Kalafo e Ncha ea Liphatsa tsa Lefutso e Fana ka Tšepo e Ncha bakeng sa Bakuli ba Sickle Cell le Thalassemia

Kalafo e Ncha ea Liphatsa tsa Lefutso e Fana ka Tšepo e Ncha bakeng sa Bakuli ba Sickle Cell le Thalassemia

Nts'etsopele e ncha bakeng sa bakuli ba nang le lefu la sele e ruruhileng (SCD) le thalassemia, phekolo e ncha ea liphatsa tsa lefutso e bontša katleho e ikhethang. Kalafo ena, e sebelisang theknoloji e tsoetseng pele ea ho hlophisa liphatsa tsa lefutso ea CRISPR/Cas9, e bontšitse sekhahla sa pholiso sa 100% litekong tsa bongaka, e fana ka tšepo e ncha ho ba loantšang mathata ana a tebileng a mali.

Kalafo ena, e ntshetsweng pele ka sethala sa ModiHSC® se ikemetseng, e shebane le metso ya lefutso ya SCD le thalassemia. Ka ho hlophisa hantle BCL11A enhancer diseleng tsa hematopoietic stem le progenitor, kalafo ena e thusa mmele ho hlahisa maemo a hodimo a hemoglobin ya lesea (HbF). Maemo a phahameng a HbF a bontshitswe a thibela ditlamorao tse senyang tsa sickle hemoglobin (HbS) le ho fokotsa matshwao a SCD le thalassemia, ho kenyeletswa le thibelo ya mathata a vaso-occlusive le ho fokotsa anemia ya hemolytic.

BIOOCUS, e leng sehlopha se etellang pele lefapheng la kalafo ea liphatsa tsa lefutso, ka tšebelisano-'moho le Sepetlele sa Lu Daopei, e bile le seabo ho tliseng kalafo ena e ncha ho bakuli. 

Katleho ea bongaka ea phekolo ena ha e bapisoe le e 'ngoe, ka bakuli ba 15 ba phekotsoeng ho fihlela joale, bohle ba fihletse phomolo e felletseng le ntlafatso e kholo boleng ba bona ba bophelo. Sekhahla sena sa pholiso ea 100% ke ntlha ea bohlokoa ntoeng khahlanong le SCD le thalassemia.

Kalafo ena e se e ananeloa ke machaba, 'me litsebi lefatšeng ka bophara li e thoholetsa e le katleho e kholo kalafong ea mafu a mali a liphatsa tsa lefutso. E ikhetha eseng feela ka katleho ea eona empa hape le ka ho boloka litšenyehelo tsa eona hantle. Ho fapana le mekhoa e meng ea phekolo ea liphatsa tsa lefutso, e ka bang theko e boima haholo, kalafo ena e fana ka mohlala oa theko o fumanehang habonolo, o etsang hore e be khetho e sebetsang bakeng sa bakuli ba bangata.

Nyeoeng e 'ngoe e qobellang, mokuli ea lilemo li 12 ea nang le mathata a ho koala methapo ea mali khafetsa le khaello ea mali e matla ea hemolytic o ile a ba le matšoao a ho fela ka ho feletseng ka mor'a phekolo ka phekolo ena ea liphatsa tsa lefutso. Nyeoe ena, har'a tse ling, e totobatsa bokhoni ba phetoho ba phekolo bakeng sa bakuli ba SCD le thalassemia lefatšeng ka bophara.

Ha BIOOCUS e ntse e tsoela pele ho atolosa ho fumaneha ha phekolo ena, ho kenyeletsoa le liteko tsa kliniki tse tlang Chaena, bokamoso bo bonahala bo tšepisa bakeng sa ba anngoeng ke mafu ana a thata. Ka tšehetso ea Sepetlele sa Lu Daopei, phekolo ena e reretsoe ho hlalosa bocha maemo a tlhokomelo bakeng sa SCD le thalassemia, e fanang ka tumellano e ncha ea bophelo bakeng sa bakuli ba bangata.

Haeba uena kapa motho eo u mo ratang le angoa ke lefu la sele e ruruhileng kapa thalassemia 'me le na le thahasello ea ho hlahloba phekolo ena e ncha, re le mema hore le ikopanye le rona. Sehlopha sa rona se itokiselitse ho le fa tšehetso le tlhahisoleseling eo le e hlokang ho etsa liqeto tse nang le tsebo mabapi le leeto la lona la tlhokomelo ea bophelo bo botle.

Tšehetso e Felletseng bakeng sa Bakuli ba Machaba ba Eang Chaena bakeng sa Kalafo ea Hemo-cell

Ho BIOOCUS, re inehetse ho fana ka tlhokomelo e ikhethang le tšehetso bakeng sa bakuli ba machabeng ba nang le lefu la thalassemia kapa sickle cell ba batlang kalafo ea Hemo-cell Chaena. Litšebeletso tsa rona tse felletseng li akaretsa mohato o mong le o mong oa leeto, ho tloha litokisetsong tsa pele ho leeto ho ea tlhokomelong ea kamora kalafo.

1. Litokisetso Pele ho Leeto

Pele ba tsamaea, bakuli ba tla hlahlojoa ka botlalo lipetleleng tsa bona tsa lehae. Sena se kenyelletsa tlhahlobo e felletseng ea nalane ea bongaka, tlhokomelo ea matšoao a bohlokoa, liteko tsa mali, le litlhahlobo tse khethehileng tse etselitsoeng lefu la thalassemia kapa sickle cell. Re netefatsa hore litokomane tsohle tsa bongaka, ho kenyeletsoa le lirekoto tsa tšelo ea mali le litiisetso tsa tlhahlobo, li bokelloa hantle 'me li fetisetsoa setsing sa rona bakeng sa tlhahlobo.

2. Maeto le ho Kena Sepetleleng

Re nolofatsa tsamaiso eohle ea maeto, ho kenyeletsoa le tokisetso ea lipehelo tsa bakuli ba kenang lipetleleng tse khethiloeng. Bakuli ba tataisoa ke ts'ebetso ea kamohelo ha ba fihla, ho netefatsa phetoho e se nang mathata kalafong.

3. Mokhoa oa Kalafo

Kamora ho amoheloa, bakuli ba tla etsoa liteko tsa pele tse 'maloa. Haeba ho nkoa hore ba tšoaneleha, ho tla qala ho bokelloa le ho hlophisoa ha lisele tsa mali tse qalang. Lisele tsena li romeloa setsing sa rona sa GMP bakeng sa taolo ea boleng le tlhahiso, moo bakuli ba ka khutlelang linaheng tsa habo bona ho ea emela litaelo tse ling.

4. Tlhokomelo ea ho Fetisetsa le ho Latela

Hang ha lisele tsa stem tse lokisitsoeng li amohetsoe, bakuli ba tla khutla bakeng sa ho kenngoa sepetlele. Sehlopha sa rona se ikemiselitse ho fana ka tšehetso e tsoelang pele nakong eohle ea ho kena sepetlele, ho netefatsa hore mokuli e mong le e mong o fumana tlhokomelo ea botho. Kamora ho tsoa sepetlele, re hokahanya litlhahlobo tsa tlhahlobo khafetsa ho lekola pholiso le boiketlo.

Ho BIOOCUS, re etelletsa pele bophelo bo botle le boiketlo ba bakuli ba rona ba machabeng, re etsa boiteko bohle ho fana ka boiphihlelo bo tšehetsang le bo felletseng ba kalafo. Bakeng sa tlhaiso-leseling e batsi ka lits'ebeletso tsa rona, ka kopo ikopanye le rona.