Инновацийн генийн эмчилгээ нь хадуур эсийн болон талассеми өвчтэй хүмүүст шинэ найдвар төрүүлж байна

Инновацийн генийн эмчилгээ нь хадуур эсийн болон талассеми өвчтэй хүмүүст шинэ найдвар төрүүлж байна

Хадуур эсийн өвчин (SCD) болон талассеми өвчтэй өвчтөнүүдэд зориулсан шинэ генийн эмчилгээ нь гайхалтай амжилтыг харуулж байна. CRISPR/Cas9 генийн засварлах технологийг ашигладаг энэхүү эмчилгээ нь клиник туршилтаар 100% эдгэрэлтийн түвшинг харуулсан бөгөөд эдгээр хүнд хэлбэрийн цусны эмгэгтэй тэмцэж буй хүмүүст шинэ итгэл найдвар төрүүлж байна.

Өмчийн ModiHSC® платформ дээр боловсруулсан энэхүү эмчилгээ нь SCD болон талассемийн генетикийн үндэсийг чиглүүлдэг. Аутологийн гематопоэтик үүдэл болон өвөг эсүүдэд BCL11A сайжруулагчийг нарийн засварласнаар эмчилгээ нь бие махбодид ургийн гемоглобины (HbF) өндөр түвшинг бий болгох боломжийг олгодог. HbF-ийн өндөр түвшин нь хадуур гемоглобины (HbS) хортой нөлөөг эсэргүүцэж, SCD болон талассемийн шинж тэмдгүүдийг бууруулдаг, үүнд судасны бөглөрөлт хямралаас урьдчилан сэргийлэх, гемолитик цус багадалтыг намдаах зэрэг үйлчилгээтэй болох нь батлагдсан.

Генийн эмчилгээний салбарт тэргүүлэгч хүчин болох BIOOCUS нь Лу Даопэй эмнэлэгтэй хамтран энэхүү шинэлэг эмчилгээг өвчтөнүүдэд хүргэхэд чухал үүрэг гүйцэтгэсэн. 

Эмчилгээний клиник амжилт нь хосгүй бөгөөд одоогоор 15 өвчтөн эмчлүүлж, бүгд бүрэн эдгэрч, амьдралын чанар нь мэдэгдэхүйц сайжирсан байна. Энэхүү 100% эдгэрэлтийн түвшин нь SCD болон талассемийн эсрэг тэмцэлд чухал ач холбогдолтой алхам юм.

Энэхүү эмчилгээ нь олон улсад хүлээн зөвшөөрөгдсөн бөгөөд дэлхий даяарх мэргэжилтнүүд үүнийг удамшлын цусны эмгэгийг эмчлэхэд гарсан нээлт гэж үзэж байна. Энэ нь зөвхөн үр нөлөөгөөрөө төдийгүй өртөг хэмнэлтээрээ ялгардаг. Бусад генийн эмчилгээнээс ялгаатай нь хэт өндөр үнэтэй байж болох тул энэхүү эмчилгээ нь илүү хүртээмжтэй үнийн загварыг санал болгодог тул илүү өргөн хүрээний өвчтөнүүдэд тохиромжтой сонголт болдог.

Нэгэн сонирхолтой тохиолдолд давтан судасны бөглөрөлт хямрал болон хүнд хэлбэрийн гемолитик цус багадалттай 12 настай өвчтөнд энэхүү генийн эмчилгээг хийсний дараа шинж тэмдгүүд бүрэн зогссон байна. Энэ тохиолдол нь бусад тохиолдлуудын дунд дэлхий даяарх SCD болон талассеми өвчтэй хүмүүст эмчилгээний өөрчлөлтийн боломжийг онцолж байна.

BIOOCUS нь энэхүү эмчилгээний хүртээмжийг өргөжүүлсээр байгаа бөгөөд үүнд Хятадад удахгүй болох клиник туршилтууд багтаж байгаа тул эдгээр хүнд өвчнөөр өвчилсөн хүмүүст ирээдүй ирээдүйтэй харагдаж байна. Лу Даопэй эмнэлгийн дэмжлэгтэйгээр энэхүү эмчилгээ нь SCD болон талассемийн эмчилгээний стандартыг шинээр тодорхойлж, тоо томшгүй олон өвчтөнд шинэ амьдрал бэлэглэхээр төлөвлөж байна.

