O le Togafitiga Fou o Gene e Ofo Atu ai le Faamoemoe Fou mo Tagata Gasegase i le Sickle Cell ma le Thalassemia

O le Togafitiga Fou o Gene e Ofo Atu ai le Faamoemoe Fou mo Tagata Gasegase i le Sickle Cell ma le Thalassemia

I se atina'e mata'ina mo gasegase o lo'o mafatia i le sickle cell disease (SCD) ma le thalassemia, o lo'o fa'aalia ai e se togafitiga fou o kenera le manuia tele. O lenei togafitiga, lea e fa'aaogaina ai le tekinolosi fa'aleleia atili o le CRISPR/Cas9 gene editing, ua fa'aalia ai le 100% o le fua fa'atatau o le fa'amalologa i su'ega fa'aklinikal, ma ofoina atu ai le fa'amoemoe fou mo i latou o lo'o tauivi ma nei fa'ama'i toto ogaoga.

O le togafitiga, na atiaeina faatasi ai ma le fausaga faapitoa a le ModiHSC®, e faatatau i aʻa tau kenera o le SCD ma le thalassemia. I le faasaʻoina saʻo o le BCL11A enhancer i totonu o autologous hematopoietic stem ma progenitor cells, o le togafitiga e mafai ai e le tino ona gaosia ni tulaga maualuga o le fetal hemoglobin (HbF). O le maualuga o le HbF ua faaalia e tetee atu ai i aafiaga leaga o le sickle hemoglobin (HbS) ma faaitiitia ai faailoga o le SCD ma le thalassemia, e aofia ai le puipuia o faalavelave tau vaso-occlusive ma le faaitiitia o le hemolytic anemia.

O BIOOCUS, o se vaega taʻimua i le matāgaluega o togafitiga faʻakene, faʻatasi ai ma le Falemaʻi o Lu Daopei, ua i ai le sao taua i le aumaia o lenei togafitiga fou i gasegase. 

E le mafaatusalia le manuia fa'aklinikal o le togafitiga, e 15 gasegase ua togafitia i le taimi nei, ma ua ausia uma le fa'amagaloga atoatoa ma ni fa'aleleia atili o latou olaga. O lenei fua faatatau o le fa'amalologa e 100% o se la'asaga taua i le taua fa'asaga i le SCD ma le thalassemia.

Ua lauiloa faavaomalo le togafitiga, ma ua viia e tagata atamamai i le lalolagi atoa o se alualu i luma i le togafitia o faʻafitauli o le toto tupuaga. E le gata ina iloga i lona aoga ae faʻapea foi i lona taugofie. E le pei o isi togafitiga o tupuaga, e mafai ona matua taugata tele, o lenei togafitiga e ofoina atu ai se tau e sili atu ona faigofie ona maua, ma avea ai ma se filifiliga talafeagai mo se vaega lautele o gasegase.

I se tasi o mataupu mataʻina, o se maʻi e 12 tausaga le matua na maua i le faʻalavelave faʻafuaseʻi o le vaso-occlusive ma le anemia tuga o le hemolytic na oʻo i le muta atoa o faʻailoga ina ua maeʻa togafitiga i lenei togafitiga faʻa-gene. O lenei mataupu, faʻatasi ai ma isi, o loʻo faʻamamafaina ai le gafatia e suia ai le togafitiga mo gasegase SCD ma thalassemia i le lalolagi atoa.

A o faʻaauau pea ona faʻalauteleina e BIOOCUS le avanoa o lenei togafitiga, e aofia ai ma suʻega faafomaʻi o loʻo lumanaʻi i Saina, o loʻo foliga mai o le lumanaʻi e manuia mo i latou e aʻafia i nei faʻamaʻi faigata. Faatasi ai ma le lagolago a le Falemaʻi o Lu Daopei, o lenei togafitiga ua faʻatulagaina e toe faʻamatalaina le tulaga o le tausiga mo le SCD ma le thalassemia, ma ofoina atu ai se olaga fou mo le anoanoaʻi o gasegase.

Afai o oe po'o se tasi e pele ia te oe ua a'afia i le sickle cell disease po'o le thalassemia ma e te fiafia e su'esu'e lenei togafitiga fou, matou te vala'aulia oe e fa'afeso'ota'i matou. Ua sauni la matou 'au e tu'uina atu ia te oe le lagolago ma fa'amatalaga e te mana'omia e fai ai fa'ai'uga fa'amatalaina e uiga i lau malaga tau soifua maloloina.

Lagolago Atoatoa mo Gasegase Faavaomalo o loʻo Malaga i Saina mo Togafitiga o le Hemo-cel

I le BIOOCUS, matou te tuuto atu i le tuʻuina atu o le tausiga ma le lagolago tulaga ese mo gasegase faavaomalo e maua i le thalassemia poʻo le sickle cell disease o loʻo sailia togafitiga Hemo-cel i Saina. O a matou auaunaga atoatoa e aofia ai laʻasaga uma o le malaga, mai sauniuniga aʻo leʻi malaga i le tausiga pe a uma togafitiga.

1. Sauniuniga a'o le'i Malaga

A'o le'i malaga, o le a faia ni su'esu'ega mae'ae'a mo gasegase i falema'i i le lotoifale. E aofia ai se iloiloga atoatoa o tala'aga fa'afoma'i, siakiina o fa'ailoga taua, su'ega toto, ma su'esu'ega fa'apitoa e fa'atatau i le thalassemia po'o le sickle cell disease. Matou te fa'amautinoa o pepa fa'afoma'i uma, e aofia ai fa'amaumauga o le toto ma fa'amaoniga o le ma'i, ua tu'ufa'atasia ma le sa'o ma tu'uina atu i la matou falema'i mo le toe iloiloina.

2. Malaga ma le Taofia i le Falema'i

Matou te faafaigofieina le faagasologa atoa o femalagaaiga, e aofia ai le faatulagaina o taimi e taofia ai gasegase i falemai ua atofaina. E taialaina gasegase i le faagasologa o le taliaina i le taimi e taunuu ai, ma faamautinoa ai le sologa lelei o le suiga i togafitiga.

3. Faiga o Togafitiga

A maeʻa ona taliaina, o le a faia ni suʻesuʻega muamua mo gasegase. Afai e agavaa, o le a amata loa le aoina ma le faʻagaoioia o sela autū hematopoietic. O nei sela e auina atu i la matou nofoaga GMP mo le siakiina o le lelei ma le gaosiga, lea e mafai ai e gasegase ona toe foʻi atu i o latou atunuʻu e faʻatali ai mo nisi faʻatonuga.

4. Totoina o La'au ma le Tausiga Mulimuli

O le taimi lava e faamaonia ai sela autū ua saunia, o le a toe foi mai gasegase mo le suia o le tino. O la matou 'au e tuuto atu i le tu'uina atu o le lagolago faifai pea i le taimi atoa o lo'o taofia ai i le falema'i, ma ia mautinoa o lo'o maua e gasegase ta'itasi le tausiga fa'apitoa. A mae'a ona tu'ua le falema'i, matou te fa'amaopoopoina su'esu'ega masani e mata'ituina ai le toe fa'aleleia ma le soifua manuia.

I le BIOOCUS, matou te faamuamua le soifua maloloina ma le mafanafana o matou gasegase faavaomalo, ma faia taumafaiga uma e tuuina atu ai se aafiaga togafitiga lagolago ma atoatoa. Mo nisi faamatalaga e uiga i a matou auaunaga, faamolemole faafesootai matou.