Інавацыйная генная тэрапія дае новую надзею пацыентам з серпападобна-клеткавай анеміяй і таласеміяй

Інавацыйная генная тэрапія дае новую надзею пацыентам з серпападобна-клеткавай анеміяй і таласеміяй

Новая генная тэрапія дэманструе значны поспех у галіне лячэння пацыентаў з серпападобна-клеткавай анеміяй (СКА) і таласеміяй, прадэманстраваўшы рэвалюцыйны поспех. Гэтая тэрапія, якая выкарыстоўвае перадавую тэхналогію рэдагавання генаў CRISPR/Cas9, паказала 100% выздараўленне ў клінічных выпрабаваннях, што дае новую надзею тым, хто змагаецца з гэтымі цяжкімі захворваннямі крыві.

Тэрапія, распрацаваная з выкарыстаннем запатэнтаванай платформы ModiHSC®, накіравана на генетычныя прычыны серпападобнай анеміі і таласеміі. Дзякуючы дакладнаму рэдагаванню энхансера BCL11A ў аўталагічных гематалагічных ствалавых і прагенітарных клетках, тэрапія дазваляе арганізму выпрацоўваць больш высокі ўзровень фетальнага гемаглабіну (HbF). Паказана, што павышаны ўзровень HbF супрацьдзейнічае шкоднаму ўздзеянню серпападобнага гемаглабіну (HbS) і памяншае сімптомы як серпападобнай анеміі, так і таласеміі, у тым ліку прадухіляе вазааклюзіўныя крызы і палягчае гемалітычную анемію.

BIOOCUS, вядучая сіла ў галіне геннай тэрапіі, сумесна з бальніцай Лу Даопэй адыграла важную ролю ў прадастаўленні гэтага інавацыйнага метаду лячэння пацыентам. 

Клінічны поспех тэрапіі не мае сабе роўных: на сённяшні дзень лячэнне прайшло 15 пацыентаў, усе яны дасягнулі поўнай рэмісіі і значнага паляпшэння якасці жыцця. Гэты 100% паказчык выздараўлення з'яўляецца важнай вяхой у барацьбе з раптоўнай сардэчнай недастатковасцю і таласеміяй.

Гэтая тэрапія атрымала міжнароднае прызнанне, і эксперты па ўсім свеце вітаюць яе як прарыў у лячэнні генетычных захворванняў крыві. Яна вылучаецца не толькі сваёй эфектыўнасцю, але і эканамічнай эфектыўнасцю. У адрозненне ад іншых генных тэрапій, якія могуць быць занадта дарагімі, гэта лячэнне прапануе больш даступную мадэль цэнаўтварэння, што робіць яго жыццяздольным варыянтам для больш шырокага кола пацыентаў.

У адным пераканаўчым выпадку 12-гадовы пацыент з рэцыдывавальнымі вазааклюзіўнымі крызамі і цяжкай гемалітычнай анеміяй адчуў поўнае знікненне сімптомаў пасля лячэння гэтай геннай тэрапіяй. Гэты выпадак, сярод іншых, падкрэслівае трансфармацыйны патэнцыял тэрапіі для пацыентаў з РС і таласеміяй ва ўсім свеце.

Паколькі BIOOCUS працягвае пашыраць даступнасць гэтай тэрапіі, у тым ліку праводзіць клінічныя выпрабаванні ў Кітаі, будучыня выглядае шматабяцальнай для тых, хто пакутуе ад гэтых складаных захворванняў. Пры падтрымцы бальніцы Лу Даопэй гэтая тэрапія павінна пераасэнсаваць стандарты лячэння раптоўнай смерці і таласеміі, прапаноўваючы новае жыццё для незлічоных пацыентаў.

Калі вы ці ваш блізкі чалавек пакутуеце ад серпападобна-клеткавай анеміі або таласеміі і зацікаўлены ў вывучэнні гэтага інавацыйнага метаду лячэння, мы запрашаем вас звязацца з намі. Наша каманда гатовая аказаць вам падтрымку і інфармацыю, неабходныя для прыняцця абгрунтаваных рашэнняў адносна вашага лячэння.

Усебаковая падтрымка для замежных пацыентаў, якія едуць у Кітай для лячэння прэпаратам Hemo-cel

У BIOOCUS мы імкнемся забяспечыць выключны догляд і падтрымку міжнародным пацыентам з таласеміяй або серпападобна-клеткавай анеміяй, якія звяртаюцца па лячэнне прэпаратам Hemo-cel у Кітаі. Нашы комплексныя паслугі ахопліваюць кожны этап лячэння, ад падрыхтоўкі да паездкі да паслялячэбнага догляду.

1. Падрыхтоўка да падарожжа

Перад паездкай пацыенты пройдуць дбайнае абследаванне ў мясцовых бальніцах. Гэта ўключае поўную ацэнку анамнезу хваробы, маніторынг жыццёва важных паказчыкаў, аналізы крыві і спецыяльныя абследаванні, прысвечаныя таласеміі або серпападобна-клеткавай анеміі. Мы гарантуем, што ўся медыцынская дакументацыя, у тым ліку запісы аб пераліванні крыві і пацверджанні дыягназу, будзе належным чынам сабрана і перададзена ў нашу ўстанову для разгляду.

2. Падарожжы і шпіталізацыя

Мы забяспечваем поўны працэс паездкі, у тым ліку браніраванне месцаў для стацыянара ў пэўных бальніцах. Па прыбыцці пацыенты атрымліваюць кансультацыі па ўсіх этапах працэсу шпіталізацыі, што забяспечвае ім бесперашкодны пераход да лячэння.

3. Працэс лячэння

Пасля паступлення пацыенты пройдуць шэраг папярэдніх абследаванняў. Калі яны будуць прызнаны прыдатнымі, пачнецца збор і мабілізацыя гематапаэтычных ствалавых клетак. Гэтыя клеткі адпраўляюцца ў наш цэнтр GMP для кантролю якасці і вытворчасці, падчас якіх пацыенты могуць вярнуцца ў сваю краіну ў чаканні далейшых інструкцый.

4. Трансплантацыя і наступны догляд

Пасля таго, як падрыхтаваныя ствалавыя клеткі будуць адобраны, пацыенты вернуцца для трансплантацыі. Наша каманда імкнецца аказваць пастаянную падтрымку на працягу ўсяго перыяду шпіталізацыі, гарантуючы, што кожны пацыент атрымлівае персаналізаваны догляд. Пасля выпіскі мы каардынуем рэгулярныя наступныя абследаванні для кантролю за выздараўленнем і самаадчуваннем.

У БІЯАКУС, мы надаем прыярытэт здароўю і камфорту нашых замежных пацыентаў, прыкладаючы ўсе намаганні, каб забяспечыць ім падтрымліваючае і комплекснае лячэнне. Каб атрымаць дадатковую інфармацыю пра нашы паслугі, звяжыцеся з намі.