Liệu pháp gen đột phá mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân thiếu máu hồng cầu hình lưỡi liềm và bệnh thalassemia.

Liệu pháp gen đột phá mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân thiếu máu hồng cầu hình lưỡi liềm và bệnh thalassemia.

Trong một bước đột phá mang tính cách mạng dành cho bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm (SCD) và bệnh thalassemia, một liệu pháp gen mới đang cho thấy thành công đáng kể. Liệu pháp này, sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9 tiên tiến, đã cho thấy tỷ lệ chữa khỏi 100% trong các thử nghiệm lâm sàng, mang lại hy vọng mới cho những người đang chiến đấu với những rối loạn máu nghiêm trọng này.

Liệu pháp này, được phát triển với nền tảng ModiHSC® độc quyền, nhắm vào nguồn gốc di truyền của bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm (SCD) và bệnh thalassemia. Bằng cách chỉnh sửa chính xác vùng tăng cường BCL11A trong tế bào gốc tạo máu tự thân và tế bào tiền thân, liệu pháp này cho phép cơ thể sản sinh ra lượng hemoglobin bào thai (HbF) cao hơn. Nồng độ HbF cao đã được chứng minh là có khả năng chống lại tác hại của hemoglobin hình liềm (HbS) và làm giảm các triệu chứng của cả SCD và thalassemia, bao gồm ngăn ngừa các cơn tắc mạch và giảm nhẹ chứng thiếu máu tán huyết.

BIOOCUS, một công ty hàng đầu trong lĩnh vực liệu pháp gen, đã hợp tác với Bệnh viện Lu Daopei để đóng vai trò quan trọng trong việc đưa phương pháp điều trị tiên tiến này đến với bệnh nhân. 

Liệu pháp này đã đạt được thành công lâm sàng chưa từng có, với 15 bệnh nhân đã được điều trị cho đến nay, tất cả đều đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn và cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống. Tỷ lệ chữa khỏi 100% này là một cột mốc quan trọng trong cuộc chiến chống lại bệnh thiếu máu hồng cầu hình lưỡi liềm và bệnh thalassemia.

Liệu pháp này đã nhận được sự công nhận quốc tế, với các chuyên gia trên toàn cầu ca ngợi đây là một bước đột phá trong điều trị các rối loạn máu di truyền. Nó nổi bật không chỉ vì hiệu quả mà còn vì tính hiệu quả về chi phí. Không giống như các liệu pháp gen khác có thể rất đắt đỏ, phương pháp điều trị này cung cấp mô hình định giá dễ tiếp cận hơn, khiến nó trở thành một lựa chọn khả thi cho nhiều bệnh nhân hơn.

Trong một trường hợp điển hình, một bệnh nhân 12 tuổi mắc chứng tắc mạch tái phát và thiếu máu tán huyết nặng đã hoàn toàn hết các triệu chứng sau khi được điều trị bằng liệu pháp gen này. Trường hợp này, cùng với nhiều trường hợp khác, cho thấy tiềm năng đột phá của liệu pháp này đối với bệnh nhân thiếu máu hồng cầu hình lưỡi liềm và bệnh thalassemia trên toàn thế giới.

Khi BIOOCUS tiếp tục mở rộng phạm vi tiếp cận liệu pháp này, bao gồm cả các thử nghiệm lâm sàng sắp tới tại Trung Quốc, tương lai có vẻ đầy hứa hẹn cho những người bị ảnh hưởng bởi các căn bệnh khó chữa này. Với sự hỗ trợ của Bệnh viện Lu Daopei, liệu pháp này được kỳ vọng sẽ định nghĩa lại tiêu chuẩn điều trị cho bệnh thiếu máu hồng cầu hình lưỡi liềm và bệnh thalassemia, mang lại hy vọng sống mới cho vô số bệnh nhân.

Nếu bạn hoặc người thân của bạn mắc bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm hoặc bệnh thalassemia và quan tâm đến việc tìm hiểu về phương pháp điều trị tiên tiến này, chúng tôi mời bạn liên hệ với chúng tôi. Đội ngũ của chúng tôi sẵn sàng hỗ trợ và cung cấp cho bạn những thông tin cần thiết để bạn đưa ra quyết định sáng suốt về hành trình chăm sóc sức khỏe của mình.

Hỗ trợ toàn diện cho bệnh nhân quốc tế đến Trung Quốc điều trị bằng Hemo-cel.

Tại BIOOCUS, chúng tôi cam kết cung cấp dịch vụ chăm sóc và hỗ trợ đặc biệt cho bệnh nhân quốc tế mắc bệnh thalassemia hoặc thiếu máu hồng cầu hình liềm đang tìm kiếm phương pháp điều trị Hemo-cel tại Trung Quốc. Dịch vụ toàn diện của chúng tôi bao gồm mọi bước trong hành trình, từ chuẩn bị trước chuyến đi đến chăm sóc sau điều trị.

1. Chuẩn bị trước chuyến đi

Trước khi di chuyển, bệnh nhân sẽ được kiểm tra kỹ lưỡng tại bệnh viện địa phương. Việc này bao gồm đánh giá đầy đủ tiền sử bệnh, theo dõi các chỉ số sinh tồn, xét nghiệm máu và các xét nghiệm sàng lọc chuyên biệt dành cho bệnh thalassemia hoặc bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm. Chúng tôi đảm bảo tất cả các tài liệu y tế, bao gồm cả hồ sơ truyền máu và xác nhận chẩn đoán, được tổng hợp đầy đủ và chuyển đến cơ sở của chúng tôi để xem xét.

2. Du lịch và nhập viện

Chúng tôi hỗ trợ toàn bộ quá trình di chuyển, bao gồm cả việc đặt chỗ nằm viện tại các bệnh viện được chỉ định. Bệnh nhân được hướng dẫn quy trình nhập viện khi đến nơi, đảm bảo quá trình chuyển tiếp vào điều trị diễn ra suôn sẻ.

3. Quy trình điều trị

Sau khi nhập viện, bệnh nhân sẽ trải qua một loạt các xét nghiệm sơ bộ. Nếu được đánh giá đủ điều kiện, quá trình thu thập và huy động tế bào gốc tạo máu sẽ bắt đầu. Các tế bào này được gửi đến cơ sở đạt tiêu chuẩn GMP của chúng tôi để kiểm soát chất lượng và sản xuất, trong thời gian đó bệnh nhân có thể trở về nước để chờ hướng dẫn thêm.

4. Ghép tạng và chăm sóc hậu phẫu

Sau khi các tế bào gốc được chuẩn bị và phê duyệt, bệnh nhân sẽ quay lại để tiến hành cấy ghép. Nhóm của chúng tôi cam kết cung cấp hỗ trợ liên tục trong suốt thời gian nằm viện, đảm bảo mỗi bệnh nhân nhận được sự chăm sóc cá nhân hóa. Sau khi xuất viện, chúng tôi phối hợp với các cuộc kiểm tra theo dõi định kỳ để giám sát quá trình hồi phục và sức khỏe của bệnh nhân.

Tại BIOOCUSChúng tôi luôn ưu tiên sức khỏe và sự thoải mái của bệnh nhân quốc tế, nỗ lực hết mình để mang đến trải nghiệm điều trị toàn diện và hỗ trợ tối đa. Để biết thêm thông tin về dịch vụ của chúng tôi, vui lòng liên hệ với chúng tôi.