Хэрэв та эсвэл таны хайртай хүн хадуур эсийн өвчин эсвэл талассеми өвчнөөр өвчилсөн бөгөөд энэхүү шинэлэг эмчилгээг судлах сонирхолтой байгаа бол бидэнтэй холбоо барихыг урьж байна. Манай баг таны эрүүл мэндийн аяллын талаар мэдээлэлтэй шийдвэр гаргахад шаардлагатай дэмжлэг, мэдээллийг танд өгөхөд бэлэн байна.

Хятад руу гемоцелийн эмчилгээ хийлгэхээр зорчиж буй олон улсын өвчтөнүүдэд цогц дэмжлэг үзүүлэх

BIOOCUS дээр бид Хятадад гемоцелийн эмчилгээ хийлгэхийг хүсч буй талассеми буюу хадуур эсийн өвчтэй олон улсын өвчтөнүүдэд онцгой тусламж үйлчилгээ, дэмжлэг үзүүлэхэд зориулагдсан. Манай цогц үйлчилгээ нь аяллын өмнөх бэлтгэлээс эхлээд эмчилгээний дараах тусламж үйлчилгээ хүртэлх аяллын бүх үе шатыг хамардаг.

1. Аяллын өмнөх бэлтгэл

Аялахаасаа өмнө өвчтөнүүд орон нутгийнхаа эмнэлэгт нарийн үзлэгт хамрагдана. Үүнд өвчний түүхийн бүрэн үнэлгээ, амин чухал шинж тэмдгүүдийн хяналт, цусны шинжилгээ, талассеми эсвэл хадуур эсийн өвчнийг оношлоход чиглэсэн тусгай үзлэгүүд орно. Бид цус сэлбэлтийн бүртгэл, оношийн баталгаажуулалт зэрэг бүх эмнэлгийн баримт бичгийг зохих ёсоор эмхэтгэж, хянуулахаар манай байгууллагад хүргүүлэхийг баталгаажуулдаг.

2. Аялал жуулчлал ба эмнэлэгт хэвтэх

Бид тогтоосон эмнэлгүүдэд хэвтэн эмчлүүлэх захиалгыг зохион байгуулах зэрэг аяллын бүх үйл явцыг хөнгөвчилдөг. Өвчтөнүүдийг ирэхэд нь хэвтэн эмчлүүлэх үйл явцад чиглүүлж, эмчилгээнд саадгүй шилжих боломжийг олгодог.

3. Эмчилгээний үйл явц

Эмнэлэгт хэвтсэний дараа өвчтөнүүд хэд хэдэн урьдчилсан үзлэгт хамрагдана. Хэрэв тэнцсэн гэж үзвэл гематопоэтик үүдэл эсийг цуглуулах, дайчлах ажил эхэлнэ. Эдгээр эсийг чанарын хяналт, үйлдвэрлэлд зориулж манай GMP байгууламж руу илгээдэг бөгөөд энэ хугацаанд өвчтөнүүд цаашдын зааврыг хүлээхээр эх орондоо буцаж болно.

4. Эрхтэн шилжүүлэн суулгах болон дараагийн тусламж үйлчилгээ

Бэлтгэсэн үүдэл эсийг зөвшөөрсний дараа өвчтөнүүд шилжүүлэн суулгах мэс засалд орно. Манай баг эмнэлэгт хэвтэх хугацаанд тасралтгүй дэмжлэг үзүүлж, өвчтөн бүрийг хувь хүнд тохирсон эмчилгээ хийлгэхийг баталгаажуулахад чиглэгддэг. Эмнэлгээс гарсны дараа бид эдгэрэлт болон сайн сайхан байдлыг хянахын тулд тогтмол хяналтын үзлэгийг зохицуулдаг.

Дээр БИОКУСБид олон улсын өвчтөнүүдийнхээ эрүүл мэнд, тав тухыг нэн тэргүүнд тавьж, дэмжлэг үзүүлэх, цогц эмчилгээний туршлагыг олгохын тулд бүх хүч чармайлтаа гаргадаг. Манай үйлчилгээний талаар дэлгэрэнгүй мэдээлэл авахыг хүсвэл бидэнтэй холбогдоно уу.