Kev Kho Mob Gene Tshiab Muab Kev Cia Siab Tshiab rau Cov Neeg Mob Sickle Cell thiab Thalassemia

Kev Kho Mob Gene Tshiab Muab Kev Cia Siab Tshiab rau Cov Neeg Mob Sickle Cell thiab Thalassemia

Hauv kev tsim kho tshiab rau cov neeg mob uas raug kev txom nyem los ntawm tus kab mob sickle cell (SCD) thiab thalassemia, kev kho mob gene tshiab tau ua tiav zoo kawg nkaus. Kev kho mob no, uas siv cov thev naus laus zis CRISPR/Cas9 gene editing, tau pom tias muaj kev kho tau 100% hauv kev sim tshuaj, muab kev cia siab tshiab rau cov neeg uas tawm tsam cov kab mob ntshav hnyav no.

Txoj kev kho mob no, tsim los ntawm lub platform ModiHSC®, tsom mus rau cov hauv paus caj ces ntawm SCD thiab thalassemia. Los ntawm kev kho kom raug BCL11A enhancer hauv cov hlwb hematopoietic thiab cov hlwb progenitor, kev kho mob no ua rau lub cev tsim cov hemoglobin hauv plab (HbF) ntau dua. Cov qib HbF siab tau pom tias tiv thaiv cov teebmeem puas tsuaj ntawm sickle hemoglobin (HbS) thiab txo cov tsos mob ntawm SCD thiab thalassemia, suav nrog kev tiv thaiv cov teeb meem vaso-occlusive thiab kev txo qis ntawm hemolytic anemia.

BIOOCUS, lub zog ua thawj coj hauv kev kho mob gene, koom tes nrog Lu Daopei Tsev Kho Mob, tau ua lub luag haujlwm tseem ceeb hauv kev coj txoj kev kho mob tshiab no rau cov neeg mob. 

Txoj kev kho mob no tau zoo heev, muaj 15 tus neeg mob tau kho mob lawm, lawv txhua tus tau zoo tag nrho thiab lawv lub neej zoo dua qub. Qhov kev kho mob zoo 100% no yog ib qho tseem ceeb hauv kev sib ntaus sib tua SCD thiab thalassemia.

Txoj kev kho mob no tau txais kev lees paub thoob ntiaj teb, nrog cov kws tshaj lij thoob plaws ntiaj teb qhuas nws ua ib qho kev tshawb pom tshiab hauv kev kho mob cov kab mob ntshav caj ces. Nws tsis yog tsuas yog sawv cev rau nws qhov ua tau zoo xwb tab sis kuj tseem ceeb rau nws cov nqi tsim nyog. Tsis zoo li lwm cov kev kho mob caj ces, uas tuaj yeem kim heev, kev kho mob no muab tus qauv nqi yooj yim dua, ua rau nws yog ib qho kev xaiv zoo rau ntau tus neeg mob.

Muaj ib rooj plaub uas txaus nyiam heev, ib tug menyuam hnub nyoog 12 xyoos uas muaj teeb meem vaso-occlusive crises thiab hemolytic anemia hnyav heev tau pom tias cov tsos mob tsis muaj lawm tom qab kho nrog cov tshuaj gene therapy no. Cov rooj plaub no, ntawm lwm tus, qhia txog lub peev xwm hloov pauv ntawm kev kho mob rau SCD thiab thalassemia cov neeg mob thoob ntiaj teb.

Raws li BIOOCUS txuas ntxiv nthuav dav kev muaj cov kev kho mob no, suav nrog kev sim tshuaj hauv Suav teb, yav tom ntej zoo li muaj kev cia siab rau cov neeg uas cuam tshuam los ntawm cov kab mob nyuaj no. Nrog kev txhawb nqa ntawm Lu Daopei Tsev Kho Mob, kev kho mob no tau teeb tsa los txhais dua tus qauv kev saib xyuas rau SCD thiab thalassemia, muab kev xauj tsev tshiab rau lub neej rau ntau tus neeg mob.

