Inovativna genska terapija nudi novu nadu za pacijente sa srpastim ćelijama i talasemijom

Inovativna genska terapija nudi novu nadu za pacijente sa srpastim ćelijama i talasemijom

U revolucionarnom otkriću za pacijente koji pate od anemije srpastih ćelija (SCD) i talasemije, nova genska terapija pokazuje izuzetan uspjeh. Ova terapija, koja koristi naprednu tehnologiju uređivanja gena CRISPR/Cas9, pokazala je 100% stopu izlječenja u kliničkim ispitivanjima, nudeći novu nadu onima koji se bore s ovim teškim poremećajima krvi.

Terapija, razvijena korištenjem vlasničke ModiHSC® platforme, cilja na genetske uzroke srpaste anemije (SCA) i talasemije. Preciznim uređivanjem pojačivača BCL11A u autolognim hematopoetskim matičnim i progenitorskim ćelijama, terapija omogućava tijelu da proizvodi veće nivoe fetalnog hemoglobina (HbF). Pokazalo se da povišeni nivoi HbF suzbijaju štetne efekte srpastog hemoglobina (HbS) i smanjuju simptome i SCA i talasemije, uključujući prevenciju vazo-okluzivnih kriza i ublažavanje hemolitičke anemije.

BIOOCUS, vodeća snaga u oblasti genske terapije, u saradnji sa bolnicom Lu Daopei, odigrao je ključnu ulogu u pružanju ovog inovativnog tretmana pacijentima. 

Klinički uspjeh terapije je neuporediv, sa 15 pacijenata koji su do sada liječeni, a svi su postigli potpunu remisiju i značajno poboljšanje kvalitete života. Ova stopa izlječenja od 100% je značajna prekretnica u borbi protiv iznenadne srčane smrti i talasemije.

Terapija je stekla međunarodno priznanje, a stručnjaci širom svijeta je hvale kao proboj u liječenju genetskih poremećaja krvi. Ističe se ne samo po svojoj efikasnosti već i po isplativosti. Za razliku od drugih genskih terapija, koje mogu biti preskupe, ovaj tretman nudi pristupačniji model cijena, što ga čini održivom opcijom za širi spektar pacijenata.

U jednom uvjerljivom slučaju, 12-godišnji pacijent s rekurentnim vazo-okluzivnim krizama i teškom hemolitičkom anemijom doživio je potpuni prestanak simptoma nakon liječenja ovom genskom terapijom. Ovaj slučaj, između ostalih, ističe transformativni potencijal terapije za pacijente sa SCD i talasemijom širom svijeta.

Kako BIOOCUS nastavlja širiti dostupnost ove terapije, uključujući predstojeća klinička ispitivanja u Kini, budućnost izgleda obećavajuće za one pogođene ovim izazovnim bolestima. Uz podršku bolnice Lu Daopei, ova terapija će redefinirati standard njege za SCD i talasemiju, nudeći novi životni zamah bezbrojnim pacijentima.

Ako vi ili vaša voljena osoba patite od anemije srpastih ćelija ili talasemije i zainteresovani ste za istraživanje ovog inovativnog tretmana, pozivamo vas da nas kontaktirate. Naš tim je spreman da vam pruži podršku i informacije potrebne za donošenje informiranih odluka o vašem zdravstvenom putovanju.

Sveobuhvatna podrška za međunarodne pacijente koji putuju u Kinu na liječenje Hemo-cel-om

U BIOOCUS-u smo posvećeni pružanju izuzetne njege i podrške međunarodnim pacijentima s talasemijom ili anemijom srpastih ćelija koji traže Hemo-cel liječenje u Kini. Naše sveobuhvatne usluge obuhvataju svaki korak putovanja, od pripreme prije putovanja do njege nakon tretmana.

1. Priprema prije putovanja

Prije putovanja, pacijenti će proći temeljite preglede u svojim lokalnim bolnicama. To uključuje kompletnu procjenu medicinske historije, praćenje vitalnih znakova, krvne pretrage i specifične preglede prilagođene talasemiji ili anemiji srpastih ćelija. Osiguravamo da je sva medicinska dokumentacija, uključujući zapise o transfuziji i potvrde dijagnoze, pravilno sastavljena i dostavljena našoj ustanovi na pregled.

2. Putovanje i hospitalizacija

Olakšavamo cijeli proces putovanja, uključujući i rezervacije za bolničko liječenje u određenim bolnicama. Pacijente po dolasku vodimo kroz proces prijema, osiguravajući nesmetan prelazak na liječenje.

3. Proces liječenja

Nakon prijema, pacijenti će proći niz preliminarnih pregleda. Ukoliko se utvrdi da ispunjavaju uslove, započet će prikupljanje i mobilizacija hematopoetskih matičnih ćelija. Ove ćelije se šalju u naš GMP objekt radi kontrole kvaliteta i proizvodnje, tokom čega se pacijenti mogu vratiti u svoju zemlju i čekati daljnja uputstva.

4. Transplantacija i daljnja njega

Nakon što pripremljene matične ćelije budu odobrene, pacijenti će se vratiti na transplantaciju. Naš tim je posvećen pružanju kontinuirane podrške tokom cijelog perioda hospitalizacije, osiguravajući da svaki pacijent dobije personaliziranu njegu. Nakon otpusta, koordiniramo redovne kontrolne preglede kako bismo pratili oporavak i dobrobit.

U BIOOCUS, zdravlje i udobnost naših međunarodnih pacijenata stavljamo na prvo mjesto, ulažući sve napore da im pružimo podršku i sveobuhvatno iskustvo liječenja. Za više informacija o našim uslugama, molimo vas da nas kontaktirate.