Ang Makabagong Gene Therapy ay Nag-aalok ng Bagong Pag-asa para sa mga Pasyenteng May Sickle Cell at Thalassemia

Ang Makabagong Gene Therapy ay Nag-aalok ng Bagong Pag-asa para sa mga Pasyenteng May Sickle Cell at Thalassemia

Sa isang makabagong pag-unlad para sa mga pasyenteng dumaranas ng sickle cell disease (SCD) at thalassemia, isang bagong gene therapy ang nagpapakita ng kahanga-hangang tagumpay. Ang therapy na ito, na gumagamit ng advanced na teknolohiya sa pag-edit ng gene na CRISPR/Cas9, ay nagpakita ng 100% cure rate sa mga klinikal na pagsubok, na nag-aalok ng panibagong pag-asa sa mga nakikipaglaban sa mga malalang sakit sa dugo.

Ang therapy, na binuo gamit ang proprietary ModiHSC® platform, ay tumatarget sa genetic roots ng SCD at thalassemia. Sa pamamagitan ng tumpak na pag-edit ng BCL11A enhancer sa autologous hematopoietic stem at progenitor cells, ang therapy ay nagbibigay-daan sa katawan na makagawa ng mas mataas na antas ng fetal hemoglobin (HbF). Ang mataas na antas ng HbF ay naipakita na nakakasagabal sa mga nakapipinsalang epekto ng sickle hemoglobin (HbS) at nakakabawas sa mga sintomas ng parehong SCD at thalassemia, kabilang ang pag-iwas sa mga vaso-occlusive crises at pagpapagaan ng hemolytic anemia.

Ang BIOOCUS, isang nangungunang puwersa sa larangan ng gene therapy, sa pakikipagtulungan ng Lu Daopei Hospital, ay naging instrumento sa paghahatid ng makabagong paggamot na ito sa mga pasyente. 

Walang kapantay ang klinikal na tagumpay ng therapy, na may 15 pasyente na ang nagamot sa ngayon, na pawang nakamit ang kumpletong remisyon at makabuluhang pagbuti sa kanilang kalidad ng buhay. Ang 100% na antas ng paggaling na ito ay isang mahalagang hakbang sa paglaban sa SCD at thalassemia.

Ang therapy ay nakakuha ng internasyonal na pagkilala, kung saan pinupuri ito ng mga eksperto sa buong mundo bilang isang pambihirang tagumpay sa paggamot ng mga sakit sa dugo na may kaugnayan sa henetiko. Namumukod-tangi ito hindi lamang dahil sa bisa nito kundi pati na rin sa pagiging epektibo sa gastos. Hindi tulad ng ibang mga gene therapies, na maaaring napakamahal, ang paggamot na ito ay nag-aalok ng mas abot-kayang modelo ng presyo, na ginagawa itong isang mabisang opsyon para sa mas malawak na hanay ng mga pasyente.

Sa isang nakakahimok na kaso, isang 12-taong-gulang na pasyente na may paulit-ulit na vaso-occlusive crises at matinding hemolytic anemia ang nakaranas ng ganap na paghinto ng mga sintomas kasunod ng paggamot gamit ang gene therapy na ito. Ang kasong ito, bukod sa iba pa, ay nagpapakita ng potensyal na transformatibo ng therapy para sa mga pasyenteng may SCD at thalassemia sa buong mundo.

Habang patuloy na pinalalawak ng BIOOCUS ang pagkakaroon ng therapy na ito, kabilang ang mga paparating na klinikal na pagsubok sa Tsina, mukhang maganda ang kinabukasan para sa mga apektado ng mga mapanghamong sakit na ito. Sa suporta ng Lu Daopei Hospital, ang therapy na ito ay nakatakdang muling bigyang-kahulugan ang pamantayan ng pangangalaga para sa SCD at thalassemia, na nag-aalok ng bagong buhay para sa hindi mabilang na mga pasyente.

Kung ikaw o ang isang mahal sa buhay ay apektado ng sickle cell disease o thalassemia at interesado sa paggalugad ng makabagong paggamot na ito, inaanyayahan ka naming makipag-ugnayan sa amin. Ang aming koponan ay handang magbigay sa iyo ng suporta at impormasyong kailangan mo upang makagawa ng matalinong mga desisyon tungkol sa iyong paglalakbay sa pangangalagang pangkalusugan.

Komprehensibong Suporta para sa mga Pasyenteng Pandaigdig na Naglalakbay patungong Tsina para sa Paggamot sa Hemo-cel

Sa BIOOCUS, nakatuon kami sa pagbibigay ng natatanging pangangalaga at suporta para sa mga internasyonal na pasyente na may thalassemia o sickle cell disease na naghahanap ng paggamot sa Hemo-cel sa Tsina. Saklaw ng aming komprehensibong serbisyo ang bawat hakbang ng paglalakbay, mula sa mga paghahanda bago ang paglalakbay hanggang sa pangangalaga pagkatapos ng paggamot.

1. Paghahanda Bago ang Paglalakbay

Bago maglakbay, ang mga pasyente ay sasailalim sa masusing pagsusuri sa kanilang mga lokal na ospital. Kabilang dito ang kumpletong pagtatasa ng medikal na kasaysayan, pagsubaybay sa mga vital sign, mga pagsusuri sa dugo, at mga partikular na screening na iniayon sa thalassemia o sickle cell disease. Tinitiyak namin na ang lahat ng medikal na dokumentasyon, kabilang ang mga rekord ng pagsasalin ng dugo at mga kumpirmasyon ng diagnosis, ay maayos na naipon at ipinadala sa aming pasilidad para sa pagsusuri.

2. Paglalakbay at Pagpapaospital

Pinapadali namin ang buong proseso ng paglalakbay, kabilang ang pagsasaayos ng mga reserbasyon para sa mga pasyenteng nasa ospital sa mga itinalagang ospital. Ginagabayan ang mga pasyente sa proseso ng pagpasok pagdating nila, upang matiyak ang maayos na paglipat sa paggamot.

3. Proseso ng Paggamot

Pagkatapos ng pagpasok sa ospital, ang mga pasyente ay sasailalim sa isang serye ng mga paunang pagsusuri. Kung maituturing na kwalipikado, magsisimula ang pagkolekta at pagpapakilos ng mga hematopoietic stem cell. Ang mga cell na ito ay ipapadala sa aming pasilidad ng GMP para sa kontrol sa kalidad at paggawa, kung saan ang mga pasyente ay maaaring bumalik sa kanilang sariling bansa upang maghintay ng karagdagang mga tagubilin.

4. Paglipat at Pangangalaga sa Kasunod na Pag-aalaga

Kapag naaprubahan na ang mga inihandang stem cell, babalik ang mga pasyente para sa transplantasyon. Nakatuon ang aming pangkat sa pagbibigay ng patuloy na suporta sa buong panahon ng pagkakaospital, tinitiyak na ang bawat pasyente ay makakatanggap ng personalized na pangangalaga. Pagkatapos makalabas ng ospital, nag-oorganisa kami ng mga regular na follow-up na eksaminasyon upang masubaybayan ang paggaling at kagalingan.

Sa BIOOCUS, inuuna namin ang kalusugan at kaginhawahan ng aming mga internasyonal na pasyente, at ginagawa ang lahat ng pagsisikap upang makapagbigay ng suporta at komprehensibong karanasan sa paggamot. Para sa karagdagang impormasyon tungkol sa aming mga serbisyo, mangyaring makipag-ugnayan sa amin.