Yog tias koj lossis ib tus neeg koj hlub raug kev txom nyem los ntawm tus kab mob sickle cell lossis thalassemia thiab xav tshawb nrhiav txoj kev kho mob tshiab no, peb caw koj hu rau peb. Peb pab neeg npaj txhij los muab kev txhawb nqa thiab cov ntaub ntawv uas koj xav tau los txiav txim siab txog koj txoj kev kho mob.

Kev Txhawb Nqa Rau Cov Neeg Mob Thoob Ntiaj Teb Mus Rau Tuam Tshoj Rau Kev Kho Mob Hemo-cel

Ntawm BIOOCUS, peb mob siab rau kev muab kev saib xyuas zoo tshaj plaws thiab kev txhawb nqa rau cov neeg mob thoob ntiaj teb uas muaj thalassemia lossis kab mob sickle cell uas tab tom nrhiav kev kho mob Hemo-cel hauv Suav teb. Peb cov kev pabcuam dav dav suav nrog txhua kauj ruam ntawm txoj kev taug kev, txij li kev npaj ua ntej mus ncig mus rau kev saib xyuas tom qab kho mob.

1. Kev Npaj Ua Ntej Mus Ncig Tebchaws

Ua ntej mus ncig, cov neeg mob yuav raug kuaj mob kom zoo ntawm lawv cov tsev kho mob hauv zos. Qhov no suav nrog kev ntsuam xyuas keeb kwm kev kho mob tag nrho, kev saib xyuas cov cim tseem ceeb, kev kuaj ntshav, thiab kev kuaj mob tshwj xeeb rau thalassemia lossis kab mob sickle cell. Peb xyuas kom meej tias txhua cov ntaub ntawv kho mob, suav nrog cov ntaub ntawv hloov ntshav thiab kev lees paub kev kuaj mob, tau muab sau ua ke thiab xa mus rau peb lub tsev kho mob kom tshuaj xyuas.

2. Kev Mus Ncig Tebchaws thiab Kev Nyob Hauv Tsev Kho Mob

Peb pab txhawb nqa tag nrho cov txheej txheem mus ncig, suav nrog kev npaj cov chaw pw hauv tsev kho mob uas tau teem tseg. Cov neeg mob raug coj mus rau hauv cov txheej txheem nkag mus thaum tuaj txog, kom ntseeg tau tias kev hloov mus rau kev kho mob yooj yim.

3. Cov Txheej Txheem Kho Mob

Tom qab nkag mus rau hauv tsev kho mob, cov neeg mob yuav raug kuaj xyuas ua ntej. Yog tias pom zoo, kev sau thiab kev xa cov hlwb hematopoietic stem cell yuav pib. Cov hlwb no raug xa mus rau peb lub chaw GMP rau kev tswj xyuas zoo thiab kev tsim khoom, thaum lub sijhawm ntawd cov neeg mob tuaj yeem rov qab mus rau lawv lub tebchaws kom tos cov lus qhia ntxiv.

4. Kev Hloov Paug thiab Kev Saib Xyuas Tom Qab

Thaum cov noob hlwb uas tau npaj tiav lawm tau txais kev pom zoo, cov neeg mob yuav rov qab los hloov. Peb pab neeg tau cog lus tias yuav muab kev txhawb nqa tas mus li thoob plaws lub sijhawm pw hauv tsev kho mob, kom ntseeg tau tias txhua tus neeg mob tau txais kev saib xyuas tus kheej. Tom qab tawm hauv tsev kho mob, peb sib koom tes ua kev kuaj mob tas li kom saib xyuas kev rov zoo thiab kev noj qab haus huv.

Ntawm BIOOCUS, peb muab qhov tseem ceeb rau kev noj qab haus huv thiab kev nplij siab ntawm peb cov neeg mob thoob ntiaj teb, ua txhua yam kev rau siab los muab kev pabcuam kho mob uas txhawb nqa thiab muaj txiaj ntsig zoo. Yog xav paub ntxiv txog peb cov kev pabcuam, thov hu rau peb.