilnīgu slimības vēstures novērtējumu, dzīvības pazīmju uzraudzību, asins analīzes un specifiskas skrīninga pārbaudes, kas pielāgotas talasēmijai vai sirpjveida šūnu anēmijai. Mēs nodrošinām, ka visa medicīniskā dokumentācija, tostarp transfūziju ieraksti un diagnozes apstiprinājumi, tiek pareizi apkopoti un nosūtīti mūsu iestādei pārskatīšanai.

2. Ceļošana un hospitalizācija

Mēs nodrošinām visu ceļošanas procesu, tostarp stacionāro pacientu rezervāciju organizēšanu norādītajās slimnīcās. Pacienti pēc ierašanās tiek iepazīstināti ar uzņemšanas procesu, nodrošinot netraucētu pāreju uz ārstēšanu.

3. Apstrādes process

Pēc uzņemšanas pacientiem tiks veikta virkne sākotnējo pārbaužu. Ja pacients tiks atzīts par piemērotu, tiks uzsākta hematopoētisko cilmes šūnu savākšana un mobilizācija. Šīs šūnas tiek nosūtītas uz mūsu GMP iestādi kvalitātes kontrolei un ražošanai, kuras laikā pacienti var atgriezties savā mītnes zemē, lai gaidītu turpmākus norādījumus.

4. Transplantācija un turpmākā aprūpe

Kad sagatavotās cilmes šūnas būs apstiprinātas, pacienti atgriezīsies transplantācijai. Mūsu komanda ir apņēmusies sniegt pastāvīgu atbalstu visā hospitalizācijas periodā, nodrošinot, ka katrs pacients saņem personalizētu aprūpi. Pēc izrakstīšanas mēs koordinējam regulāras pārbaudes, lai uzraudzītu atveseļošanos un labsajūtu.

Plkst. BIOKUSSMēs prioritāri rūpējamies par savu starptautisko pacientu veselību un komfortu, pieliekot visas pūles, lai nodrošinātu atbalstošu un visaptverošu ārstēšanas pieredzi. Lai iegūtu plašāku informāciju par mūsu pakalpojumiem, lūdzu, sazinieties ar mums.